Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Omaveloksolonin tutkimus lapsilla, joilla on Friedreichin ataksia (BOLD)

tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Biogen

Avoin, vaiheen 1 tutkimus, jolla arvioitiin omaveloksolonin kerta-annoksen farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä ≥2-vuotiailla lapsilla

Tämä on avoin tutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa omaveloksolonin kerta-annoksen jälkeen lapsipotilailla, joilla on FA. Tutkimus koostuu 3 osasta (osat A, B ja C) iän perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin Reata Pharmaceuticals. Syyskuussa 2023 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On geneettisesti vahvistettu FA.
  • Ole mies tai nainen ja ≥2-vuotias ja <16-vuotias.
  • Sinulla on vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 40 % (perustuu seulontakäynnillä tehtyyn sydämen kaikukuvaukseen [ECHO]).
  • Ole halukas ja kykenevä tekemään yhteistyötä protokollan kaikissa osissa.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on harjoitettava vähintään yhtä kohdassa 6.9 kuvatuista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä seulonnan aikana, hoitojakson aikana ja 28 päivään asti omaveloksolonin kerta-annoksen annon jälkeen.
  • Seulonnan aikana, hoitojakson aikana ja 28 päivään asti omaveloksolonin kerta-annoksen jälkeen hedelmällisten miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naiskumppani, on harjoitettava jotakin kohdassa 6.9 kuvatuista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiiviset tulokset raskaustesteissä seulonnassa, joka perustuu seeruminegatiiviseen näytteeseen, joka on otettu ennen tutkimuslääkkeen antamista.
  • Vanhempi tai huoltaja, joka on valmis antamaan suostumuksen, ja potilaat, jotka ovat vähintään 6-vuotiaita, ovat valmiita antamaan suostumuslomakkeen. Emansipoidut alaikäiset potilaat voivat antaa suostumuksensa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla on hallitsematon diabetes (HbA1c > 11,0 %).
  • B-tyypin natriureettisen peptidin (BNP) taso on yli 200 pg/ml seulonnassa.
  • Sinulla on ollut kliinisesti merkitsevä (CS) vasemman puolen sydänsairaus ja/tai CS-sydänsairaus, lukuun ottamatta FA:han liittyvää lievää tai kohtalaista kardiomyopatiaa.
  • Ulosvirtauskanavan tukos, joka määritellään hetkellisen gradientin huippuna > 50 mmHg (perustuu seulonnassa suoritettuun ECHO:han).
  • Sinulla on tunnettu aktiivinen sieni-, bakteeri- ja/tai virusinfektio, mukaan lukien HIV tai hepatiitti (B tai C).
  • On tiedossa tai epäillyt aktiivista huumeiden, nikotiinin tai alkoholin väärinkäyttöä tutkijan arvion mukaan.
  • Sinulla on jokin poikkeava laboratoriotestiarvo tai CS:n olemassa oleva sairaus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan tutkimukseen osallistumisen vuoksi.
  • olet käyttänyt mitä tahansa kohtalaista tai voimakasta sytokromi P450 3A4:n estäjää ja/tai indusoijaa 7 päivää ennen päivää 1 tai aiot ottaa tutkimukseen osallistumisen aikana (esim. itrakonatsoli, karbamatsepiini, fenytoiini, siprofloksasiini, greippimehu, kannabidioli, flukonatsoli, fluvoksamiini verapamiili, diltiatseemi).
  • sinulla on ollut CS-maksasairaus (esim. fibroosi, kirroosi, hepatiitti) tai sinulla on kliinisesti merkittäviä poikkeamia laboratoriotesteissä seulonnan yhteydessä
  • Suunnittele tai olet osallistunut mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen 30 päivän aikana ennen päivää 1.
  • Sinulla on kognitiivinen vajaatoiminta, joka voi tutkijan mielestä estää kyvyn noudattaa tutkimusmenetelmiä.
  • Ei voi olla tutkijan mielestä kykenemätön noudattamaan tutkimusprotokollan vaatimuksia tai olla jostain syystä sopimaton tutkimukseen.
  • On aiemmin dokumentoitu mitokondrioiden hengitysketjusairaus.
  • Sinulla on ollut tromboembolisia tapahtumia viimeisen 5 vuoden aikana.
  • Suunnittele tai olet käyttänyt antikoagulanttihoitoa 30 päivän sisällä ennen päivää 1 lukuun ottamatta päivittäistä pientä aspiriiniannosta (81 mg asti).
  • Suunnittele tai suunnittele kirurgista hoitoa skolioosin tai jalan epämuodostuman vuoksi tutkimuksen aikana.
  • Sinulla on ollut merkittäviä itsemurha-ajatuksia 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä tutkijan arvion mukaan tai sinulla on ollut itsemurhayritys historiassa.
  • Naisille, ole raskaana tai imetät.
  • Positiivinen testitulos COVID-19:lle seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Part 1 and 2: Cohort A1
Cohort A1 will contain participants 12 to <16 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, 150 milligrams (mg), capsule, on Day 1 of the treatment period of part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian population pharmacokinetics (popPK) analyses.
Lääke: Omaveloksoloni
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Kokeellinen: Part 1 and 2: Cohort A2
Cohort A2 will contain participants 12 to <16 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohort A1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lääke: Omaveloksoloni
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Kokeellinen: Part 1 and 2: Cohort B1
Cohort B1 will contain participants 7 to <12 years of age and will initiate in parallel with Cohort A2. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohort A1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lääke: Omaveloksoloni
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Kokeellinen: Part 1 and 2: Cohort C1
Cohort C1 will contain participants 2 to <7 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lääke: Omaveloksoloni
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Kokeellinen: Part 1 and 2: Cohort A3
Cohort A3 will contain participants 12 to <16 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lääke: Omaveloksoloni
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Kokeellinen: Part 1 and 2: Cohort B2
Cohort B2 will contain participants 7 to <12 years of age and will initiate in parallel with Cohort A3. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lääke: Omaveloksoloni
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Kokeellinen: Part 1 and 2: Cohort C2
Cohort C2 will contain participants 2 to <7 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohorts A1, A2, A3, B1, B2, and C1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lääke: Omaveloksoloni
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Omaveloksolonin näennäinen puhdistuma (CL/F).
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 1: Omaveloksolonin enimmäispitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 1: Omaveloksolonin jakelumäärä (V/F).
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 1: Omaveloksolonin plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue 0:sta äärettömään ekstrapoloituna (AUC0-∞)
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 1: Omaveloksolonin plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue 0 - tlast (AUC0-tlast)
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 1: Omaveloksolonin plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue 0-24 tuntia (AUC0-24)
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 1: Omaveloksolonin yksittäisen vakaan tilan AUC0-24 (AUC0-24,ss)
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 1: Omaveloksolonin yksittäisen vakaan tilan Cmax (Cmax,ss)
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 1: Omaveloksolonin pitoisuus 24 tunnin annosteluvälin (Ctrough,ss) lopussa
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Ennakkoannos (0 tuntia), annoksen jälkeen 1 tunti, 2 tuntia, 3 tuntia, 4 tuntia, 24 tuntia ja 96 tuntia
Osa 2: Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 opiskelun loppuun (viikolle 240 asti)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osanottajalla, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei. SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, tutkijan näkemyksen mukaan asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan (henkeä uhkaava tapahtuma), vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan /työkyvyttömyys, johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Päivästä 1 opiskelun loppuun (viikolle 240 asti)
Osa 2: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä poikkeama kliinisissä laboratoriotutkimuksissa
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkitseviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Elintoiminnot, mukaan lukien verenpaine (BP), syke (HR) ja suun kehon lämpötila, arvioidaan.
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä poikkeavuuksia elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Niiden osallistujien määrä, joiden sydämen kaikututkimus (ECHO) on muuttunut lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Osallistujien lukumäärä, joiden pituus on muuttunut lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Osallistujien lukumäärä, joiden paino on muuttunut lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Tanner-arvioinnissa niiden osallistujien määrä, joiden lähtötilanne muuttui
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Osallistujien määrä, joiden lasten kasvu (pituus) muuttui lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Osallistujien lukumäärä, joiden lasten kasvu (paino) on muuttunut lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240
Osa 2: Osallistujien lukumäärä, joilla on muutos lähtötason kehon massaindeksistä (BMI)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 240
Päivästä 1 viikkoon 240

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 1: AE- ja SAE-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 22
Päivästä 1 päivään 22
Osa 1: Kliinisissä laboratorioarvioinneissa poikkeavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 22
Päivästä 1 päivään 22
Osa 1: Osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavia elintoimintoja
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 22
Päivästä 1 päivään 22
Osa 1: Osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia EKG:ssä
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 22
Päivästä 1 päivään 22

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 4. kesäkuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 4. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 408-C-2001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa