Eine Studie zu Omaveloxolon bei Kindern mit Friedreich-Ataxie (BOLD)

Einschlusskriterien:

• FA genetisch bestätigt haben.
• Seien Sie männlich oder weiblich und ≥2 Jahre und <16 Jahre alt.
• Eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion von ≥ 40 % haben (basierend auf dem beim Screening-Besuch durchgeführten Echokardiogramm [ECHO]).
• Seien Sie bereit und in der Lage, bei allen Aspekten des Protokolls mitzuarbeiten.
• Während des Screenings, während des Behandlungszeitraums und bis 28 Tage nach der Verabreichung der Einzeldosis Omaveloxolon müssen Frauen im gebärfähigen Alter mindestens eine der in Abschnitt 6.9 beschriebenen akzeptablen Verhütungsmethoden anwenden.
• Während des Screenings, während des Behandlungszeitraums und bis 28 Tage nach der Einzeldosis von Omaveloxolon müssen fruchtbare Männer, die Partnerinnen im gebärfähigen Alter haben, eine der in Abschnitt 6.9 beschriebenen akzeptablen Verhütungsmethoden anwenden.
• Bei Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening negative Schwangerschaftstestergebnisse vorliegen, basierend auf einer negativen Serumprobe, die vor der Verabreichung des Studienmedikaments entnommen wurde.
• Eltern oder Erziehungsberechtigte, die bereit sind, ihre Einwilligung zu erteilen, und Patienten ab 6 Jahren, die bereit sind, eine Einwilligungserklärung abzugeben. Emanzipierte minderjährige Patienten können eine Einwilligung erteilen.

Ausschlusskriterien:

• Sie haben unkontrollierten Diabetes (HbA1c >11,0 %).
• Sie haben beim Screening einen B-Typ-natriuretischen Peptidspiegel (BNP) von >200 pg/ml.
• Sie haben eine Vorgeschichte mit klinisch signifikanter (CS) linksseitiger Herzerkrankung und/oder CS-Herzerkrankung, mit Ausnahme einer leichten bis mittelschweren Kardiomyopathie im Zusammenhang mit FA.
• Vorliegen einer Obstruktion des Ausflusstrakts, definiert als ein maximaler momentaner Gradient >50 mmHg (basierend auf dem beim Screening durchgeführten ECHO).
• Sie haben eine bekannte aktive Pilz-, Bakterien- und/oder Virusinfektion, einschließlich HIV oder Hepatitis (B oder C).
• Nach Einschätzung des Ermittlers bekannter oder vermuteter aktiver Drogen-, Nikotin- oder Alkoholmissbrauch.
• Sie haben einen abnormalen Labortestwert oder eine vorbestehende CS-Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten durch die Teilnahme an der Studie einem Risiko aussetzen würde.
• Sie haben innerhalb der 7 Tage vor Tag 1 mittelschwere oder starke Inhibitoren und/oder Induktoren von Cytochrom P450 3A4 eingenommen oder beabsichtigen, diese während der Studienteilnahme einzunehmen (z. B. Itraconazol, Carbamazepin, Phenytoin, Ciprofloxacin, Grapefruitsaft, Cannabidiol, Fluconazol, Fluvoxamin, Verapamil, Diltiazem).
• Sie haben eine Vorgeschichte von CS-Lebererkrankungen (z. B. Fibrose, Zirrhose, Hepatitis) oder weisen beim Screening klinisch relevante Abweichungen bei Labortests auf
• Planen Sie innerhalb der 30 Tage vor Tag 1 eine andere interventionelle klinische Studie oder haben Sie daran teilgenommen.
• Sie haben eine kognitive Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit zur Einhaltung der Studienabläufe beeinträchtigen kann.
• Nach Ansicht des Prüfarztes aus irgendeinem Grund nicht in der Lage sein, die Anforderungen des Studienprotokolls einzuhalten oder für die Studie ungeeignet zu sein.
• Haben bereits zuvor eine Erkrankung der mitochondrialen Atmungskette dokumentiert.
• Sie haben in den letzten 5 Jahren eine Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen.
• Planen Sie eine gerinnungshemmende Therapie oder haben Sie diese innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1 eingenommen, mit Ausnahme einer täglichen niedrigen Dosis Aspirin (bis zu 81 mg).
• Planen oder planen Sie während der Studie eine chirurgische Behandlung von Skoliose oder Fußdeformitäten.
• innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch nach Einschätzung des Ermittlers erhebliche Selbstmordgedanken hatten oder in der Vergangenheit Selbstmordversuche unternommen haben.
• Frauen müssen schwanger sein oder stillen.
• Positives Testergebnis für COVID-19 beim Screening.