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혈우병 A형 유전자치료제의 안전성 및 유효성 평가

2026년 3월 13일 업데이트: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

혈우병 A 환자에서 인간 인자 VIII 이식유전자(BBM-H803) 주사의 발현 카세트를 포함하는 아데노 관련 바이러스 벡터의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 연구

이는 A형 혈우병 환자를 대상으로 BBM-H803 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 공개 라벨, 단일 용량 치료 임상 연구입니다.

BBM-H803은 인간 인자 VIII 이식유전자의 발현 카세트를 함유하고 내인성 FVIII의 순환 수준을 높이기 위해 재조합 DNA 기술에서 파생된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

55

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100005
        • 모병
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • 연락하다:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
        • 모병
        • Southern Hospital, Southern Medical University
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, 중국, 550001
        • 모병
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • 연락하다:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, 중국, 430000
        • 모병
        • Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
        • 연락하다:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, 중국, 410008
        • 모병
        • Xiangya Hospital Central South University
        • 연락하다:
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
        • 모병
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • 연락하다:
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, 중국, 710000
        • 모병
        • The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
        • 연락하다:
    • Sichuan
      • Chengde, Sichuan, 중국, 610031
        • 모병
        • Sichuan Provincial People's Hospital
        • 연락하다:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
        • 모병
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • 연락하다:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, 중국, 650032
        • 모병
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 사전 동의서에 자발적으로 서명합니다.
  2. 남성 ≥ 18세;
  3. 피험자는 중증 혈우병 A를 임상적으로 진단받았습니다.
  4. FVIII 면역글로불린과 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없습니다.
  5. 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하십시오.
  6. 캡시드 항체 음성;
  7. 피험자는 순응도가 좋습니다.

제외 기준:

  1. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 바이러스-DNA(HBV-DNA)에 양성인 경우. C형 간염 바이러스 항체(HCV-Ab) 또는 C형 간염 바이러스 RNA(HCV-RNA)에 양성인 경우.

    B형 또는 C형 간염 병력이 있는 피험자는 최소 3개월 간격으로 2회 필수 샘플링을 실시하고 앞서 언급한 지표에 대한 두 가지 검사 결과가 모두 음성, HIV 양성 환자 또는 매독 혈청 양성 환자인 경우에만 음성으로 간주할 수 있습니다.

  2. 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 치료를 받고 있습니다.
  3. 혈우병 A 이외의 응고 장애를 앓고 있는 경우
  4. 글루코코르티코이드 외에도 다른 면역억제제가 선택되기 전에 사용됩니다.
  5. 투여 전 2개월 이내에 예방접종 이력이 있거나 면역조절요법 중 예방접종 일정이 있는 자
  6. 이전에 문맥압항진증, 비장종대, 간성 뇌병증 또는 간 섬유증(섬유증 단계 ≥ 3) 진단과 같은 잠재적인 간 질환이 있는 경우 B 초음파로 결절이나 낭종이 발견되었거나 실험실 검사에서 알파-태아단백의 상승이 발견되었습니다. 연구자의 의학적 판단과 관련하여 이상이 임상적으로 유의미한 경우 연구에 적합하지 않은 피험자
  7. 삽입 기간 또는 BBM-H803 주입 후 52주 연구 기간 동안 알려져 있거나 계획된 선택적인 대수술 일정을 계획합니다.
  8. 스크리닝 전 이전 유전자 치료 연구 시험에 참여했거나 스크리닝 전 4주 이내 또는 테스트 약물의 5반감기 중 더 긴 기간 이내에 다른 테스트 약물을 사용한 적이 있는 경우 스크리닝 전 6개월 이내에 에메세주맙을 투여받았습니다. 또는 연구에 영향을 미치기 위해 연구자가 평가한 약물;
  9. 국소 사용을 제외하고 연구 전 4주 동안 또는 연구 도중에 사용된 간 기능에 영향을 미칠 수 있는 모든 약초 제제(식물, 광물 또는 동물 유래의 한약재 또는 한약) 또는 연구자가 연구에 영향을 미치는 것으로 평가한 한약;
  10. 알코올 또는 약물 중독이 있거나 연구 기간 동안 연구자의 조언대로 음주를 중단할 수 없는 경우
  11. 연구에 위험을 초래할 수 있는 급성/만성 감염 또는 기타 만성 질환이 있거나 중대한 질병을 앓고 있는 사람, 현재 또는 이전에 악성 종양 병력이 있는 사람, 정신 상태가 좋지 않고 다음과 같은 불안정한 의학적 상태가 있는 사람. 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 판단하는 자살;
  12. 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 판단하는 기타 모든 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BBM-H803의 군
1×10^13 vg/kg, 단일 용량 치료
유전적: BBM-H803의 단회 정맥 주사
간에서 인간 인자 VIII 이식유전자의 발현 카세트를 함유하기 위한 재조합 DNA 기술로부터 유래된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터인 BBM-H803의 단일 용량 정맥내 주입. BBM-H803의 복용량은 참가자의 체중에 따라 계산됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1/2상: 용량 제한 독성(DLT) 사건의 발생률
기간: 6주
BBM-H803 주입 주입 후 DLT 관찰 기간 동안 안전성 데이터 검토 위원회(SRC)가 결정한 DLT 이벤트 수에 접근하려면
6주
1/2상: 이상사례(AEs) 및 중대한 이상사례(SAEs)의 발생률
기간: 6주
AE 및 SAE로 BBM-H803 주사의 안전성을 평가합니다.
6주
Phase 3: 연간 출혈 빈도(ABR)
기간: 52주
투여 후 자발적 출혈, 외상성 출혈 및 관절 출혈을 포함한 ABR을 평가하기 위함입니다.
52주
1/2상: 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 수치 변화가 있는 참가자 수 [간 기능]
기간: 6주
치료 전후의 간 기능 변화를 평가하기 위해, 알라닌 아미노전이효소(ALT)와 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)를 포함합니다.
6주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Phase 1/2/3: 혈장 FVIII 활성도 수준
기간: 52주
참가자로부터 수집된 모든 혈장 FVIII 활성도 샘플은 분석되어 최고치 및 안정 상태 벡터 유래 순환 FVIII 활성도 수준을 결정하는 데 사용되었습니다.
52주
Phase 1/2/3: 이상사례(AE) 및 중대한 이상사례(SAE)의 발생률
기간: 52주
BBM-H803 주사의 안전성을 AE 및 SAE를 통해 평가합니다.
52주
1/2/3상: 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 수치 변화가 있는 참가자 수 [간 기능]
기간: 52주
치료 전후 간 기능 변화를 평가하기 위해, 알라닌 아미노전이효소(ALT)와 아스파테이트 아미노전이효소(AST)를 포함합니다.
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

협력자

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

수사관

  • 연구 의자: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 3일

기본 완료 (추정된)

2027년 5월 30일

연구 완료 (추정된)

2031년 5월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 10월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 10월 31일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BBM002-CLN1001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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