- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06054893
Uno studio su Omaveloxolone nei bambini con atassia di Friedreich
11 ottobre 2023 aggiornato da: Biogen
Uno studio di fase 1 in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di una dose singola di omaveloxolone nei bambini di età compresa tra ≥ 2 e
Si tratta di uno studio in aperto che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica dopo la somministrazione di una dose singola di omaveloxolone in pazienti pediatrici con AF.
Lo studio sarà composto da 3 parti (Parti A, B e C) in base all'età.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è stato precedentemente pubblicato da Reata Pharmaceuticals.
Nel settembre 2023 la sponsorizzazione dello studio è stata trasferita a Biogen.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
20
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: US Biogen Clinical Trial Center
- Numero di telefono: 866-633-4636
- Email: clinicaltrials@biogen.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Global Biogen Clinical Trial Center
- Email: clinicaltrials@biogen.com
Luoghi di studio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contatto:
- Recruiting Coordinator
-
Investigatore principale:
- David Lynch, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Hanno la FA geneticamente confermata.
- Essere maschio o femmina e avere un'età ≥ 2 anni e < 16 anni.
- Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40% (sulla base dell'ecocardiogramma [ECHO] eseguito alla visita di screening).
- Essere disposti e in grado di collaborare con tutti gli aspetti del protocollo.
- Durante lo screening, durante il periodo di trattamento e fino a 28 giorni dopo la somministrazione della dose singola di omaveloxolone, le donne in età fertile devono praticare almeno 1 dei metodi contraccettivi accettabili descritti nel paragrafo 6.9.
- Durante lo screening, durante il periodo di trattamento e fino a 28 giorni dopo la dose singola di omaveloxolone, i maschi fertili che hanno partner femminili in età fertile devono praticare uno dei metodi contraccettivi accettabili descritti nel paragrafo 6.9.
- Le donne in età fertile devono avere risultati negativi per i test di gravidanza allo screening, sulla base di un campione di siero negativo ottenuto prima della somministrazione del farmaco in studio.
- Genitore o tutore disposto a fornire il consenso e pazienti di età ≥ 6 anni disposti a fornire un modulo di consenso. I pazienti minori emancipati possono fornire il consenso.
Criteri di esclusione:
- Hanno il diabete non controllato (HbA1c >11,0%).
- Presentare un livello di peptide natriuretico di tipo B (BNP) >200 pg/mL allo screening.
- Avere una storia di malattia cardiaca sinistra clinicamente significativa (CS) e/o malattia cardiaca da CS, ad eccezione della cardiomiopatia da lieve a moderata associata ad AF.
- Presenza di ostruzione del tratto di efflusso definita come gradiente istantaneo di picco >50 mmHg (sulla base dell'ECHO eseguito allo screening).
- Avere un'infezione fungina, batterica e/o virale attiva nota, incluso l'HIV o l'epatite (B o C).
- Avere noto o sospetto uso di droghe attive, nicotina o abuso di alcol, secondo il giudizio dello sperimentatore.
- Presentare valori anomali dei test di laboratorio o condizioni mediche preesistenti di CS che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe a rischio il paziente a causa della partecipazione allo studio.
- Aver assunto inibitori e/o induttori moderati o forti del citocromo P450 3A4 nei 7 giorni precedenti il Giorno 1 o pianificare di assumerli durante la partecipazione allo studio (ad es. itraconazolo, carbamazepina, fenitoina, ciprofloxacina, succo di pompelmo, cannabidiolo, fluconazolo, fluvoxamina, verapamil, diltiazem).
- Avere una storia di malattia epatica da CS (p. es., fibrosi, cirrosi, epatite) o presentare deviazioni clinicamente rilevanti nei test di laboratorio allo screening
- Pianificare o aver partecipato a qualsiasi altro studio clinico interventistico nei 30 giorni precedenti il Giorno 1.
- Avere un deterioramento cognitivo che potrebbe precludere la capacità di rispettare le procedure dello studio, secondo il parere dello sperimentatore.
- Non essere in grado di soddisfare i requisiti del protocollo di studio o non essere idoneo allo studio per qualsiasi motivo, a giudizio dello sperimentatore.
- Hanno precedentemente documentato una malattia della catena respiratoria mitocondriale.
- Avere una storia di eventi tromboembolici negli ultimi 5 anni.
- Pianificare o aver assunto una terapia anticoagulante nei 30 giorni precedenti il Giorno 1, ad eccezione di una bassa dose giornaliera di aspirina (fino a 81 mg).
- Pianificare o programmare un trattamento chirurgico per la scoliosi o la deformità del piede durante lo studio.
- Avere avuto un'idea suicidaria significativa nei 30 giorni precedenti la visita di screening, secondo il giudizio dello sperimentatore, o qualsiasi storia di tentativo di suicidio.
- Per le donne, essere incinta o allattare.
- Risultato positivo del test per COVID-19 allo screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte A - Coorte 1
Parte A - La coorte 1 conterrà pazienti di età compresa tra ≥12 e <16 anni.
I pazienti riceveranno una singola dose orale di 150 mg di omaveloxolone.
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Una dose di omaveloxolone verrà assunta per via orale.
Il dosaggio deve essere determinato in base all'età e ai dati farmacocinetici delle Parti precedenti.
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte A - Coorte 2
Parte A - La coorte 2 conterrà pazienti di età compresa tra ≥12 e <16 anni.
I pazienti riceveranno una singola dose orale di omaveloxolone a un livello di dosaggio determinato da un'analisi farmacocinetica di popolazione bayesiana (popPK) utilizzando i dati della Parte A - Coorte 1 per selezionare la dose.
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Una dose di omaveloxolone verrà assunta per via orale.
Il dosaggio deve essere determinato in base all'età e ai dati farmacocinetici delle Parti precedenti.
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte B
La Parte B comprenderà pazienti di età compresa tra ≥ 6 e < 12 anni e inizierà in parallelo con la Parte A - Coorte 2. I pazienti riceveranno una singola dose orale di omaveloxolone a un livello di dosaggio determinato da un'analisi farmacocinetica di popolazione bayesiana (popPK) utilizzando il metodo dati dalla Parte A - Coorte 1 per selezionare la dose.
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Una dose di omaveloxolone verrà assunta per via orale.
Il dosaggio deve essere determinato in base all'età e ai dati farmacocinetici delle Parti precedenti.
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte C
La Parte C conterrà pazienti di età compresa tra ≥2 e <6 anni.
I soggetti riceveranno una singola dose orale di omaveloxolone a un livello di dosaggio determinato da un'analisi farmacocinetica di popolazione bayesiana (popPK) utilizzando i dati della Parte A e della Parte B per selezionare la dose.
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Una dose di omaveloxolone verrà assunta per via orale.
Il dosaggio deve essere determinato in base all'età e ai dati farmacocinetici delle Parti precedenti.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Clearance apparente (CL/F) di omaveloxolone
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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I campioni di sangue per valutare la PK dell'omaveloxolone verranno raccolti pre-dose e ai tempi specificati.
Le analisi popPK bayesiane saranno condotte dopo il completamento del dosaggio per la Coorte 1 della Parte A e dopo il completamento del dosaggio per ciascuna coorte di età (Parte A, Parte B, Parte C).
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Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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Concentrazione massima (Cmax) di omaveloxolone
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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I campioni di sangue per valutare la PK dell'omaveloxolone verranno raccolti pre-dose e ai tempi specificati.
Le analisi popPK bayesiane saranno condotte dopo il completamento del dosaggio per la Coorte 1 della Parte A e dopo il completamento del dosaggio per ciascuna coorte di età (Parte A, Parte B, Parte C).
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Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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Volume di distribuzione (V/F) di omaveloxolone
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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I campioni di sangue per valutare la PK dell'omaveloxolone verranno raccolti pre-dose e ai tempi specificati.
Le analisi popPK bayesiane saranno condotte dopo il completamento del dosaggio per la Coorte 1 della Parte A e dopo il completamento del dosaggio per ciascuna coorte di età (Parte A, Parte B, Parte C).
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Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da 0 estrapolata all'infinito (AUC0-∞) di omaveloxolone
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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I campioni di sangue per valutare la PK dell'omaveloxolone verranno raccolti pre-dose e ai tempi specificati.
Le analisi popPK bayesiane saranno condotte dopo il completamento del dosaggio per la Coorte 1 della Parte A e dopo il completamento del dosaggio per ciascuna coorte di età (Parte A, Parte B, Parte C).
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Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da 0 a tlast (AUC0-tlas) di omaveloxolone
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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I campioni di sangue per valutare la PK dell'omaveloxolone verranno raccolti pre-dose e ai tempi specificati.
Le analisi popPK bayesiane saranno condotte dopo il completamento del dosaggio per la Coorte 1 della Parte A e dopo il completamento del dosaggio per ciascuna coorte di età (Parte A, Parte B, Parte C).
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Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da 0 a 24 ore (AUC0-24) di omaveloxolone
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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I campioni di sangue per valutare la PK dell'omaveloxolone verranno raccolti pre-dose e ai tempi specificati.
Le analisi popPK bayesiane saranno condotte dopo il completamento del dosaggio per la Coorte 1 della Parte A e dopo il completamento del dosaggio per ciascuna coorte di età (Parte A, Parte B, Parte C).
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Pre-dose (0 ore), dopo la dose 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 24 ore e 96 ore
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 novembre 2023
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 settembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 settembre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
26 settembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie mitocondriali
- Malattie cerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassia di Friedrich
Altri numeri di identificazione dello studio
- 408-C-2001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
In conformità con la politica di trasparenza degli studi clinici e di condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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