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Uno studio clinico prospettico, a un braccio e aperto su obinutuzumab nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) pediatrica

20 febbraio 2025 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Uno studio clinico prospettico, a un braccio e aperto per valutare la sicurezza e l’efficacia dell’anticorpo monoclonale anti-CD20 umano Obinutuzumab nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria pediatrica

Valutare la sicurezza e l'efficacia di Obinutuzumab nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria pediatrica in pazienti che non hanno risposto adeguatamente o hanno avuto recidiva dopo il trattamento di prima linea con glucocorticoidi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune organo-specifica, caratterizzata da diminuzione della conta piastrinica e sanguinamento della pelle e delle mucose. La PTI è un tipo di malattia caratterizzata da un aumento della distruzione delle piastrine e da una ridotta produzione di piastrine causata dall'autoimmunità. Il trattamento convenzionale della PTI adulta comprende la terapia di prima linea con glucocorticoidi e immunoglobuline, la TPO di seconda linea e gli agonisti dei recettori della TPO, la splenectomia e altri trattamenti immunosoppressori (come rituximab, vincristina, azatioprina, ecc.). La PTI è una delle malattie emorragiche più comuni. Al momento, la risposta al trattamento della PTI non è buona e un numero considerevole di pazienti necessita di un trattamento farmacologico di mantenimento, il che influisce gravemente sulla qualità della vita dei pazienti e aumenta il carico economico dei pazienti. Pertanto, mancano ancora trattamenti efficaci per la PTI adulta, in particolare per i pazienti con PTI ricorrente e refrattaria, che è uno dei problemi che hanno attirato maggiore attenzione e che devono essere risolti urgentemente.

Obinutuzumab è il primo anticorpo monoclonale CD20 personalizzato ingegnerizzato tramite glicosilazione di tipo Ⅱ. Gli studi hanno dimostrato che, rispetto a rituximab, obinutuzumab può migliorare la sua efficacia nel linfoma aumentando gli effetti DCD e ADCC e riducendo la resistenza ai farmaci riducendo gli effetti CDC. In considerazione di ciò, Obinutuzumab potrebbe avere lo stesso effetto nel trattamento della ITP e potrebbe essere più efficace nel trattamento della ITP, ma esiste anche il rischio di scarsa efficacia. Al momento, in Cina mancano dati sull’efficacia e sulla sicurezza di Obinutuzumab nel trattamento della ITP, in particolare della ITP pediatrica.

Pertanto, i ricercatori hanno progettato questo studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Obinutuzumab nel trattamento della trombocitopenia immune pediatrica in pazienti che non hanno risposto adeguatamente o hanno avuto recidiva dopo il trattamento di prima linea con glucocorticoidi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Investigatore principale:
          • Lei Zhang, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 12-18 anni, maschio o femmina
  • Conforme ai criteri diagnostici della trombocitopenia immunitaria persistente o cronica (ITP)
  • Con una conta piastrinica <30 X 10^9/L misurata entro 2 giorni prima della somministrazione (la conta piastrinica è stata misurata almeno 2 volte durante lo screening (ad almeno 1 settimana di distanza) con piastrine <30 X 10^9/L）
  • Fallimento o recidiva di precedente terapia ormonale o dipendenza ormonale
  • Il precedente trattamento di emergenza della PTI (ad es. metilprednisolone, trasfusione di piastrine, trasfusione di IVIG) deve essere completata almeno 2 settimane prima della prima somministrazione
  • Consenso informato scritto firmato e datato
  • Con funzionalità epatica e renale <1,5×superiore limite normale, come ALT、AST, BUN, Cre, ecc.
  • Punteggio dello stato fisico ECOG ≤ 2 punti
  • Funzione cardiaca della New York Society of Cardiac Function ≤ 2
  • I pazienti che ricevono un trattamento di mantenimento (compresi corticosteroidi (meno di 0,5 mg/kg di prednisone), agonisti dei recettori TPO, ecc.) devono ricevere una dose stabile almeno 4 settimane prima della prima somministrazione e azatioprina, danazolo, ciclosporina A, tacrolimus , sirolimus, ecc. devono essere sospesi almeno 4 settimane prima della prima somministrazione; La fine del trattamento con rituximab è stata >3 mesi；Più di 6 mesi dopo la splenectomia.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con malattie primarie di organi importanti (fegato, reni, cuore, ecc.), o con malattie del sistema immunitario;
  • Trombocitopenia secondaria causata da vari motivi, come disturbi del tessuto connettivo, malattia da insufficienza emopoietica del midollo osseo, sindrome mielodisplastica, tumori maligni, farmaci, trombocitopenia ereditaria, immunodeficienza variabile comune, linfoma, ecc.;
  • Soggetti infetti dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
  • Infezioni incontrollabili o attive durante il periodo di screening, tra cui epatite B, epatite C, citomegalovirus, virus EB o antigene positivo della sifilide;
  • Soggetti con sanguinamento esteso e grave, come emottisi, emorragia del tratto gastrointestinale superiore, emorragia intracranica;
  • Soggetti con malattie cardiache che richiedono cure o ipertensione che è stata giudicata dai ricercatori attualmente scarsamente controllata;
  • Soggetti con trombosi venosa o arteriosa, aterosclerosi e altre malattie;
  • Soggetti con una storia di tumore solido maligno o che hanno ricevuto trapianto allogenico di cellule staminali o trapianto di organi;
  • Soggetti con disturbi mentali che non sono in grado di firmare il normale consenso informato e condurre sperimentazioni e follow-up;
  • Soggetti i cui sintomi tossici causati dal trattamento preliminare non sono scomparsi;
  • Soggetti con altre malattie gravi che potrebbero limitare la loro partecipazione a questo studio (diabete; grave insufficienza cardiaca; ostruzione miocardica o aritmia instabile o angina pectoris instabile negli ultimi 6 mesi; ulcera gastrica; malattia autoimmune attiva, ecc.);
  • Soggetti con setticemia o altri sanguinamenti irregolari;
  • Pazienti che assumono contemporaneamente farmaci antipiastrinici;
  • Qualsiasi storia medica o condizione che lo sperimentatore ritiene inadatta alla partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento (Obinutuzumab)
60 soggetti arruolati: una infusione
Droga: Obinutuzumab iniettabile [Gazyva]

somministrazione endovenosa di Obinutuzumab

Questo studio adotta un metodo di progettazione aperto, a braccio singolo e prospettico. 60 soggetti sono stati arruolati nello studio e sono stati trattati con anticorpo monoclonale CD20 (Obinutuzumab: 1000 mg) per una volta.

La prima fase è la fase principale della ricerca (d1-w12), che è il periodo di trattamento principale. I soggetti riceveranno per una volta un'infusione endovenosa di 1000 mg di Obinutuzumab per osservare la sicurezza e l'efficacia durante il trattamento.

La seconda fase (w12-w48) è la fase di ritiro dalla visita, principalmente per osservare la sicurezza e l’efficacia continua di Obinutuzumab dopo il trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della risposta complessiva di efficacia dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Tasso di risposta globale definito come percentuale di soggetti con una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale nel frattempo entro 12 settimane dalla somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio e senza aver avuto un incremento della dose di TPO-RA o corticosteroidi durante il periodo di studio
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della risposta complessiva di efficacia dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
Tasso di risposta globale definito come percentuale di soggetti con una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale nel frattempo entro 8 settimane dalla somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio e senza aver avuto un incremento della dose di TPO-RA o corticosteroidi durante il periodo di studio
8 settimane
Valutazione della risposta complessiva di efficacia dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Tasso di risposta globale definito come percentuale di soggetti con una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale nel frattempo entro 6 mesi dalla somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio e senza aver avuto un incremento della dose di TPO-RA o corticosteroidi durante il periodo di studio
6 mesi
Valutazione della risposta complessiva di efficacia dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di risposta globale definito come percentuale di soggetti con una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale nel frattempo entro 12 mesi dalla somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio e senza aver avuto un incremento della dose di TPO-RA o corticosteroidi durante il periodo di studio
12 mesi
Valutazione del tasso di risposta sostenuta dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Tasso di risposta sostenuta definito come percentuale di soggetti che mantengono una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale nel frattempo a 6 mesi dopo la somministrazione iniziale in assenza di terapia di soccorso e senza aver subito un incremento della dose di TPO-RA o corticosteroidi durante il periodo di studio
6 mesi
Valutazione del tasso di risposta sostenuta dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di risposta sostenuta definito come percentuale di soggetti che mantengono una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale nel frattempo a 12 mesi dopo la somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio e senza aver subito un incremento della dose di TPO-RA o corticosteroidi durante il periodo di studio
12 mesi
Tempo di insorgenza della risposta
Lasso di tempo: 12 mesi
Tempo all'insorgenza della risposta definito come il tempo necessario ai soggetti per avere una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale nel frattempo dopo la somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio e senza aver avuto un incremento della dose di TPO-RA o corticosteroidi durante il periodo di studio
12 mesi
Durata della risposta
Lasso di tempo: 12 mesi
La durata più lunga per la quale il soggetto ha mantenuto una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte rispetto al basale nel frattempo dopo la somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio e senza aver avuto un incremento della dose di TPO-RA o corticosteroidi durante il periodo di studio
12 mesi
Trattamento di emergenza dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Percentuale di soggetti che hanno ricevuto un trattamento di emergenza dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 12 settimane
12 settimane
Riduzione del farmaco concomitante dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Percentuale di pazienti con dosi ridotte di corticosteroidi e/o altri farmaci immunosoppressori concomitanti al basale entro 12 settimane di trattamento con Obinutuzumab
12 settimane
Numero di soggetti con sanguinamento clinicamente significativo valutato utilizzando la scala di sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazioni dei numeri dei soggetti nel punteggio di sanguinamento dell'OMS dopo il trattamento con anticorpi anti-CD20 in base alla scala del sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità riportata. La scala del sanguinamento dell'OMS è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: grado 0 = nessun sanguinamento, grado 1 = petecchie, grado 2 = perdita di sangue lieve, grado 3 = perdita di sangue grave e grado 4 = perdita di sangue debilitante.
12 settimane
Tasso di sopravvivenza libera da recidiva a un anno
Lasso di tempo: 12 mesi
Tempo dall'inizio del trattamento al verificarsi di una ricaduta o di un evento di morte
12 mesi
Sicurezza del trattamento con anticorpi anti-CD20
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza, gravità e relazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento dopo il trattamento con anticorpi anti-CD20
12 mesi
Numero di soggetti con sanguinamento clinicamente significativo valutato utilizzando la scala di sanguinamento per i pazienti pediatrici con ITP dopo il trattamento con Obinutuzumab entro 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazioni del numero dei soggetti nel punteggio di sanguinamento dopo il trattamento con anticorpi anti-CD20 secondo la scala di sanguinamento riportata per i pazienti pediatrici con ITP. La scala di sanguinamento per i pazienti pediatrici con ITP è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: Grado 1 (minore) Sanguinamento minore, poche petecchie (≤100 in totale) e/o ≤5 piccoli lividi (≤3 cm di diametro), no Sanguinamento della mucosa；Grado 2 (lieve) Sanguinamento lieve, molte petecchie (>100 in totale) e/o >5 grandi lividi (>3 cm di diametro), nessun sanguinamento della mucosa；Grado 3 (moderato) Sanguinamento moderato, sanguinamento evidente della mucosa, fastidioso stile di vita；Grado 4 (grave) Sanguinamento grave, sanguinamento della mucosa che porta a una diminuzione dell'Hb>2 g/dL o sospetta emorragia interna；
12 settimane
Indagine sulla qualità della vita correlata alla salute dei soggetti (HRQoL)-1
Lasso di tempo: 12 mesi
In tutti i partecipanti, utilizzare ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) per valutare l'HRQoL prima e dopo il trattamento.
12 mesi
Indagine sulla qualità della vita correlata alla salute dei soggetti (HRQoL)-2
Lasso di tempo: 12 mesi
In tutti i partecipanti, utilizzare FACIT-F (valutazione funzionale della terapia della malattia cronica - affaticamento) per valutare l'HRQoL prima e dopo il trattamento.
12 mesi
Indagine sulla qualità della vita correlata alla salute dei soggetti (HRQoL)-3
Lasso di tempo: 12 mesi
In tutti i partecipanti, utilizzare il KIT di strumenti ITP per bambini、 per valutare l'HRQoL prima e dopo il trattamento.
12 mesi
Indagine sulla qualità della vita correlata alla salute dei soggetti (HRQoL)-4
Lasso di tempo: 12 mesi
In tutti i partecipanti, utilizzare PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory per valutare l’HRQoL prima e dopo il trattamento.
12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Creazione di modelli prognostici utilizzando dati multi-omici come trascrittoma, proteoma, metaboloma, microbioma et al.
Lasso di tempo: 12 mesi
I fattori correlati alla prognosi saranno selezionati da dati multi-omici come trascrittoma, proteoma, metaboloma, microbioma, et al. Quindi i fattori correlati alla prognosi selezionati verranno utilizzati per stabilire il modello di previsione della prognosi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Investigatori

  • Investigatore principale: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIT2023047

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere il set di dati, compresi i dati dei singoli soggetti non identificati. I dati possono essere richiesti al PI da 12 mesi a 36 mesi dopo il completamento dello studio.

Periodo di condivisione IPD

Da 12 mesi a 36 mesi dopo il completamento degli studi

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Su richiesta al PI

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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