Prospektivní, jednoramenná a otevřená klinická studie obinutuzumabu v léčbě dětské primární imunitní trombocytopenie (ITP)

Kritéria pro zařazení:

• Věk 12-18 let, muž nebo žena
• Splňuje diagnostická kritéria perzistentní nebo chronické imunitní trombocytopenie (ITP)
• Při počtu krevních destiček <30 X 10^9/l naměřených během 2 dnů před podáním
• Selhání nebo recidiva předchozí hormonální terapie nebo hormonální závislost
• Předchozí urgentní léčba ITP (např. methylprednisolon, transfuze krevních destiček, IVIG transfuze) musí být dokončena alespoň 2 týdny před prvním podáním
• Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas
• S funkcí jater a ledvin <1,5× horní limit normálu, jako je ALT, AST, BUN, Cre, atd.
• ECOG skóre fyzického stavu ≤ 2 body
• Srdeční funkce New York Society of Cardiac Function ≤ 2
• Pacienti užívající udržovací léčbu (včetně kortikosteroidů (méně než nebo rovných 0,5 mg/kg prednisonu), agonistů TPO receptorů atd.) musí mít stabilní dávku alespoň 4 týdny před prvním podáním a azathioprin, danazol, cyklosporin A, takrolimus , sirolimus atd. musí být vysazen nejméně 4 týdny před prvním podáním; Ukončení léčby rituximabem bylo > 3 měsíce; více než 6 měsíců po splenektomii.

Kritéria vyloučení:

• Osoby s primárním onemocněním důležitých orgánů (játra, ledviny, srdce atd.) nebo s onemocněním imunitního systému;
• Sekundární trombocytopenie způsobená různými příčinami, jako jsou poruchy pojivové tkáně, onemocnění krvetvorby v kostní dřeni, myelodysplastický syndrom, malignita, léky, dědičná trombocytopenie, běžná variabilní imunodeficience, lymfom atd.;
• Subjekty infikované virem lidské imunodeficience (HIV);
• Nekontrolovatelné nebo aktivní infekce během období screeningu, včetně hepatitidy B, hepatitidy C, cytomegaloviru, EB viru nebo pozitivního antigenu syfilis;
• Subjekty s rozsáhlým a závažným krvácením, jako je hemoptýza, krvácení do horní části gastrointestinálního traktu, intrakraniální krvácení;
• Subjekty se srdečním onemocněním, které vyžaduje léčbu, nebo hypertenzí, o níž vědci soudili, že je v současnosti špatně kontrolována;
• Subjekty s jakoukoli žilní nebo arteriální trombózou, aterosklerózou a jinými nemocemi;
• Subjekty s anamnézou maligního solidního nádoru nebo podstoupily alogenní transplantaci kmenových buněk nebo transplantaci orgánů;
• Subjekty s duševními poruchami, které nejsou schopny podepsat normální informovaný souhlas a provádět zkoušky a sledování;
• Subjekty, jejichž toxické symptomy způsobené léčbou před zkouškou nezmizely;
• Subjekty s jinými závažnými onemocněními, které mohou omezovat jejich účast v této studii (diabetes; těžká srdeční insuficience; obstrukce myokardu nebo nestabilní arytmie nebo nestabilní angina pectoris v posledních 6 měsících; žaludeční vřed; aktivní autoimunitní onemocnění atd.);
• Subjekty se septikémií nebo jiným nepravidelným krvácením;
• Pacienti, kteří současně užívají protidestičkové léky;
• Jakákoli anamnéza nebo stav, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast ve studii.