En prospektiv, enarms- og åben klinisk undersøgelse af Obinutuzumab til behandling af pædiatrisk primær immun trombocytopeni (ITP)

Inklusionskriterier:

• Alder 12-18 år, mand eller kvinde
• Overhold de diagnostiske kriterier for vedvarende eller kronisk immun trombocytopeni (ITP)
• Med et trombocyttal på <30 X 10^9/L målt inden for 2 dage før administration (blodpladetal blev målt mindst 2 gange under screening (med mindst 1 uges mellemrum) med blodplader <30 X 10^9/L)
• Svigt eller gentagelse af tidligere hormonbehandling eller hormonafhængighed
• Den tidligere akutte behandling af ITP (f.eks. methylprednisolon, blodpladetransfusion, IVIG-transfusion) skal afsluttes mindst 2 uger før den første administration
• Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke
• Med lever- og nyrefunktion<1,5×øvre grænse for normal, såsom ALT, AST, BUN, Cre, osv.
• ECOG fysisk tilstand score ≤ 2 point
• Hjertefunktion af New York Society of Cardiac Function ≤ 2
• Patienter, der modtager vedligeholdelsesbehandling (inklusive kortikosteroider (mindre end eller lig med 0,5 mg/kg prednison), TPO-receptoragonister osv.) skal have en stabil dosis mindst 4 uger før den første administration, og azathioprin, danazol, cyclosporin A, tacrolimus , sirolimus osv. skal stoppes mindst 4 uger før den første administration; Slutningen af ​​rituximab-behandlingen var >3 måneder; Mere end 6 måneder efter splenektomi.

Ekskluderingskriterier:

• Personer med primær sygdom i vigtige organer (lever, nyre, hjerte osv.), eller med immunsystemsygdomme;
• Sekundær trombocytopeni forårsaget af forskellige årsager, såsom bindevævssygdomme, knoglemarvshæmatopoietisk svigtsygdom, myelodysplastisk syndrom, malignitet, lægemidler, arvelig trombocytopeni, almindelig variabel immundefekt, lymfom, etc.;
• Individer inficeret med humant immundefektvirus (HIV);
• Ukontrollerbare eller aktive infektioner under screeningsperioden, herunder hepatitis B, hepatitis C, cytomegalovirus, EB-virus eller positivt syfilis-antigen;
• Personer med omfattende og alvorlige blødninger, såsom hæmoptyse, øvre gastrointestinale blødninger, intrakraniel blødning;
• Personer med hjertesygdom, der kræver behandling eller hypertension, som er blevet vurderet af forskere til at være dårligt kontrolleret i øjeblikket;
• Personer med venøs eller arteriel trombose, aterosklerose og andre sygdomme;
• Personer med en historie med ondartet solid tumor eller har modtaget allogen stamcelletransplantation eller organtransplantation;
• Forsøgspersoner med psykiske lidelser, som ikke er i stand til at underskrive normalt informeret samtykke og udføre forsøg og opfølgning;
• Forsøgspersoner, hvis toksiske symptomer forårsaget af præ-forsøgsbehandling ikke er forsvundet;
• Forsøgspersoner med andre alvorlige sygdomme, der kan begrænse deres deltagelse i dette forsøg (diabetes; alvorlig hjerteinsufficiens; myokardieobstruktion eller ustabil arytmi eller ustabil angina pectoris inden for de sidste 6 måneder; mavesår; aktiv autoimmun sygdom osv.);
• Personer med septikæmi eller anden uregelmæssig blødning;
• Patienter, der tager blodpladehæmmende lægemidler på samme tid;
• Enhver sygehistorie eller tilstand, som investigator anser for uegnet til deltagelse i undersøgelsen.