Studie omaveloxolonu u dětí s Friedreichovou ataxií (BOLD)
1. září 2026 aktualizováno: Biogen
Otevřená studie fáze 1 k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti jednorázové dávky omaveloxolonu u dětí ≥2 až
Jedná se o otevřenou studii hodnotící bezpečnost, snášenlivost a PK po podání jedné dávky omaveloxolonu u pediatrických pacientů s FA.
Studie se bude skládat ze 3 částí (části A, B a C) podle věku.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie byla dříve zveřejněna společností Reata Pharmaceuticals.
V září 2023 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
33
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mít geneticky potvrzený FA.
- Být muž nebo žena ve věku ≥ 2 roky a < 16 let.
- Mít ejekční frakci levé komory ≥ 40 % (na základě echokardiogramu [ECHO] provedeného při screeningové návštěvě).
- Buďte ochotni a schopni spolupracovat se všemi aspekty protokolu.
- Během screeningu, během období léčby a do 28 dnů po podání jedné dávky omaveloxolonu musí ženy ve fertilním věku praktikovat alespoň jednu z přijatelných metod antikoncepce popsaných v části 6.9.
- Během screeningu, během období léčby a do 28 dnů po jednorázové dávce omaveloxolonu musí plodní muži, kteří mají partnerky ve fertilním věku, praktikovat jednu z přijatelných metod antikoncepce popsaných v bodě 6.9.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledky těhotenských testů při screeningu na základě negativního vzorku séra získaného před podáním studovaného léku.
- Rodič nebo opatrovník ochotný poskytnout souhlas a pacienti ve věku ≥ 6 let ochotni poskytnout formulář souhlasu. Souhlas mohou poskytnout emancipovaní nezletilí pacienti.
Kritéria vyloučení:
- Máte nekontrolovaný diabetes (HbA1c > 11,0 %).
- Mějte při screeningu hladinu natriuretického peptidu typu B (BNP) > 200 pg/ml.
- Mít v anamnéze klinicky významné (CS) levostranné srdeční onemocnění a/nebo CS srdeční onemocnění, s výjimkou mírné až středně těžké kardiomyopatie spojené s FA.
- Přítomnost obstrukce výtokového traktu definovaná jako maximální okamžitý gradient > 50 mmHg (na základě ECHO provedeného při screeningu).
- Máte známou aktivní houbovou, bakteriální a/nebo virovou infekci, včetně HIV nebo hepatitidy (B nebo C).
- Podle úsudku vyšetřovatele máte známé nebo máte podezření na užívání drog, nikotinu nebo alkoholu.
- Mají jakoukoli abnormální laboratorní hodnotu nebo již existující zdravotní stav CS, který by podle názoru zkoušejícího mohl pacienta ohrozit účastí ve studii.
- Užili jste jakékoli středně silné nebo silné inhibitory a/nebo induktory cytochromu P450 3A4 během 7 dnů před 1. dnem nebo plánujete užívat během účasti ve studii (např. itrakonazol, karbamazepin, fenytoin, ciprofloxacin, grapefruitový džus, kanabidiol, flukonazol, fluvoxamin, verapamil, diltiazem).
- Máte v anamnéze onemocnění jater CS (např. fibróza, cirhóza, hepatitida) nebo máte klinicky významné odchylky v laboratorních testech při screeningu
- Plánujte nebo se účastnili jakékoli jiné intervenční klinické studie během 30 dnů před 1. dnem.
- Mít kognitivní poruchu, která může podle názoru zkoušejícího bránit ve schopnosti dodržovat postupy studie.
- Podle názoru zkoušejícího být neschopný splnit požadavky protokolu studie nebo být z jakéhokoli důvodu nevhodný pro studii.
- Již dříve zdokumentovali mitochondriální onemocnění dýchacího řetězce.
- Máte v anamnéze tromboembolické příhody během posledních 5 let.
- Plánujte nebo jste užili antikoagulační léčbu během 30 dnů před 1. dnem s výjimkou denní nízké dávky aspirinu (až 81 mg).
- Plánujte nebo si naplánujte chirurgickou léčbu skoliózy nebo deformity chodidla během studie.
- Měli významné sebevražedné myšlenky během 30 dnů před screeningovou návštěvou, podle úsudku vyšetřovatele, nebo jakýkoli pokus o sebevraždu v anamnéze.
- U žen buďte těhotná nebo kojící.
- Pozitivní výsledek testu na COVID-19 při screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Part 1 and 2: Cohort A1
Cohort A1 will contain participants 12 to <16 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, 150 milligrams (mg), capsule, on Day 1 of the treatment period of part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian population pharmacokinetics (popPK) analyses.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Part 1 and 2: Cohort A2
Cohort A2 will contain participants 12 to <16 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohort A1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Part 1 and 2: Cohort B1
Cohort B1 will contain participants 7 to <12 years of age and will initiate in parallel with Cohort A2.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohort A1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Part 1 and 2: Cohort C1
Cohort C1 will contain participants 2 to <7 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Part 1 and 2: Cohort A3
Cohort A3 will contain participants 12 to <16 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Part 1 and 2: Cohort B2
Cohort B2 will contain participants 7 to <12 years of age and will initiate in parallel with Cohort A3.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Part 1 and 2: Cohort C2
Cohort C2 will contain participants 2 to <7 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohorts A1, A2, A3, B1, B2, and C1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část 1: Zjevná clearance (CL/F) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 1: Maximální koncentrace (Cmax) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 1: Distribuční objem (V/F) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od 0 extrapolovaná do nekonečna (AUC0-∞) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od 0 do tlaku (AUC0-tlast) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 1: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od 0 do 24 hodin (AUC0-24) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 1: Individuální ustálený stav AUC0-24 (AUC0-24,ss) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 1: Individuální Cmax v ustáleném stavu (Cmax,ss) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 1: Koncentrace na konci 24hodinového dávkovacího intervalu (Ctrough,ss) omaveloxolonu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
Před dávkou (0 hodin), po dávce 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 24 hodin a 96 hodin
|
|
|
Část 2: Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od 1. dne až do konce studia (do 240. týdne)
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede k úmrtí, podle názoru zkoušejícího, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti (život ohrožující událost), vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu /nezpůsobilost, má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo je lékařsky významnou událostí.
|
Od 1. dne až do konce studia (do 240. týdne)
|
|
Část 2: Počet účastníků s klinicky významnou odchylkou v klinických laboratorních hodnoceních
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
|
Část 2: Počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou vitálních funkcí
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Budou hodnoceny vitální funkce, včetně krevního tlaku (BP), srdeční frekvence (HR) a tělesné teploty v ústech.
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
Část 2: Počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou v elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
|
Část 2: Počet účastníků se změnou od výchozí hodnoty v echokardiogramu (ECHO)
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
|
Část 2: Počet účastníků se změnou výšky od základní linie
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
|
Část 2: Počet účastníků se změnou hmotnosti od základní linie
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
|
Část 2: Počet účastníků se změnou oproti výchozímu stavu v Tannerově hodnocení
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
|
Část 2: Počet účastníků se změnou od výchozí hodnoty v dětském růstu (výška)
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
|
Část 2: Počet účastníků se změnou od výchozí hodnoty v dětském růstu (hmotnosti)
Časové okno: Od 1. dne do 240. týdne
|
Od 1. dne do 240. týdne
|
|
|
Část 2: Počet účastníků se změnou z indexu tělesné hmotnosti základní linie (BMI)
Časové okno: Od 1. dne až do týdne 240
|
Od 1. dne až do týdne 240
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část 1: Počet účastníků s AE a SAE
Časové okno: Ode dne 1 do dne 22
|
Ode dne 1 do dne 22
|
|
Část 1: Počet účastníků s abnormalitou v klinických laboratorních hodnoceních
Časové okno: Ode dne 1 do dne 22
|
Ode dne 1 do dne 22
|
|
Část 1: Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Ode dne 1 do dne 22
|
Ode dne 1 do dne 22
|
|
Část 1: Počet účastníků s abnormalitami v EKG
Časové okno: Ode dne 1 do dne 22
|
Ode dne 1 do dne 22
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
4. června 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
4. června 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. září 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. září 2023
První zveřejněno (Aktuální)
26. září 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci míchy
- Mitochondriální onemocnění
- Cerebelární onemocnění
- Spinocerebelární degenerace
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Friedreich Ataxia
- omaveloxolon
Další identifikační čísla studie
- 408-C-2001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .