Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine prospektive, einarmige und offene klinische Studie zu Obinutuzumab bei der Behandlung der primären Immunthrombozytopenie (ITP) bei Kindern

20. Februar 2025 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Eine prospektive, einarmige und offene klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des monoklonalen Anti-Human-CD20-Antikörpers Obinutuzumab bei der Behandlung der primären Immunthrombozytopenie bei Kindern

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Obinutuzumab bei der Behandlung der pädiatrischen primären Immunthrombozytopenie bei Patienten, die nach einer Erstlinienbehandlung mit Glukokortikoiden nicht ausreichend angesprochen oder einen Rückfall erlitten haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine organspezifische Autoimmunerkrankung, die durch eine verminderte Thrombozytenzahl sowie Haut- und Schleimhautblutungen gekennzeichnet ist. Bei ITP handelt es sich um eine durch Autoimmunität verursachte Erkrankung mit erhöhter Blutplättchenzerstörung und beeinträchtigter Blutplättchenproduktion. Die konventionelle Behandlung der ITP bei Erwachsenen umfasst die Erstlinientherapie mit Glukokortikoiden und Immunglobulinen, die Zweitlinientherapie mit TPO und TPO-Rezeptoragonisten, die Splenektomie und andere immunsuppressive Behandlungen (wie Rituximab, Vincristin, Azathioprin usw.). ITP ist eine der häufigsten hämorrhagischen Erkrankungen. Derzeit ist das Ansprechen auf die Behandlung von ITP nicht gut und eine beträchtliche Anzahl von Patienten benötigt eine medikamentöse Erhaltungstherapie, was die Lebensqualität der Patienten erheblich beeinträchtigt und die wirtschaftliche Belastung der Patienten erhöht. Daher mangelt es immer noch an einer wirksamen Behandlung der ITP bei Erwachsenen, insbesondere bei rezidivierenden und refraktären ITP-Patienten, einem der Probleme, die mehr Aufmerksamkeit erregt haben und dringend gelöst werden müssen.

Obinutuzumab ist der erste personalisierte monoklonale CD20-Antikörper vom Typ Ⅱ-Glykosylierung. Studien haben gezeigt, dass Obinutuzumab im Vergleich zu Rituximab seine Wirksamkeit bei Lymphomen verbessern kann, indem es die DCD- und ADCC-Wirkungen verstärkt und die Arzneimittelresistenz durch die Verringerung der CDC-Wirkungen verringert. Vor diesem Hintergrund kann Obinutuzumab bei der Behandlung von ITP die gleiche Wirkung haben und bei der Behandlung von ITP möglicherweise wirksamer sein, es besteht jedoch auch das Risiko einer schlechten Wirksamkeit. Derzeit fehlen Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Obinutuzumab bei der Behandlung von ITP in China, insbesondere bei pädiatrischer ITP.

Daher haben die Forscher diese klinische Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Obinutuzumab bei der Behandlung der pädiatrischen Immunthrombozytopenie bei Patienten zu bewerten, die nach einer Erstlinienbehandlung mit Glukokortikoiden nicht ausreichend angesprochen oder einen Rückfall erlitten haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Hauptermittler:
          • Lei Zhang, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 12–18 Jahre, männlich oder weiblich
  • Entspricht den diagnostischen Kriterien einer persistierenden oder chronischen Immunthrombozytopenie (ITP)
  • Mit einer Thrombozytenzahl von <30 x 10^9/l, gemessen innerhalb von 2 Tagen vor der Verabreichung (die Thrombozytenzahl wurde während des Screenings mindestens zweimal (im Abstand von mindestens 1 Woche) gemessen, mit Thrombozyten <30 x 10^9/l)
  • Versagen oder Wiederauftreten einer vorherigen Hormontherapie oder Hormonabhängigkeit
  • Die vorherige Notfallbehandlung der ITP (z.B. Methylprednisolon, Thrombozytentransfusion, IVIG-Transfusion) muss mindestens 2 Wochen vor der ersten Verabreichung abgeschlossen sein
  • Unterzeichnete und datierte schriftliche Einverständniserklärung
  • Mit Leber- und Nierenfunktion <1,5×oben Grenze des Normalwerts, wie ALT, AST, BUN, Cre usw.
  • ECOG-Score für den physischen Zustand ≤ 2 Punkte
  • Herzfunktion der New York Society of Cardiac Function ≤ 2
  • Patienten, die eine Erhaltungstherapie erhalten (einschließlich Kortikosteroide (weniger als oder gleich 0,5 mg/kg Prednison), TPO-Rezeptoragonisten usw.), müssen mindestens 4 Wochen vor der ersten Verabreichung eine stabile Dosis sowie Azathioprin, Danazol, Cyclosporin A und Tacrolimus erhalten , Sirolimus usw. müssen mindestens 4 Wochen vor der ersten Verabreichung abgesetzt werden; Das Ende der Rituximab-Behandlung war >3 Monate, also mehr als 6 Monate nach der Splenektomie.

Ausschlusskriterien:

  • Personen mit primärer Erkrankung wichtiger Organe (Leber, Niere, Herz usw.) oder mit Erkrankungen des Immunsystems;
  • Sekundäre Thrombozytopenie, die durch verschiedene Ursachen verursacht wird, wie z. B. Bindegewebsstörungen, hämatopoetische Knochenmarksversagenskrankheit, myelodysplastisches Syndrom, Malignität, Medikamente, angeborene Thrombozytopenie, häufige variable Immunschwäche, Lymphom usw.;
  • Personen, die mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) infiziert sind;
  • Unkontrollierbare oder aktive Infektionen während des Screeningzeitraums, einschließlich Hepatitis B, Hepatitis C, Cytomegalovirus, EB-Virus oder positives Syphilis-Antigen;
  • Personen mit ausgedehnten und schweren Blutungen, wie z. B. Hämoptyse, Blutung im oberen Gastrointestinaltrakt, intrakranielle Blutung;
  • Personen mit einer Herzerkrankung, die einer Behandlung bedarf, oder mit Bluthochdruck, der von Forschern derzeit als schlecht kontrolliert eingestuft wird;
  • Personen mit venöser oder arterieller Thrombose, Arteriosklerose und anderen Krankheiten;
  • Personen mit einem bösartigen soliden Tumor in der Vorgeschichte oder Personen, die eine allogene Stammzelltransplantation oder Organtransplantation erhalten haben;
  • Personen mit psychischen Störungen, die nicht in der Lage sind, eine normale Einverständniserklärung zu unterzeichnen und Studien und Nachuntersuchungen durchzuführen;
  • Probanden, deren toxische Symptome, die durch die Behandlung vor dem Versuch verursacht wurden, nicht verschwunden sind;
  • Probanden mit anderen schwerwiegenden Krankheiten, die ihre Teilnahme an dieser Studie einschränken können (Diabetes; schwere Herzinsuffizienz; Myokardobstruktion oder instabile Arrhythmie oder instabile Angina pectoris in den letzten 6 Monaten; Magengeschwür; aktive Autoimmunerkrankung usw.);
  • Personen mit Septikämie oder anderen unregelmäßigen Blutungen;
  • Patienten, die gleichzeitig Thrombozytenaggregationshemmer einnehmen;
  • Jegliche Krankengeschichte oder Erkrankung, die der Prüfer für die Teilnahme an der Studie als ungeeignet erachtet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intervention (Obinutuzumab)
60 eingeschriebene Probanden: eine Infusion
Arzneimittel: Obinutuzumab-Injektion [Gazyva]

intravenöse Obinutuzumab-Gabe

Diese Studie verwendet eine prospektive, einarmige, offene Designmethode. 60 Probanden wurden in die Studie aufgenommen und einmalig mit dem monoklonalen CD20-Antikörper (Obinutuzumab: 1000 mg) behandelt.

Die erste Phase ist die Hauptforschungsphase (d1-w12), die den Kernbehandlungszeitraum darstellt. Die Probanden erhalten einmalig eine intravenöse Infusion von 1000 mg Obinutuzumab, um die Sicherheit und Wirksamkeit während der Behandlung zu beobachten.

Die zweite Phase (w12-w48) ist die Phase des Abbruchs des Besuchs, hauptsächlich um die Sicherheit und anhaltende Wirksamkeit von Obinutuzumab nach der Behandlung zu beobachten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der gesamten Wirksamkeitsreaktion nach der Behandlung mit Obinutuzumab innerhalb von 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Gesamtansprechrate ist definiert als Anteil der Probanden mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/l und mindestens dem Zweifachen des Ausgangswerts innerhalb von 12 Wochen nach der ersten Verabreichung, ohne Notfalltherapie und ohne eine Dosiserhöhung von TPO-RA oder Kortikosteroide während des Studienzeitraums
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der gesamten Wirksamkeitsreaktion nach der Behandlung mit Obinutuzumab innerhalb von 8 Wochen
Zeitfenster: 8 Wochen
Die Gesamtansprechrate ist definiert als der Anteil der Probanden mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/l und mindestens dem Zweifachen des Ausgangswerts innerhalb von 8 Wochen nach der Erstverabreichung ohne Notfalltherapie und ohne eine Dosiserhöhung von TPO-RA oder Kortikosteroide während des Studienzeitraums
8 Wochen
Bewertung der gesamten Wirksamkeitsreaktion nach der Behandlung mit Obinutuzumab innerhalb von 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Die Gesamtansprechrate ist definiert als der Anteil der Probanden mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/l und mindestens dem Zweifachen des Ausgangswerts innerhalb von 6 Monaten nach der Erstverabreichung ohne Notfalltherapie und ohne eine Dosiserhöhung von TPO-RA oder Kortikosteroide während des Studienzeitraums
6 Monate
Bewertung der gesamten Wirksamkeitsreaktion nach der Behandlung mit Obinutuzumab innerhalb von 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Die Gesamtansprechrate ist definiert als der Anteil der Probanden mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/l und mindestens dem Zweifachen des Ausgangswerts innerhalb von 12 Monaten nach der Erstverabreichung ohne Notfalltherapie und ohne eine Dosiserhöhung von TPO-RA oder Kortikosteroide während des Studienzeitraums
12 Monate
Bewertung der anhaltenden Ansprechrate nach einer Behandlung mit Obinutuzumab innerhalb von 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Die anhaltende Ansprechrate ist definiert als der Anteil der Probanden, die eine Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/L und mindestens das Zweifache des Ausgangswerts aufweisen, und zwar 6 Monate nach der ersten Verabreichung, ohne eine Notfalltherapie und ohne Dosiserhöhung von TPO-RA oder Kortikosteroiden während des Studienzeitraums
6 Monate
Bewertung der anhaltenden Ansprechrate nach Obinutuzumab-Behandlung innerhalb von 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Die anhaltende Ansprechrate ist definiert als der Anteil der Probanden, die 12 Monate nach der ersten Verabreichung ohne Notfalltherapie und ohne Dosiserhöhung eine Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/l und mindestens dem Zweifachen des Ausgangswertes aufweisen von TPO-RA oder Kortikosteroiden während des Studienzeitraums
12 Monate
Zeit bis zum Einsetzen der Reaktion
Zeitfenster: 12 Monate
Die Zeit bis zum Einsetzen der Reaktion ist definiert als die Zeit, die die Probanden benötigen, um nach der ersten Verabreichung ohne Notfalltherapie und ohne Dosiserhöhung eine Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/l und mindestens das Zweifache des Ausgangswerts zu erreichen von TPO-RA oder Kortikosteroiden während des Studienzeitraums
12 Monate
Dauer der Antwort
Zeitfenster: 12 Monate
Die längste Dauer, für die der Proband eine Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/L und mindestens das Zweifache des Ausgangswerts aufrechterhielt, nach der ersten Verabreichung ohne Notfalltherapie und ohne eine Dosiserhöhung von TPO-RA oder Kortikosteroide während des Studienzeitraums
12 Monate
Notfallbehandlung nach Obinutuzumab-Behandlung innerhalb von 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die nach der Behandlung mit Obinutuzumab innerhalb von 12 Wochen eine Notfallbehandlung erhielten
12 Wochen
Reduzierung der Begleitmedikation nach Obinutuzumab-Behandlung innerhalb von 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit reduzierten Dosen von Kortikosteroiden und/oder anderen begleitenden Immunsuppressiva zu Studienbeginn nach 12 Wochen Behandlung mit Obinutuzumab
12 Wochen
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Blutungen, bewertet anhand der Blutungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO) nach der Behandlung mit Obinutuzumab innerhalb von 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Veränderungen der Probandenzahlen im WHO-Blutungsscore nach Behandlung mit Anti-CD20-Antikörpern gemäß der gemeldeten Blutungsskala der Weltgesundheitsorganisation. Die WHO-Blutungsskala ist ein Maß für die Schwere der Blutung mit den folgenden Graden: Grad 0 = keine Blutung, Grad 1 = Petechien, Grad 2 = leichter Blutverlust, Grad 3 = starker Blutverlust und Grad 4 = schwächender Blutverlust.
12 Wochen
Einjährige rezidivfreie Überlebensrate
Zeitfenster: 12 Monate
Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Eintreten eines Rückfalls oder Todesereignisses
12 Monate
Sicherheit der Behandlung mit Anti-CD20-Antikörpern
Zeitfenster: 12 Monate
Inzidenz, Schweregrad und Zusammenhang mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach der Behandlung mit Anti-CD20-Antikörpern
12 Monate
Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanten Blutungen, bewertet anhand der Blutungsskala für pädiatrische Patienten mit ITP nach Obinutuzumab-Behandlung innerhalb von 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Veränderungen der Anzahl der Probanden im Blutungsscore nach Behandlung mit Anti-CD20-Antikörpern gemäß der angegebenen Blutungsskala für pädiatrische Patienten mit ITP. Die Blutungsskala für pädiatrische Patienten mit ITP ist ein Maß für den Schweregrad der Blutung mit den folgenden Graden: Grad 1 (geringfügig) Leichte Blutung, wenige Petechien (≤ 100 insgesamt) und/oder ≤ 5 kleine Blutergüsse (≤ 3 cm im Durchmesser), nein Schleimhautblutung；Grad 2 (leicht) Leichte Blutung, viele Petechien (>100 insgesamt) und/oder >5 große Blutergüsse (>3 cm Durchmesser), keine Schleimhautblutung；Grad 3 (mäßig) Mäßige Blutung, offensichtliche Schleimhautblutung, störend Lebensstil；Grad 4 (schwer) Schwere Blutung, Schleimhautblutung, die zu einem Abfall des Hb > 2 g/dl führt oder Verdacht auf innere Blutung；
12 Wochen
Umfrage zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Probanden (HRQoL)-1
Zeitfenster: 12 Monate
Verwenden Sie bei allen Teilnehmern ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire), um die HRQoL vor und nach der Behandlung zu beurteilen.
12 Monate
Umfrage zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Probanden (HRQoL)-2
Zeitfenster: 12 Monate
Verwenden Sie bei allen Teilnehmern FACIT-F (funktionale Beurteilung der Therapie chronischer Krankheiten – Müdigkeit), um die HRQoL vor und nach der Behandlung zu beurteilen.
12 Monate
Umfrage zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Probanden (HRQoL)-3
Zeitfenster: 12 Monate
Verwenden Sie bei allen Teilnehmern das ITP-Tool KIT für Kinder, um die HRQoL vor und nach der Behandlung zu beurteilen.
12 Monate
Umfrage zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Probanden (HRQoL)-4
Zeitfenster: 12 Monate
Verwenden Sie bei allen Teilnehmern das Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL, um die HRQoL vor und nach der Behandlung zu beurteilen.
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erstellung prognostischer Modelle unter Verwendung von Multi-Omics-Daten wie Transkriptom, Proteom, Metabolom, Mikrobiom usw.
Zeitfenster: 12 Monate
Die prognosebezogenen Faktoren werden aus Multi-Omics-Daten wie Transkriptom, Proteom, Metabolom, Mikrobiom usw. ausgewählt. Anschließend werden ausgewählte prognosebezogene Faktoren verwendet, um ein Prognosevorhersagemodell zu erstellen
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Ermittler

  • Hauptermittler: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT2023047

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können den Datensatz anfordern, einschließlich der anonymisierten Daten einzelner Probanden. Daten können ab 12 Monaten bis 36 Monaten nach Abschluss der Studie bei PI angefordert werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

12 Monate bis 36 Monate nach Studienabschluss

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Auf Anfrage bei PI

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Immunthrombozytopenie

Klinische Studien zur Obinutuzumab-Injektion [Gazyva]

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mali

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren