Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tulevaisuuden, yhden käden ja avoin kliininen tutkimus obinututsumabista lasten primaarisen immuunitrombosytopenian (ITP) hoidossa

torstai 20. helmikuuta 2025 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Prospektiivinen, yhden käden ja avoin kliininen tutkimus ihmisen CD20:n vastaisen monoklonaalisen vasta-aineen obinututsumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lasten primaarisen immuunitrombosytopenian hoidossa

Arvioida obinututsumabin turvallisuutta ja tehoa lasten primaarisen immuunitrombosytopenian hoidossa potilailla, jotka eivät ole reagoineet riittävästi tai jotka ovat uusiutuneet ensilinjan glukokortikoidihoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Immuunitrombosytopenia (ITP) on elinspesifinen autoimmuunisairaus, jolle on ominaista verihiutaleiden määrän väheneminen sekä ihon ja limakalvojen verenvuoto. ITP on eräänlainen sairaus, jossa autoimmuniteetin aiheuttama lisääntynyt verihiutaleiden tuhoutuminen ja verihiutaleiden tuotanto on heikentynyt. Aikuisten ITP:n tavanomaiseen hoitoon kuuluu ensilinjan glukokortikoidi- ja immunoglobuliinihoito, toisen linjan TPO- ja TPO-reseptoriagonisti, splenektomia ja muut immunosuppressiiviset hoidot (kuten rituksimabi, vinkristiini, atsatiopriini jne.). ITP on yksi yleisimmistä verenvuototaudeista. Tällä hetkellä ITP:n hoitovaste ei ole hyvä, ja huomattava osa potilaista tarvitsee lääkehoitoa, mikä vaikuttaa vakavasti potilaiden elämänlaatuun ja lisää potilaiden taloudellista taakkaa. Siksi aikuisten ITP:n tehokkaasta hoidosta puuttuu edelleen, erityisesti uusiutuvien ja refraktoristen ITP-potilaiden kohdalla, mikä on yksi ongelmista, jotka ovat herättäneet enemmän huomiota ja jotka on ratkaistava kiireellisesti.

Obinututsumabi on ensimmäinen yksilöllinen tyypin Ⅱ glykosylaatiolla muokattu CD20 monoklonaalinen vasta-aine. Tutkimukset ovat osoittaneet, että rituksimabiin verrattuna obinututsumabi voi parantaa tehoaan lymfoomassa lisäämällä DCD- ja ADCC-vaikutuksia ja vähentämällä lääkeresistenssiä vähentämällä CDC-vaikutuksia. Tämän vuoksi obinututsumabilla voi olla sama vaikutus ITP:n hoidossa ja se voi olla tehokkaampi ITP:n hoidossa, mutta on myös olemassa riski, että tehokkuus heikkenee. Tällä hetkellä ei ole tietoa obinututsumabin tehosta ja turvallisuudesta ITP:n hoidossa Kiinassa, erityisesti lasten ITP:ssä.

Siksi tutkijat suunnittelivat tämän kliinisen tutkimuksen arvioimaan obinututsumabin turvallisuutta ja tehoa lasten immuunitrombosytopenian hoidossa potilailla, jotka eivät ole reagoineet riittävästi tai jotka uusiutuivat ensilinjan glukokortikoidihoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Tianjin, Kiina
        • Rekrytointi
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Päätutkija:
          • Lei Zhang, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 12-18 vuotta, mies tai nainen
  • Täyttää jatkuvan tai kroonisen immuunitrombosytopenian (ITP) diagnostiset kriteerit
  • Verihiutaleiden määrä <30 x 10^9/l mitattuna 2 päivän sisällä ennen antoa (Verihiutalemäärät mitattiin vähintään 2 kertaa seulonnan aikana (vähintään 1 viikon välein) verihiutaleiden ollessa <30 x 10^9/l)
  • Aiemman hormonihoidon epäonnistuminen tai uusiutuminen tai hormoniriippuvuus
  • Aiempi ITP:n hätähoito (esim. metyyliprednisoloni, verihiutaleiden siirto, IVIG-siirto) on suoritettava vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäistä antoa
  • Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus
  • Maksan ja munuaisten toiminta<1,5×ylempi normaaliraja, kuten ALT, AST, BUN, Cre jne.
  • ECOG-fysikaalisen tilan pisteet ≤ 2 pistettä
  • New York Society of Cardiac Function -yhdistyksen sydämen toiminta ≤ 2
  • Potilailla, jotka saavat ylläpitohoitoa (mukaan lukien kortikosteroidit (vähemmän tai yhtä suuri kuin 0,5 mg/kg prednisonia), TPO-reseptoriagonisteja jne.), tulee saada vakaa annos vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä antoa sekä atsatiopriinia, danatsolia, syklosporiini A:ta, takrolimuusia , sirolimuusi jne. on lopetettava vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä antoa; Rituksimabihoito päättyi > 3 kuukautta； Yli 6 kuukautta pernan poiston jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on tärkeiden elinten (maksa, munuainen, sydän jne.) ensisijainen sairaus tai immuunijärjestelmän sairaudet;
  • Eri syistä johtuva sekundaarinen trombosytopenia, kuten sidekudossairaudet, luuytimen hematopoieettinen vajaatoiminta, myelodysplastinen oireyhtymä, pahanlaatuisuus, lääkkeet, perinnöllinen trombosytopenia, yleinen muuttuva immuunivajaus, lymfooma jne.;
  • Ihmisen immuunikatoviruksella (HIV) infektoituneet kohteet;
  • Hallitsemattomat tai aktiiviset infektiot seulontajakson aikana, mukaan lukien hepatiitti B, hepatiitti C, sytomegalovirus, EB-virus tai positiivinen kupan antigeeni;
  • Kohteet, joilla on laaja ja vakava verenvuoto, kuten hemoptysis, ylemmän maha-suolikanavan verenvuoto, kallonsisäinen verenvuoto;
  • Potilaat, joilla on hoitoa vaativa sydänsairaus tai verenpainetauti, jonka tutkijat ovat arvioineet olevan tällä hetkellä huonosti hallinnassa;
  • Potilaat, joilla on mikä tahansa laskimo- tai valtimotromboosi, ateroskleroosi ja muut sairaudet;
  • Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuinen kiinteä kasvain tai jotka ovat saaneet allogeenisen kantasolusiirron tai elinsiirron;
  • Mielenterveysongelmista kärsivät koehenkilöt, jotka eivät pysty allekirjoittamaan normaalia tietoon perustuvaa suostumusta ja suorittamaan kokeita ja seurantaa;
  • Koehenkilöt, joiden esitutkimuksen aiheuttamat toksiset oireet eivät ole kadonneet;
  • Potilaat, joilla on muita vakavia sairauksia, jotka voivat rajoittaa heidän osallistumistaan ​​tähän tutkimukseen (diabetes; vaikea sydämen vajaatoiminta; sydänlihaksen tukos tai epästabiili rytmihäiriö tai epästabiili angina pectoris viimeisen 6 kuukauden aikana; mahahaava; aktiivinen autoimmuunisairaus jne.);
  • Potilaat, joilla on septikemia tai muu epäsäännöllinen verenvuoto;
  • Potilaat, jotka ottavat samanaikaisesti verihiutaleiden vastaisia ​​lääkkeitä;
  • Mikä tahansa sairaushistoria tai tila, jonka tutkija pitää sopimattomana tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventio (Obinututsumabi)
60 ilmoittautunutta: yksi infuusio
Lääke: Obinututsumabi-injektio [Gazyva]

suonensisäinen obinututsumabi

Tässä tutkimuksessa käytetään tulevaa, yksihaaraista avointa suunnittelumenetelmää. Tutkimukseen otettiin mukaan 60 henkilöä, ja heitä hoidettiin CD20-monoklonaalisella vasta-aineella (Obinututsumabi: 1000 mg) kerran.

Ensimmäinen vaihe on päätutkimusvaihe (d1-w12), joka on ydinhoitojakso. Koehenkilöt saavat 1000 mg obinututsumabia suonensisäisenä infuusiona kerran turvallisuuden ja tehon tarkkailemiseksi hoidon aikana.

Toinen vaihe (w12-w48) on käynniltä vetäytymisen vaihe, jonka tarkoituksena on lähinnä tarkkailla obinututsumabin turvallisuutta ja jatkuvaa tehoa hoidon jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaistehokkuusvasteen arviointi obinututsumabihoidon jälkeen 12 viikon kuluessa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kokonaisvaste on määritelty niiden potilaiden osuutena, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta tällä välin 12 viikon sisällä ensimmäisestä annosta ilman pelastushoitoa ja ilman, että annosta on lisätty TPO-RA tai kortikosteroidit tutkimusjakson aikana
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaistehokkuusvasteen arviointi obinututsumabihoidon jälkeen 8 viikon kuluessa
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Kokonaisvaste on määritelty niiden koehenkilöiden osuutena, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta tällä välin 8 viikon sisällä ensimmäisestä annosta ilman pelastushoitoa ja ilman, että annosta on lisätty TPO-RA tai kortikosteroidit tutkimusjakson aikana
8 viikkoa
Kokonaistehokkuusvasteen arviointi obinututsumabihoidon jälkeen 6 kuukauden sisällä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kokonaisvaste on määritelty niiden koehenkilöiden osuutena, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta tällä välin 6 kuukauden sisällä ensimmäisestä annosta ilman pelastushoitoa ja ilman annosta korotettua TPO-RA tai kortikosteroidit tutkimusjakson aikana
6 kuukautta
Kokonaistehokkuusvasteen arviointi obinututsumabihoidon jälkeen 12 kuukauden kuluessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kokonaisvaste on määritelty niiden koehenkilöiden osuutena, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta tällä välin 12 kuukauden sisällä ensimmäisestä annosta ilman pelastushoitoa ja ilman, että annosta on lisätty TPO-RA tai kortikosteroidit tutkimusjakson aikana
12 kuukautta
Pysyvän vasteen arviointi obinututsumabihoidon jälkeen 6 kuukauden sisällä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Jatkuva vasteaste määritellään niiden koehenkilöiden osuutena, joiden trombosyyttimäärä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta tällä välin 6 kuukauden kuluttua ensimmäisestä annosta ilman pelastushoitoa ja ilman, että annosta on lisätty TPO-RA:ta tai kortikosteroideja tutkimusjakson aikana
6 kuukautta
Pysyvän vasteen arviointi obinututsumabihoidon jälkeen 12 kuukauden sisällä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Pysyvä vasteaste määritellään niiden potilaiden osuutena, joiden trombosyyttimäärä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta tällä välin 12 kuukauden kuluttua ensimmäisestä annosta ilman pelastushoitoa ja ilman, että annosta on lisätty TPO-RA:ta tai kortikosteroideja tutkimusjakson aikana
12 kuukautta
Aika reagoida
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aika vasteen alkamiseen, joka määritellään ajaksi, joka tarvitaan koehenkilöiden verihiutaleiden määräksi ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertaiseksi lähtötasosta tällä välin ensimmäisen annon jälkeen, kun pelastushoitoa ei ole saatu ja annosta ei ole lisätty TPO-RA:ta tai kortikosteroideja tutkimusjakson aikana
12 kuukautta
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Pisin aika, jonka ajan koehenkilön verihiutaleiden määrä oli ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta tällä välin ensimmäisen annon jälkeen ilman pelastushoitoa ja ilman TPO-RA:n annosta kortikosteroideja tutkimusjakson aikana
12 kuukautta
Hätähoito obinututsumabihoidon jälkeen 12 viikon sisällä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saivat hätähoitoa obinututsumabihoidon jälkeen 12 viikon sisällä
12 viikkoa
Samanaikaisen lääkkeen vähentäminen obinututsumabihoidon jälkeen 12 viikon sisällä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli pienennetty kortikosteroidiannoksia ja/tai muita samanaikaisia ​​immunosuppressiivisia lääkkeitä lähtötilanteessa 12 viikon obinututsumabihoidon jälkeen
12 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joilla on kliinisesti merkittävää verenvuotoa Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla arvioituna obinututsumabihoidon jälkeen 12 viikon sisällä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Muutokset koehenkilöiden lukumäärissä WHO:n verenvuotopisteissä anti-CD20-vasta-ainehoidon jälkeen Maailman terveysjärjestön raportoiman verenvuotoasteikon mukaan. WHO:n verenvuotoasteikko mittaa verenvuodon vakavuutta seuraavilla asteikoilla: luokka 0 = ei verenvuotoa, luokka 1 = petekiat, luokka 2 = lievä verenhukka, luokka 3 = suuri verenhukka ja luokka 4 = heikentävä verenhukka.
12 viikkoa
Yhden vuoden eloonjäämisaste ilman uusiutumista
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aika hoidon aloittamisesta uusiutumisen tai kuolemantapauksen esiintymiseen
12 kuukautta
Anti-CD20-vasta-ainehoidon turvallisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ilmaantuvuus, vakavuus ja suhde anti-CD20-vasta-ainehoidon jälkeen
12 kuukautta
Niiden potilaiden määrä, joilla on kliinisesti merkittävää verenvuotoa mitattuna ITP-potilaiden vuotoasteikolla obinututsumabihoidon jälkeen 12 viikon sisällä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Muutokset koehenkilöiden lukumäärissä verenvuotopisteissä anti-CD20-vasta-ainehoidon jälkeen raportoitu ITP-potilaiden vuotoasteikon mukaan. ITP:tä sairastavien lapsipotilaiden verenvuotoasteikko mittaa verenvuodon vakavuutta seuraavilla asteikoilla: aste 1 (vähäinen) vähäinen verenvuoto, vähän petekioita (yhteensä ≤100) ja/tai ≤5 pientä mustelmaa (halkaisijaltaan ≤3 cm), ei limakalvoverenvuoto；Asteen 2 (lievä) Lievä verenvuoto, useita petekioita (yhteensä >100) ja/tai >5 suurta mustelmaa (halkaisijaltaan >3 cm), ei limakalvoverenvuotoa；Asteen 3 (kohtalainen) Keskivaikea verenvuoto, selvä limakalvon verenvuoto, hankala elämäntapa；Asteen 4 (vaikea) Vaikea verenvuoto, limakalvon verenvuoto, joka johtaa Hb-arvon laskuun >2 g/dl tai epäillään sisäistä verenvuotoa；
12 viikkoa
Terveyteen liittyvä koehenkilöiden elämänlaatututkimus (HRQoL)-1
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Käytä kaikissa osallistujissa ITP-PAQ:ta (ITP Patient Assessment Questionnaire) HRQoL:n arvioimiseen ennen hoitoa ja sen jälkeen.
12 kuukautta
Terveyteen liittyvä koehenkilöiden elämänlaatututkimus (HRQoL)-2
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Käytä kaikissa osallistujissa FACIT-F:tä (kroonisen sairauden hoidon toiminnallinen arviointi – väsymys) arvioidaksesi HRQoL-arvoa ennen hoitoa ja sen jälkeen.
12 kuukautta
Terveyteen liittyvä koehenkilöiden elämänlaatututkimus (HRQoL)-3
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Käytä kaikissa osallistujissa Kids' ITP tool KITiä HRQoL:n arvioimiseen ennen ja jälkeen hoidon.
12 kuukautta
Terveyteen liittyvä koehenkilöiden elämänlaatututkimus (HRQoL)-4
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Käytä kaikissa osallistujissa Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL:ää HRQoL:n arvioimiseen ennen ja jälkeen hoidon.
12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prognostisen mallin luominen käyttämällä multi-omiikkadataa, kuten transkriptomi, proteomi, metabolomi, mikrobiomi, et ai.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Ennusteeseen liittyvät tekijät valitaan multi-omiikkatiedoista, kuten transkriptomista, proteomista, metabolomista, mikrobiomista ym. Ja sitten valittuja ennusteeseen liittyviä tekijöitä käytetään ennusteen ennustemallin luomiseen
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Tutkijat

  • Päätutkija: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IIT2023047

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää aineistoa, mukaan lukien yksilöimättömät yksittäiset koehenkilötiedot. Tietoja voidaan pyytää PI:ltä 12 kuukauden ja 36 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä.

IPD-jaon aikakehys

12 kuukaudesta 36 kuukauteen tutkimuksen päättymisen jälkeen

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pyydettäessä PI:lle

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa