Un estudio clínico prospectivo, de un solo brazo y abierto de obinutuzumab en el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) pediátrica

Criterios de inclusión:

• Edad 12-18 años, hombre o mujer
• Cumplir con los criterios de diagnóstico de trombocitopenia inmune persistente o crónica (PTI)
• Con un recuento de plaquetas de <30 X 10^9/L medido dentro de los 2 días anteriores a la administración (los recuentos de plaquetas se midieron al menos 2 veces durante la selección (con al menos 1 semana de diferencia) con plaquetas <30 X 10^9/L)
• Fracaso o recurrencia de terapia hormonal previa o dependencia hormonal.
• El tratamiento de emergencia previo de la PTI (p. ej. metilprednisolona, ​​transfusión de plaquetas, transfusión de IGIV) deben completarse al menos 2 semanas antes de la primera administración
• Consentimiento informado por escrito firmado y fechado
• Con función hepática y renal <1,5 × superior límite de lo normal, como ALT, AST, BUN, Cre, etc.
• Puntuación del estado físico ECOG ≤ 2 puntos
• Función cardíaca de la Sociedad de Función Cardíaca de Nueva York ≤ 2
• Los pacientes que reciben tratamiento de mantenimiento (incluidos corticoides (menor o igual a 0,5 mg/kg de prednisona), agonistas del receptor de TPO, etc.) deben tener una dosis estable al menos 4 semanas antes de la primera administración, y azatioprina, danazol, ciclosporina A, tacrolimus. , sirolimus, etc. deben suspenderse al menos 4 semanas antes de la primera administración; El final del tratamiento con rituximab fue >3 meses；Más de 6 meses después de la esplenectomía.

Criterio de exclusión:

• Sujetos con enfermedad primaria de órganos importantes (hígado, riñón, corazón, etc.), o con enfermedades del sistema inmunológico;
• Trombocitopenia secundaria causada por diversas razones, como trastornos del tejido conectivo, enfermedad por insuficiencia hematopoyética de la médula ósea, síndrome mielodisplásico, neoplasias malignas, fármacos, trombocitopenia hereditaria, inmunodeficiencia variable común, linfoma, etc.;
• Sujetos infectados con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
• Infecciones activas o incontrolables durante el período de detección, incluidas hepatitis B, hepatitis C, citomegalovirus, virus EB o antígeno de sífilis positivo;
• Sujetos con hemorragia extensa y grave, como hemoptisis, hemorragia gastrointestinal superior, hemorragia intracraneal;
• Sujetos con enfermedades cardíacas que requieren tratamiento o hipertensión que los investigadores consideran que actualmente están mal controladas;
• Sujetos con trombosis venosa o arterial, aterosclerosis y otras enfermedades;
• Sujetos con antecedentes de tumor sólido maligno o que hayan recibido un alotrasplante de células madre o un trasplante de órganos;
• Sujetos con trastornos mentales que no pueden firmar un consentimiento informado normal y realizar ensayos y seguimiento;
• Sujetos cuyos síntomas tóxicos causados ​​por el tratamiento previo al ensayo no han desaparecido;
• Sujetos con otras enfermedades graves que puedan limitar su participación en este ensayo (diabetes; insuficiencia cardíaca grave; obstrucción miocárdica o arritmia inestable o angina de pecho inestable en los últimos 6 meses; úlcera gástrica; enfermedad autoinmune activa, etc.);
• Sujetos con septicemia u otro sangrado irregular;
• Pacientes que toman medicamentos antiplaquetarios al mismo tiempo;
• Cualquier historial médico o condición que el investigador considere inadecuado para participar en el estudio.