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소아 원발성 면역혈소판감소증(ITP) 치료에 대한 오비누투주맙의 전향적, 단일군 및 공개 임상 연구

2025년 2월 20일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

소아 원발성 면역혈소판감소증 치료에서 항인간 CD20 단클론항체 오비누투주맙의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 전향적, 단일군 및 공개 임상 연구

1차 글루코코르티코이드 치료 후 적절하게 반응하지 않거나 재발한 환자의 소아 원발성 면역혈소판감소증 치료에서 오비누투주맙의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

면역성혈소판감소증(ITP)은 혈소판 수가 감소하고 피부 및 점막 출혈을 특징으로 하는 장기 특이적 자가면역 질환입니다. ITP는 자가면역에 의해 혈소판 파괴가 증가하고 혈소판 생성이 저하되는 일종의 질병이다. 성인 ITP의 기존 치료에는 1차 글루코코르티코이드 및 면역글로불린 요법, 2차 TPO 및 TPO 수용체 작용제, 비장절제술 및 기타 면역억제 치료(예: 리툭시맙, 빈크리스틴, 아자티오프린 등)가 포함됩니다. ITP는 가장 흔한 출혈성 질환 중 하나입니다. 현재 ITP의 치료 반응은 좋지 않고, 상당수의 환자가 약물 유지 치료를 필요로 하고 있어 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 미치고 환자의 경제적 부담을 가중시킨다. 따라서 성인 ITP, 특히 재발성 및 불응성 ITP 환자의 경우 여전히 효과적인 치료법이 부족하며, 이는 더 많은 관심을 끌고 시급히 해결해야 할 문제 중 하나입니다.

오비누투주맙(Obinutuzumab)은 최초의 맞춤형 2형 글리코실화 조작 CD20 단일클론 항체입니다. 연구에 따르면 리툭시맙과 비교하여 오비누투주맙은 DCD 및 ADCC 효과를 증가시키고 CDC 효과를 감소시켜 약물 내성을 감소시켜 림프종에서의 효능을 향상시킬 수 있는 것으로 나타났습니다. 이러한 관점에서 볼 때, 오비누투주맙은 ITP 치료에 있어서 동일한 효과를 가질 수 있고, ITP 치료에 더 효과적일 수 있지만, 효능이 좋지 않을 위험도 있습니다. 현재 중국에서는 ITP, 특히 소아 ITP 치료에 있어 오비누투주맙의 효능과 안전성에 대한 데이터가 부족합니다.

따라서 연구자들은 1차 글루코코르티코이드 치료 후 적절하게 반응하지 않거나 재발한 환자의 소아 면역혈소판감소증 치료에서 오비누투주맙의 안전성과 효능을 평가하기 위해 이 임상시험을 설계했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Tianjin, 중국
        • 모병
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • 수석 연구원:
          • Lei Zhang, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 12~18세, 남성 또는 여성
  • 지속성 또는 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP)의 진단 기준에 부합
  • 투여 전 2일 이내에 측정된 혈소판 수가 <30 X 10^9/L인 경우(혈소판 수가 <30 X 10^9/L인 경우 스크리닝 중(최소 1주 간격) 2회 이상 측정)
  • 이전 호르몬 치료의 실패 또는 재발 또는 호르몬 의존성
  • ITP의 이전 응급 치료(예: 메틸프레드니솔론, 혈소판 수혈, IVIG 수혈)은 첫 투여 최소 2주 전에 완료해야 합니다.
  • 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서
  • 간 및 신장 기능 <1.5×upper ALT、AST、BUN、Cre 등과 같은 정상의 한계.
  • ECOG 신체 상태 점수 ≤ 2점
  • 뉴욕 심장 기능 학회의 심장 기능 ≤ 2
  • 유지요법(부르티코스테로이드(0.5mg/kg 프레드니손 이하), TPO 수용체 작용제 등 포함)을 받고 있는 환자는 최초 투여 최소 4주 전에 안정적인 용량을 투여해야 하며, 아자티오프린, 다나졸, 사이클로스포린A, 타크로리무스는 , 시롤리무스 등은 첫 투여 최소 4주 전에 중단해야 합니다. 리툭시맙 치료의 종료는 >3개월; 비장절제술 후 6개월 이상이었습니다.

제외 기준:

  • 중요 장기(간, 신장, 심장 등)의 원발성 질환 또는 면역체계 질환이 있는 자
  • 결합조직 장애, 골수조혈부전증, 골수이형성증후군, 악성종양, 약물, 유전성 혈소판감소증, 공통변수 면역결핍증, 림프종 등 다양한 원인에 의해 발생하는 이차성 혈소판감소증;
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 감염된 피험자;
  • B형 간염, C형 간염, 거대세포 바이러스, EB 바이러스 또는 양성 매독 항원을 포함하여 스크리닝 기간 동안 통제할 수 없거나 활동성인 감염;
  • 객혈, 상부 위장관 출혈, 두개내 출혈 등 광범위하고 심각한 출혈이 있는 대상자;
  • 치료가 필요한 심장 질환 또는 현재 조절이 잘 되지 않는 것으로 연구자에 의해 판단된 고혈압이 있는 피험자
  • 정맥 또는 동맥 혈전증, 죽상동맥경화증 및 기타 질병을 앓고 있는 대상자
  • 악성 고형 종양의 병력이 있거나 동종 줄기세포 이식 또는 장기 이식을 받은 대상자
  • 정상적인 동의서에 서명할 수 없고 임상시험 및 후속 조치를 수행할 수 없는 정신 장애가 있는 피험자
  • 시험 전 치료로 인한 독성 증상이 사라지지 않은 피험자
  • 본 임상시험 참여를 제한할 수 있는 기타 심각한 질병(당뇨병, 중증 심부전, 심근 폐쇄 또는 지난 6개월 이내 불안정 부정맥 또는 불안정 협심증, 위궤양, 활동성 자가면역 질환 등)을 앓고 있는 피험자
  • 패혈증 또는 기타 불규칙한 출혈이 있는 대상체;
  • 항혈소판제를 동시에 복용하는 환자
  • 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 간주하는 모든 병력 또는 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 개입(오비누투주맙)
등록된 대상자 60명: 1회 주입
의약품: 오비누투주맙 주사제 [가지바]

정맥내 오비누투주맙 투여

본 연구에서는 Prospective, Single Arm, Open Design 방식을 채택하였다. 60명의 피험자가 연구에 등록되었으며 CD20 단클론 항체(Obinutuzumab: 1000mg)로 1회 치료를 받았습니다.

첫 번째 단계는 핵심 연구 단계(d1-w12)로서 핵심 치료 기간이다. 피험자들은 치료 중 안전성과 유효성을 관찰하기 위해 오비누투주맙 1000mg을 1회 정맥주사받게 된다.

두 번째 단계(w12-w48)는 주로 치료 후 오비누투주맙의 안전성과 지속적인 효능을 관찰하기 위해 방문을 중단하는 단계입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주 이내 Obinutuzumab 치료 후 전반적인 유효성 반응 평가
기간: 12주
구조 요법 없이 초기 투여 후 12주 이내에 혈소판 수가 ≥ 30 × 10^9/L이고 기준선에서 최소 2배인 피험자의 비율로 정의된 전체 반응률 연구 기간 동안 TPO-RA 또는 코르티코스테로이드
12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
8주 이내 Obinutuzumab 치료 후 전반적인 유효성 반응 평가
기간: 8주
구조 요법 없이 최초 투여 후 8주 이내에 혈소판 수가 ≥ 30 × 10^9/L이고 기준선에서 최소 2배인 피험자의 비율로 정의된 전체 반응률 연구 기간 동안 TPO-RA 또는 코르티코스테로이드
8주
6개월 이내 Obinutuzumab 치료 후 전반적인 유효성 반응 평가
기간: 6 개월
구조 요법 없이 최초 투여 후 6개월 이내에 혈소판 수가 ≥ 30 × 10^9/L이고 기준선에서 최소 2배인 피험자의 비율로 정의된 전체 반응률 연구 기간 동안 TPO-RA 또는 코르티코스테로이드
6 개월
12개월 이내 Obinutuzumab 치료 후 전반적인 유효성 반응 평가
기간: 12 개월
구조 요법 없이 초기 투여 후 12개월 이내에 혈소판 수가 ≥ 30 × 10^9/L이고 기준선에서 최소 2배인 피험자의 비율로 정의된 전체 반응률 연구 기간 동안 TPO-RA 또는 코르티코스테로이드
12 개월
6개월 이내 Obinutuzumab 치료 후 지속반응률 평가
기간: 6 개월
구조 요법 없이 초기 투여 후 6개월 동안 용량 증량 없이 혈소판 수 ≥ 30 × 10^9/L 및 기준선 대비 최소 2배를 유지하는 피험자의 비율로 정의된 지속 반응률 연구 기간 동안 TPO-RA 또는 코르티코스테로이드
6 개월
12개월 이내 Obinutuzumab 치료 후 지속반응률 평가
기간: 12 개월
구조 요법 없이 초기 투여 후 12개월 동안 용량 증량 없이 혈소판 수 ≥ 30 × 10^9/L 및 기준선 대비 최소 2배를 유지하는 피험자의 비율로 정의된 지속 반응률 연구 기간 동안 TPO-RA 또는 코르티코스테로이드
12 개월
반응 개시 시간
기간: 12 개월
반응 개시 시간은 대상자가 구제 요법 없이 최초 투여 후 용량 증량 없이 30 × 10^9/L ≥ 30 × 10^9/L 및 기준선에서 최소 2배 이상을 유지하는 데 필요한 시간으로 정의됩니다. 연구 기간 동안 TPO-RA 또는 코르티코스테로이드
12 개월
응답 기간
기간: 12 개월
대상자가 구조 요법 없이 초기 투여 후 TPO-RA의 용량 증가 또는 연구 기간 동안 코르티코스테로이드
12 개월
오비누투주맙 치료 후 12주 이내 응급처치
기간: 12주
오비누투주맙 치료 후 12주 이내에 응급 치료를 받은 피험자의 비율
12주
12주 이내 오비누투주맙 치료 후 병용약물 감소
기간: 12주
오비누투주맙 치료 12주까지 기준선에서 코르티코스테로이드 및/또는 기타 병용 면역억제제 용량을 감소시킨 환자의 비율
12주
12주 이내에 오비누투주맙 치료 후 세계보건기구(WHO) 출혈 척도를 사용하여 평가한 임상적으로 유의한 출혈이 있는 피험자 수
기간: 12주
보고된 세계보건기구의 출혈 척도에 따른 항-CD20 항체 치료 후 WHO 출혈 점수에서 피험자 수의 변화. WHO 출혈 척도는 다음 등급으로 출혈 중증도를 측정합니다: 등급 0 = 출혈 없음, 등급 1= 점상출혈, 등급 2= 가벼운 출혈, 등급 3 = 총 출혈, 등급 4 = 쇠약성 출혈.
12주
1년 무재발 생존율
기간: 12 개월
치료 시작부터 재발 또는 사망 사건 발생까지의 시간
12 개월
Anti-CD20 항체 치료의 안전성
기간: 12 개월
항-CD20 항체 치료 후 발생률, 중증도 및 치료 긴급 부작용의 관계
12 개월
오비누투주맙 치료 후 12주 이내에 ITP가 있는 소아 ITP 환자의 출혈 척도를 사용하여 평가된 임상적으로 유의한 출혈이 있는 피험자 수
기간: 12주
ITP 소아 환자에 대해 보고된 출혈 척도에 따른 항-CD20 항체 치료 후 출혈 점수의 피험자 수 변화. ITP가 있는 소아 환자의 출혈 척도는 출혈 심각도를 다음 등급으로 측정한 것입니다: 1등급(경미한) 경미한 출혈, 소수의 점상출혈(총 100개 이하) 및/또는 작은 타박상 5개 이하(직경 3cm 이하), 없음 점막 출혈; 2등급(경증) 경미한 출혈, 많은 점상출혈(총 100개 초과) 및/또는 큰 타박상 5개 초과(직경 3cm 초과), 점막 출혈 없음; 3등급(중등도) 중등도 출혈, 과도한 점막 출혈, 문제가 됨 생활 방식; 4등급(중증) 심한 출혈, Hb>2g/dL 감소로 이어지는 점막 출혈 또는 내부 출혈이 의심되는 경우;
12주
대상자의 건강관련 삶의 질 조사(HRQoL)-1
기간: 12 개월
모든 참가자에서 ITP-PAQ(ITP 환자 평가 설문지)를 사용하여 치료 전후의 HRQoL을 평가합니다.
12 개월
대상자의 건강관련 삶의 질 조사(HRQoL)-2
기간: 12 개월
모든 참가자에서 FACIT-F(만성 질환 치료의 기능적 평가 - 피로)를 사용하여 치료 전후의 HRQoL을 평가합니다.
12 개월
대상자의 건강관련 삶의 질 조사(HRQoL)-3
기간: 12 개월
모든 참가자에서 Kids' ITP 도구 KIT를 사용하여 치료 전후의 HRQoL을 평가했습니다.
12 개월
대상자의 건강관련 삶의 질 조사(HRQoL)-4
기간: 12 개월
모든 참가자에서 Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL을 사용하여 치료 전후의 HRQoL을 평가합니다.
12 개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전사체, 단백질체, 대사체, 미생물군집 등 다중 오믹스 데이터를 활용한 예후 모델 구축
기간: 12 개월
예후 관련 인자는 전사체, 단백질체, 대사체, 미생물군집 등과 같은 다중 오믹스 데이터에서 선택됩니다. 그리고 선택된 예후 관련 요인을 이용하여 예후 예측 모델을 구축하게 됩니다.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

수사관

  • 수석 연구원: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 12월 1일

기본 완료 (추정된)

2025년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 10월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 10월 17일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 2월 20일

마지막으로 확인됨

2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IIT2023047

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 식별되지 않은 개별 피험자 데이터를 포함한 데이터 세트를 요청할 수 있습니다. 연구 완료 후 12개월부터 36개월까지 PI에 데이터를 요청할 수 있습니다.

IPD 공유 기간

연구 완료 후 12개월~36개월

IPD 공유 액세스 기준

PI에 요청 시

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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