Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prospektív, egykarú és nyílt klinikai vizsgálat az obinutuzumabról a gyermekkori primer immunthrombocytopenia (ITP) kezelésében

2023. december 5. frissítette: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Prospektív, egykarú és nyílt klinikai vizsgálat az antihumán CD20 monoklonális antitest obinutuzumab biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére a gyermekkori primer immunthrombocytopenia kezelésében

Az Obinutuzumab biztonságosságának és hatásosságának értékelése gyermekkori primer immunthrombocytopenia kezelésében olyan betegeknél, akik nem reagáltak megfelelően, vagy kiújultak az első vonalbeli glükokortikoid-kezelést követően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az Immun thrombocytopenia (ITP) egy szervspecifikus autoimmun betegség, amelyet a vérlemezkeszám csökkenése, valamint a bőr és a nyálkahártya vérzése jellemez. Az ITP egy olyan betegség, amely fokozott vérlemezke-pusztulást és az autoimmunitás által okozott vérlemezke-termelést károsítja. A felnőttkori ITP hagyományos kezelése magában foglalja az első vonalbeli glükokortikoid- és immunglobulin-terápiát, a második vonalbeli TPO- és TPO-receptor-agonistákat, lépeltávolítást és egyéb immunszuppresszív kezeléseket (például rituximab, vinkrisztin, azatioprin stb.). Az ITP az egyik leggyakoribb vérzéses betegség. Jelenleg az ITP kezelésre adott válasza nem megfelelő, a betegek jelentős része szorul gyógyszeres fenntartó kezelésre, ami súlyosan befolyásolja a betegek életminőségét és növeli a betegek gazdasági terheit. Emiatt még mindig hiányzik a hatékony kezelés a felnőttkori ITP-ben, különösen a visszatérő és refrakter ITP-s betegeknél, ami az egyik nagyobb figyelmet felkeltő és sürgős megoldásra szoruló probléma.

Az obinutuzumab az első személyre szabott Ⅱ típusú glikozilációval módosított CD20 monoklonális antitest. Tanulmányok kimutatták, hogy a rituximabbal összehasonlítva az obinutuzumab javíthatja hatékonyságát limfómában azáltal, hogy fokozza a DCD és ADCC hatásokat, és csökkenti a gyógyszerrezisztenciát a CDC hatások csökkentésével. Ennek fényében az obinutuzumab ugyanazt a hatást fejtheti ki az ITP kezelésében, és hatékonyabb lehet az ITP kezelésében, de fennáll a rossz hatásosság kockázata is. Jelenleg nem állnak rendelkezésre adatok az obinutuzumab hatékonyságáról és biztonságosságáról az ITP kezelésében Kínában, különösen a gyermekkori ITP kezelésében.

Ezért a kutatók ezt a klinikai vizsgálatot arra tervezték, hogy értékeljék az obinutuzumab biztonságosságát és hatékonyságát a gyermekkori immunthrombocytopenia kezelésében olyan betegeknél, akik nem reagáltak megfelelően, vagy kiújultak az első vonalbeli glükokortikoid-kezelést követően.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Tianjin, Kína
        • Toborzás
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Kutatásvezető:
          • Lei Zhang, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12-18 éves korig, férfi vagy nő
  • Megfelel a tartós vagy krónikus immunthrombocytopenia (ITP) diagnosztikai kritériumainak
  • <30 X 10^9/l thrombocytaszámmal, amelyet a beadást megelőző 2 napon belül mértek (a vérlemezkeszámot legalább 2-szer mérték a szűrés során (legalább 1 hét különbséggel) 30 x 10^9/l-nél kisebb vérlemezkeszám mellett).
  • Korábbi hormonterápia vagy hormonfüggőség sikertelensége vagy kiújulása
  • Az ITP korábbi sürgősségi kezelése (pl. metilprednizolon, vérlemezke transzfúzió, IVIG transzfúzió) legalább 2 héttel az első beadás előtt be kell fejezni
  • Aláírt és keltezett írásos tájékozott hozzájárulás
  • Máj- és vesefunkcióval<1,5×felső normál határérték, például ALT, AST, BUN, Cre stb.
  • Az ECOG fizikai állapot pontszáma ≤ 2 pont
  • A New York-i Társaság szívműködése ≤ 2
  • A fenntartó kezelésben részesülő betegeknél (beleértve a kortikoszteroidokat (0,5 mg/ttkg vagy annál kisebb prednizon), TPO-receptor-agonistákat stb.) az első adagolás előtt legalább 4 héttel stabil adagot kell kapniuk, valamint azatioprint, danazolt, ciklosporin A-t, takrolimuszt. , szirolimusz stb. alkalmazását legalább 4 héttel az első beadás előtt le kell állítani; A rituximab-kezelés vége több mint 3 hónap volt; több mint 6 hónappal a splenectomia után.

Kizárási kritériumok:

  • Fontos szervek (máj, vese, szív stb.) elsődleges betegségében vagy immunrendszeri betegségben szenvedő alanyok;
  • Különböző okok által okozott másodlagos thrombocytopenia, például kötőszöveti rendellenességek, csontvelő vérképzőszervi elégtelenség, myelodysplasiás szindróma, rosszindulatú daganatok, gyógyszerek, öröklött thrombocytopenia, általános változó immunhiány, limfóma stb.;
  • Humán immunhiány vírussal (HIV) fertőzött alanyok;
  • Kontrollálhatatlan vagy aktív fertőzések a szűrési időszak alatt, beleértve a hepatitis B-t, hepatitis C-t, citomegalovírust, EB-vírust vagy pozitív szifilisz antigént;
  • Kiterjedt és súlyos vérzésben szenvedő alanyok, mint például hemoptysis, felső gyomor-bélrendszeri vérzés, koponyaűri vérzés;
  • Kezelést igénylő szívbetegségben vagy magas vérnyomásban szenvedő alanyok, amelyeket a kutatók jelenleg rosszul kontrolláltnak ítéltek;
  • Bármilyen vénás vagy artériás trombózisban, érelmeszesedésben és egyéb betegségben szenvedő alanyok;
  • Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú szolid daganat szerepel, vagy akik allogén őssejt- vagy szervátültetésen estek át;
  • Mentális zavarokkal küzdő alanyok, akik nem tudják aláírni a szokásos tájékozott beleegyező nyilatkozatot, és nem tudnak kísérleteket és nyomon követést folytatni;
  • Azok az alanyok, akiknek az előzetes kezelés által okozott toxikus tünetei nem szűntek meg;
  • A vizsgálatban való részvételüket korlátozó egyéb súlyos betegségben szenvedő alanyok (cukorbetegség; súlyos szívelégtelenség; szívizomelzáródás vagy instabil aritmia vagy instabil angina pectoris az elmúlt 6 hónapban; gyomorfekély; aktív autoimmun betegség stb.);
  • Szeptikémiában vagy más szabálytalan vérzésben szenvedő alanyok;
  • olyan betegek, akik egyidejűleg vérlemezke-gátló szereket szednek;
  • Minden olyan kórtörténet vagy állapot, amelyet a vizsgáló alkalmatlannak ítél a vizsgálatban való részvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Beavatkozás (Obinutuzumab)
60 beiratkozott alany: egy infúzió
Drog: Obinutuzumab injekció [Gazyva]

intravénás obinutuzumab beadása

Ez a tanulmány egy prospektív, egyágú, nyitott tervezési módszert alkalmaz. 60 alanyt vontak be a vizsgálatba, és egyszer kezelték őket CD20 monoklonális antitesttel (Obinutuzumab: 1000 mg).

Az első szakasz a fő kutatási szakasz (d1-w12), amely az alapkezelési időszak. Az alanyok egyszer 1000 mg obinutuzumabot intravénás infúzióban kapnak, hogy megfigyeljék a biztonságosságot és a hatásosságot a kezelés során.

A második szakasz (w12-w48) a látogatástól való visszalépés szakasza, főként az obinutuzumab biztonságosságának és folyamatos hatékonyságának megfigyelése céljából a kezelés után.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az általános hatásossági válasz értékelése obinutuzumab-kezelés után 12 héten belül
Időkeret: 12 hét
A teljes válaszarányt azon alanyok arányában határozták meg, akiknek a vérlemezkeszáma ≥ 30 × 10^9/l, és a kezdeti értékhez képest legalább 2-szerese a kezdeti beadást követő 12 héten belül, mentőterápia hiányában, és anélkül, hogy az adagot emelték volna. TPO-RA vagy kortikoszteroidok a vizsgálati időszak alatt
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az általános hatásossági válasz értékelése az obinutuzumab-kezelést követően 8 héten belül
Időkeret: 8 hét
A teljes válaszarányt azon alanyok arányában határozták meg, akiknek a vérlemezkeszáma ≥ 30 × 10^9/l, és a kezdeti értékhez képest legalább 2-szerese a kezdeti beadást követő 8 héten belül, mentőterápia hiányában, és anélkül, hogy a dózisemelésnél TPO-RA vagy kortikoszteroidok a vizsgálati időszak alatt
8 hét
Az általános hatásossági válasz értékelése 6 hónapon belüli obinutuzumab-kezelés után
Időkeret: 6 hónap
A teljes válaszarányt azon alanyok arányában határozták meg, akiknek a vérlemezkeszáma ≥ 30 × 10^9/l, és a kezdeti értékhez képest legalább 2-szerese a kezdeti beadást követő 6 hónapon belül, mentőterápia hiányában, és anélkül, hogy az adagot emelték volna. TPO-RA vagy kortikoszteroidok a vizsgálati időszak alatt
6 hónap
Az általános hatásossági válasz értékelése obinutuzumab-kezelés után 12 hónapon belül
Időkeret: 12 hónap
A teljes válaszarányt azon alanyok arányaként határozták meg, akiknek a vérlemezkeszáma ≥ 30 × 10^9/l, és a kiindulási érték legalább kétszerese a kezdeti beadást követő 12 hónapon belül, mentőterápia hiányában, és anélkül, hogy az adagot 12 hónapon belül emelték volna. TPO-RA vagy kortikoszteroidok a vizsgálati időszak alatt
12 hónap
A tartós válaszarány értékelése 6 hónapon belüli obinutuzumab-kezelés után
Időkeret: 6 hónap
A tartós válaszarányt azoknak az alanyoknak az arányában határozták meg, akiknek a vérlemezkeszáma ≥ 30 × 10^9/l és a kiindulási érték legalább kétszerese eközben a kezdeti beadás után 6 hónappal, mentőterápia hiányában, és anélkül, hogy az adagot emelték volna. TPO-RA vagy kortikoszteroidok a vizsgálati időszak alatt
6 hónap
A tartós válaszarány értékelése obinutuzumab-kezelés után 12 hónapon belül
Időkeret: 12 hónap
A tartós válaszarányt azoknak az alanyoknak az arányában határozták meg, akiknek a vérlemezkeszáma ≥ 30 × 10^9/l és a kiindulási érték legalább kétszerese eközben a kezdeti beadást követő 12 hónapban, mentőterápia hiányában és anélkül, hogy a dózist emelték volna. TPO-RA vagy kortikoszteroidok a vizsgálati időszak alatt
12 hónap
A válasz megkezdésének ideje
Időkeret: 12 hónap
A válasz kezdetéig eltelt idő az az idő, amely ahhoz szükséges, hogy az alanyok vérlemezkeszáma ≥ 30 × 10^9/l legyen, és időközben a kezdeti értékhez képest legalább kétszerese legyen a kezdeti beadás után, mentőterápia hiányában és anélkül, hogy dózisemelésre került volna sor. TPO-RA vagy kortikoszteroidok a vizsgálati időszak alatt
12 hónap
A válasz időtartama
Időkeret: 12 hónap
Az a leghosszabb időtartam, ameddig az alany vérlemezkeszáma ≥ 30 × 10^9/l és a kiindulási értékhez képest legalább 2-szerese volt a kezdeti beadást követően, mentőterápia hiányában, és anélkül, hogy TPO-RA vagy dózisemelés lett volna. kortikoszteroidok a vizsgálati időszak alatt
12 hónap
Sürgősségi kezelés obinutuzumab kezelés után 12 héten belül
Időkeret: 12 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akik sürgősségi kezelésben részesültek obinutuzumab kezelés után 12 héten belül
12 hét
Az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek csökkentése obinutuzumab-kezelés után 12 héten belül
Időkeret: 12 hét
Azon betegek százalékos aránya, akiknél csökkent dózisú kortikoszteroid és/vagy egyéb egyidejű immunszuppresszív gyógyszer a kiinduláskor az obinutuzumab-kezelés 12. hetében
12 hét
A klinikailag jelentős vérzésben szenvedő alanyok száma az Egészségügyi Világszervezet (WHO) vérzéses skálája alapján obinutuzumab-kezelést követően 12 héten belül
Időkeret: 12 hét
Az alanyok számának változása a WHO vérzési pontszámában az anti-CD20 antitest-kezelés után az Egészségügyi Világszervezet bejelentett vérzési skálája szerint. A WHO vérzési skálája a vérzés súlyosságának mérőszáma a következő fokozatokkal: 0. fokozat = nincs vérzés, 1. fokozat = petechiák, 2. fokozat = enyhe vérveszteség, 3. fokozat = súlyos vérveszteség és 4. fokozat = legyengítő vérveszteség.
12 hét
Egyéves kiújulásmentes túlélési arány
Időkeret: 12 hónap
A kezelés kezdetétől a visszaesés vagy haláleset bekövetkezéséig eltelt idő
12 hónap
Az anti-CD20 antitest kezelés biztonsága
Időkeret: 12 hónap
A kezelésből adódó nemkívánatos események előfordulása, súlyossága és kapcsolata az anti-CD20 antitest-kezelést követően
12 hónap
A klinikailag jelentős vérzésben szenvedő alanyok száma az ITP-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek vérzési skála alapján 12 héten belüli obinutuzumab-kezelést követően
Időkeret: 12 hét
Az alanyok vérzési pontszámának változása az anti-CD20 antitest-kezelés után az ITP-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél jelentett vérzési skála szerint. Az ITP-s gyermekgyógyászati ​​betegek vérzési skála a vérzés súlyosságának mértéke a következő fokozatokkal: 1. fokozat (enyhe) Kisebb vérzés, kevés petechia (összesen ≤100) és/vagy ≤5 kis zúzódás (≤3 cm átmérőjű), nincs nyálkahártya-vérzés; 2. fokozat (enyhe) Enyhe vérzés, sok petechia (összesen >100) és/vagy >5 nagy zúzódás (>3 cm átmérőjű), nincs nyálkahártya-vérzés; 3. fokozat (közepes) Mérsékelt vérzés, nyilvánvaló nyálkahártya-vérzés, zavaró életmód；4. fokozat (súlyos) Súlyos vérzés, nyálkahártya-vérzés, ami a Hb>2 g/dl csökkenéséhez vezet, vagy belső vérzés gyanúja merül fel；
12 hét
Alanyok egészséggel kapcsolatos életminőség-felmérés (HRQoL)-1
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevőnél használja az ITP-PAQ-t (ITP Patient Assessment Questionnaire) a HRQoL értékeléséhez a kezelés előtt és után.
12 hónap
Alanyok egészséggel kapcsolatos életminőség-felmérés (HRQoL)-2
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevőnél használja a FACIT-F-et (krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése – fáradtság) a HRQoL értékeléséhez a kezelés előtt és után.
12 hónap
Alanyok egészséggel összefüggő életminőség-felmérés (HRQoL)-3
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevőnél használja a Kids' ITP tool KIT-et, hogy értékelje a HRQoL-t a kezelés előtt és után.
12 hónap
Alanyok egészséggel kapcsolatos életminőség-felmérés (HRQoL)-4
Időkeret: 12 hónap
Minden résztvevőnél használja a Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL-t a HRQoL értékeléséhez a kezelés előtt és után.
12 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Prognosztikus modell létrehozása több ómikus adatok felhasználásával, mint például transzkriptom, proteom, metabolóm, mikrobiom stb.
Időkeret: 12 hónap
A prognózissal kapcsolatos faktorokat a multi-omika adatok közül választjuk ki, mint például a transzkriptom, proteom, metabolóm, mikrobiom és mások. Ezután kiválasztott prognózishoz kapcsolódó tényezőket kell használni a prognózis előrejelzési modelljének létrehozásához
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lei Zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2023. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. október 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 17.

Első közzététel (Tényleges)

2023. október 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2023CD20ITP-Y

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Képzett kutatók kérhetik az adatkészletet, beleértve az azonosítatlan alanyadatokat is. A PI-től a vizsgálat befejezését követő 12 hónaptól 36 hónapig lehet adatokat kérni.

IPD megosztási időkeret

12 hónaptól 36 hónapig a vizsgálat befejezése után

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Kérésre PI

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Immun thrombocytopenia

Klinikai vizsgálatok a Obinutuzumab injekció [Gazyva]

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel