Une étude clinique prospective, à un bras et ouverte sur l'obinutuzumab dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) pédiatrique

Critère d'intégration:

• Âge 12-18 ans, homme ou femme
• Conforme aux critères diagnostiques de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique (PTI)
• Avec une numération plaquettaire <30 X 10^9/L mesurée dans les 2 jours précédant l'administration (la numération plaquettaire a été mesurée au moins 2 fois pendant le dépistage (à au moins 1 semaine d'intervalle) avec des plaquettes < 30 X 10^9/L)
• Échec ou récidive d’un traitement hormonal antérieur ou dépendance hormonale
• Le traitement d’urgence antérieur du PTI (par ex. méthylprednisolone, transfusion de plaquettes, transfusion d'IgIV) doit être effectuée au moins 2 semaines avant la première administration
• Consentement éclairé écrit signé et daté
• Avec fonction hépatique et rénale <1,5 × supérieure limite de la normale, telle que ALT, AST, BUN, Cre, etc.
• Score d’état physique ECOG ≤ 2 points
• Fonction cardiaque de la New York Society of Cardiac Function ≤ 2
• Les patients recevant un traitement d'entretien (incluant corticoïdes (inférieur ou égal à 0,5 mg/kg de prednisone), agonistes des récepteurs TPO, etc.) doivent avoir une dose stable au moins 4 semaines avant la première administration, ainsi que de l'azathioprine, du danazol, de la cyclosporine A, du tacrolimus. , sirolimus, etc. doivent être arrêtés au moins 4 semaines avant la première administration ; La fin du traitement par rituximab était> 3 mois ； Plus de 6 mois après la splénectomie.

Critère d'exclusion:

• Sujets atteints d'une maladie primaire d'organes importants (foie, rein, cœur, etc.) ou de maladies du système immunitaire ;
• Thrombocytopénie secondaire causée par diverses raisons, telles que des troubles du tissu conjonctif, une insuffisance hématopoïétique de la moelle osseuse, un syndrome myélodysplasique, une tumeur maligne, des médicaments, une thrombocytopénie héréditaire, un déficit immunitaire variable commun, un lymphome, etc.
• Sujets infectés par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ;
• Infections incontrôlables ou actives pendant la période de dépistage, y compris l'hépatite B, l'hépatite C, le cytomégalovirus, le virus EB ou l'antigène positif de la syphilis ;
• Sujets présentant des saignements importants et sévères, tels qu'une hémoptysie, une hémorragie gastro-intestinale supérieure, une hémorragie intracrânienne ;
• Sujets atteints d'une maladie cardiaque nécessitant un traitement ou d'une hypertension jugée mal contrôlée par les chercheurs actuellement ;
• Sujets atteints de thrombose veineuse ou artérielle, d'athérosclérose et d'autres maladies ;
• Sujets ayant des antécédents de tumeur solide maligne ou ayant reçu une allogreffe de cellules souches ou une transplantation d'organe ;
• Sujets souffrant de troubles mentaux qui sont incapables de signer un consentement éclairé normal et de mener des essais et un suivi ;
• Sujets dont les symptômes toxiques provoqués par le traitement préalable à l'essai n'ont pas disparu ;
• Sujets atteints d'autres maladies graves pouvant limiter leur participation à cet essai (diabète ; insuffisance cardiaque sévère ; obstruction myocardique ou arythmie instable ou angine de poitrine instable au cours des 6 derniers mois ; ulcère gastrique ; maladie auto-immune active, etc.) ;
• Sujets atteints de septicémie ou d'autres saignements irréguliers ;
• Patients prenant simultanément des médicaments antiplaquettaires ;
• Tout antécédent médical ou condition que l'investigateur juge impropre à la participation à l'étude.