Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne, jednoramienne i otwarte badanie kliniczne dotyczące stosowania obinutuzumabu w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP) u dzieci

20 lutego 2025 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Prospektywne, jednoramienne i otwarte badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności obinutuzumabu przeciwko ludzkiemu przeciwciału monoklonalnemu CD20 w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności obinutuzumabu w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci i młodzieży, u których nie wystąpiła wystarczająca odpowiedź lub wystąpił nawrót po leczeniu glikokortykosteroidami pierwszego rzutu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Małopłytkowość immunologiczna (ITP) jest specyficzną dla narządu chorobą autoimmunologiczną, która charakteryzuje się zmniejszeniem liczby płytek krwi oraz krwawieniem do skóry i błon śluzowych. ITP jest rodzajem choroby charakteryzującej się zwiększonym niszczeniem płytek krwi i upośledzoną produkcją płytek krwi, spowodowaną chorobą autoimmunologiczną. Konwencjonalne leczenie ITP u dorosłych obejmuje terapię pierwszego rzutu glikokortykosteroidami i immunoglobulinami, drugim rzutem TPO i agonistą receptora TPO, splenektomię i inne leczenie immunosupresyjne (takie jak rytuksymab, winkrystyna, azatiopryna itp.). ITP jest jedną z najczęstszych chorób krwotocznych. Obecnie odpowiedź na leczenie ITP nie jest dobra, a znaczna liczba pacjentów wymaga leczenia podtrzymującego, co poważnie wpływa na jakość życia pacjentów i zwiększa obciążenie ekonomiczne pacjentów. Dlatego w dalszym ciągu brakuje skutecznego leczenia ITP u dorosłych, szczególnie u pacjentów z ITP nawracającą i oporną na leczenie, co stanowi jeden z problemów, na który zwraca się większą uwagę i który wymaga pilnego rozwiązania.

Obinutuzumab jest pierwszym spersonalizowanym przeciwciałem monoklonalnym CD20 typu Ⅱ glikozylowanym. Badania wykazały, że w porównaniu z rytuksymabem obinutuzumab może poprawić swoją skuteczność w leczeniu chłoniaków poprzez nasilenie efektów DCD i ADCC oraz zmniejszenie lekooporności poprzez zmniejszenie efektów CDC. W związku z tym obinutuzumab może mieć taki sam efekt w leczeniu ITP i może być bardziej skuteczny w leczeniu ITP, ale istnieje również ryzyko małej skuteczności. Obecnie brakuje danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa obinutuzumabu w leczeniu ITP w Chinach, zwłaszcza u dzieci i młodzieży.

Dlatego badacze zaprojektowali to badanie kliniczne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności obinutuzumabu w leczeniu małopłytkowości immunologicznej u dzieci i młodzieży, u których nie wystąpiła wystarczająca odpowiedź lub wystąpił nawrót po leczeniu glikokortykosteroidami pierwszego rzutu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Tianjin, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Główny śledczy:
          • Lei Zhang, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 12-18 lat, mężczyzna lub kobieta
  • Spełniają kryteria diagnostyczne trwałej lub przewlekłej małopłytkowości immunologicznej (ITP)
  • Z liczbą płytek krwi <30 X 10^9/L mierzoną w ciągu 2 dni przed podaniem (Liczbę płytek krwi mierzono co najmniej 2 razy podczas badania przesiewowego (w odstępie co najmniej 1 tygodnia) z płytkami krwi <30 X 10^9/L)
  • Niepowodzenie lub nawrót wcześniejszej terapii hormonalnej lub uzależnienie od hormonów
  • Wcześniejsze leczenie doraźne ITP (np. metyloprednizolon, transfuzja płytek krwi, transfuzja IVIG) należy zakończyć co najmniej 2 tygodnie przed pierwszym podaniem
  • Podpisana i datowana pisemna świadoma zgoda
  • Z funkcją wątroby i nerek <1,5×górną granica normy, taka jak ALT, AST, BUN, Cre itp.
  • Wynik stanu fizycznego ECOG ≤ 2 punkty
  • Funkcja serca według Nowojorskiego Towarzystwa Funkcji Serca ≤ 2
  • Pacjenci otrzymujący leczenie podtrzymujące (w tym kortykosteroidy (mniejsze lub równe 0,5 mg/kg prednizonu), agoniści receptora TPO itp.) muszą przyjmować stałą dawkę co najmniej 4 tygodnie przed pierwszym podaniem, a azatiopryna, danazol, cyklosporyna A, takrolimus , syrolimus itp. należy odstawić co najmniej 4 tygodnie przed pierwszym podaniem; Zakończenie leczenia rytuksymabem trwało >3 miesiące; Ponad 6 miesięcy po splenektomii.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z pierwotną chorobą ważnych narządów (wątroby, nerek, serca itp.) lub chorobami układu odpornościowego;
  • Małopłytkowość wtórna spowodowana różnymi przyczynami, takimi jak choroby tkanki łącznej, choroba niewydolności krwiotwórczej szpiku kostnego, zespół mielodysplastyczny, nowotwór złośliwy, leki, małopłytkowość dziedziczna, pospolity zmienny niedobór odporności, chłoniak itp.;
  • Osoby zakażone ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV);
  • Niekontrolowane lub aktywne infekcje w okresie badań przesiewowych, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, wirus cytomegalii, wirus EB lub dodatni antygen kiły;
  • Pacjenci z rozległym i ciężkim krwawieniem, takim jak krwioplucie, krwotok z górnego odcinka przewodu pokarmowego, krwotok śródczaszkowy;
  • Pacjenci z chorobami serca wymagającymi leczenia lub nadciśnieniem, które obecnie zostało uznane przez badaczy za słabo kontrolowane;
  • Pacjenci z jakąkolwiek zakrzepicą żylną lub tętniczą, miażdżycą i innymi chorobami;
  • Pacjenci, u których w przeszłości występował złośliwy guz lity lub którzy przeszli allogeniczny przeszczep komórek macierzystych lub przeszczepienie narządu;
  • Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi, którzy nie są w stanie podpisać normalnej świadomej zgody oraz przeprowadzić badań i obserwacji;
  • Pacjenci, u których objawy toksyczne spowodowane leczeniem przedpróbczym nie ustąpiły;
  • Uczestnicy cierpiący na inne poważne choroby, które mogą ograniczyć ich udział w tym badaniu (cukrzyca, ciężka niewydolność serca, niedrożność mięśnia sercowego lub niestabilna arytmia lub niestabilna dusznica bolesna w ciągu ostatnich 6 miesięcy, wrzód żołądka, aktywna choroba autoimmunologiczna itp.);
  • Pacjenci z posocznicą lub innym nieregularnym krwawieniem;
  • Pacjenci przyjmujący jednocześnie leki przeciwpłytkowe;
  • Jakakolwiek historia medyczna lub stan, który badacz uzna za nieodpowiedni do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja (Obinutuzumab)
60 włączonych pacjentów: jedna infuzja
Lek: Zastrzyk obinutuzumabu [Gazyva]

dożylne podanie obinutuzumabu

W badaniu tym przyjęto prospektywną, jednoramienną, otwartą metodę projektowania. Do badania włączono 60 pacjentów, którym jednorazowo podano przeciwciało monoklonalne CD20 (Obinutuzumab: 1000 mg).

Pierwszy etap to główny etap badawczy (d1-w12), będący zasadniczym okresem leczenia. Pacjenci otrzymają jednorazowo dożylny wlew 1000 mg obinutuzumabu w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Drugi etap (w12-w48) to etap wycofywania się z wizyty, mający głównie na celu obserwację bezpieczeństwa i ciągłej skuteczności obinutuzumabu po leczeniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena ogólnej skuteczności odpowiedzi na leczenie obinutuzumabem w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Całkowity odsetek odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnością wartości wyjściowej w międzyczasie w ciągu 12 tygodni po pierwszym podaniu przy braku leczenia ratunkowego i bez zwiększania dawki o TPO-RA lub kortykosteroidy w okresie badania
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena ogólnej skuteczności odpowiedzi na leczenie obinutuzumabem w ciągu 8 tygodni
Ramy czasowe: 8 tygodni
Ogólny wskaźnik odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnością wartości wyjściowej w międzyczasie w ciągu 8 tygodni po pierwszym podaniu przy braku leczenia ratunkowego i bez zwiększania dawki o TPO-RA lub kortykosteroidy w okresie badania
8 tygodni
Ocena ogólnej skuteczności odpowiedzi na leczenie obinutuzumabem w ciągu 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Całkowity odsetek odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnością wartości początkowej w międzyczasie w ciągu 6 miesięcy po pierwszym podaniu przy braku leczenia ratunkowego i bez zwiększania dawki o TPO-RA lub kortykosteroidy w okresie badania
6 miesięcy
Ocena ogólnej skuteczności odpowiedzi na leczenie obinutuzumabem w ciągu 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ogólny wskaźnik odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnością wartości wyjściowej w międzyczasie w ciągu 12 miesięcy po pierwszym podaniu przy braku leczenia ratunkowego i bez zwiększania dawki o TPO-RA lub kortykosteroidy w okresie badania
12 miesięcy
Ocena odsetka utrzymujących się odpowiedzi na leczenie obinutuzumabem w ciągu 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wskaźnik trwałej odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów, u których liczba płytek krwi utrzymuje się na poziomie ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnie w stosunku do wartości początkowej w międzyczasie po 6 miesiącach od pierwszego podania przy braku leczenia ratunkowego i bez zwiększania dawki TPO-RA lub kortykosteroidów w okresie badania
6 miesięcy
Ocena odsetka utrzymujących się odpowiedzi na leczenie obinutuzumabem w ciągu 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Wskaźnik trwałej odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów, u których liczba płytek krwi utrzymuje się na poziomie ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnie w stosunku do wartości wyjściowej w międzyczasie po 12 miesiącach od pierwszego podania przy braku leczenia ratunkowego i bez zwiększania dawki TPO-RA lub kortykosteroidów w okresie badania
12 miesięcy
Czas do wystąpienia reakcji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Czas do wystąpienia odpowiedzi definiowany jako czas potrzebny do uzyskania przez pacjentów liczby płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnego wzrostu w stosunku do wartości początkowej w międzyczasie po pierwszym podaniu przy braku terapii ratunkowej i bez zwiększania dawki TPO-RA lub kortykosteroidów w okresie badania
12 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Najdłuższy czas, przez jaki u pacjenta utrzymywała się liczba płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotność wartości wyjściowych w międzyczasie po pierwszym podaniu przy braku terapii ratunkowej i bez zwiększania dawki TPO-RA lub kortykosteroidy w okresie badania
12 miesięcy
Leczenie doraźne po leczeniu obinutuzumabem w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy otrzymali leczenie doraźne po leczeniu obinutuzumabem w ciągu 12 tygodni
12 tygodni
Zmniejszenie dawki leku towarzyszącego po leczeniu obinutuzumabem w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów ze zmniejszonymi dawkami kortykosteroidów i (lub) innych jednocześnie stosowanych leków immunosupresyjnych na początku badania do 12 tygodni leczenia obinutuzumabem
12 tygodni
Liczba osób z klinicznie istotnym krwawieniem oceniana za pomocą skali krwawień Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) po leczeniu obinutuzumabem w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiany liczby pacjentów w punktacji krwawień WHO po leczeniu przeciwciałem anty-CD20 zgodnie z opublikowaną Skalą Krwawienia Światowej Organizacji Zdrowia. Skala krwawień WHO jest miarą ciężkości krwawienia z następującymi stopniami: stopień 0 = brak krwawienia, stopień 1 = wybroczyny, stopień 2 = niewielka utrata krwi, stopień 3 = duża utrata krwi i stopień 4 = wyniszczająca utrata krwi.
12 tygodni
Roczna przeżywalność bez nawrotów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Czas od rozpoczęcia leczenia do wystąpienia nawrotu choroby lub zgonu
12 miesięcy
Bezpieczeństwo leczenia przeciwciałami anty-CD20
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstość występowania, nasilenie i związek działań niepożądanych związanych z leczeniem po leczeniu przeciwciałem anty-CD20
12 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiło klinicznie istotne krwawienie ocenione przy użyciu skali krwawień dla dzieci i młodzieży z samoistną małopłytkowością immunologiczną po leczeniu obinutuzumabem w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiany liczby pacjentów w punktacji krwawień po leczeniu przeciwciałem anty-CD20 zgodnie z raportowaną skalą krwawień dla dzieci i młodzieży z ITP. Skala krwawień dla dzieci i młodzieży z ITP jest miarą nasilenia krwawienia w następującym stopniu: Stopień 1 (mniejsze) Niewielkie krwawienie, kilka wybroczyn (łącznie ≤100) i/lub ≤5 małych siniaków (≤3 cm średnicy), brak krwawienie z błon śluzowych Stopień 2 (łagodny) Łagodne krwawienie, wiele wybroczyn (łącznie > 100) i/lub > 5 dużych siniaków (o średnicy > 3 cm), brak krwawienia z błon śluzowych Stopień 3 (umiarkowany) Umiarkowane krwawienie, jawne krwawienie z błon śluzowych, kłopotliwe styl życia; Stopień 4 (ciężki) Ciężkie krwawienie, krwawienie z błon śluzowych prowadzące do zmniejszenia Hb>2 g/dl lub podejrzenie krwotoku wewnętrznego;
12 tygodni
Badanie jakości życia osób badanych (HRQoL)-1
Ramy czasowe: 12 miesięcy
U wszystkich uczestników należy zastosować ITP-PAQ (kwestionariusz oceny pacjenta ITP) w celu oceny HRQoL przed i po leczeniu.
12 miesięcy
Badanie jakości życia osób badanych (HRQoL)-2
Ramy czasowe: 12 miesięcy
U wszystkich uczestników należy zastosować FACIT-F (funkcjonalna ocena terapii chorób przewlekłych – zmęczenie) w celu oceny HRQoL przed i po leczeniu.
12 miesięcy
Badanie jakości życia osób badanych (HRQoL)-3
Ramy czasowe: 12 miesięcy
U wszystkich uczestników użyj ZESTAWU narzędzi ITP dla dzieci, aby ocenić HRQoL przed i po leczeniu.
12 miesięcy
Badanie jakości życia osób badanych (HRQoL)-4
Ramy czasowe: 12 miesięcy
U wszystkich uczestników należy zastosować Pediatryczny Inwentarz Jakości Życia PedsQL w celu oceny HRQoL przed i po leczeniu.
12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Utworzenie modelu prognostycznego z wykorzystaniem danych multiomicznych, takich jak transkryptom, proteom, metabolom, mikrobiom i in.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Czynniki związane z rokowaniem zostaną wybrane z danych multiomicznych, takich jak transkryptom, proteom, metabolom, mikrobiom i in. Następnie wybrane czynniki związane z rokowaniem zostaną wykorzystane do ustalenia modelu prognozowania
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Śledczy

  • Główny śledczy: lei zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIT2023047

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać zbioru danych, w tym danych poszczególnych uczestników pozbawionych możliwości identyfikacji. Od PI można żądać danych od 12 miesięcy do 36 miesięcy po zakończeniu badania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

12 miesięcy do 36 miesięcy po zakończeniu badania

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Na prośbę PI

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj