Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności leków do terapii genowej na hemofilię A

13 marca 2026 zaktualizowane przez: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wektora wirusowego związanego z adeno, zawierającego kasetę ekspresyjną transgenu ludzkiego czynnika VIII (BBM-H803) we wstrzyknięciu u pacjentów z hemofilią A

Jest to wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie kliniczne dotyczące leczenia pojedynczą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wstrzyknięcia BBM-H803 u pacjentów z ciężką hemofilią A.

BBM-H803 to wektor wirusowy związany z adenowirusem (AAV) pochodzący z technik rekombinacji DNA, zawierający kasetę ekspresyjną transgenu ludzkiego czynnika VIII i zwiększający poziom krążącego endogennego FVIII.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

55

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100005
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Rekrutacyjny
        • Southern Hospital, Southern Medical University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550001
        • Rekrutacyjny
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430000
        • Rekrutacyjny
        • Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Rekrutacyjny
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Chiny, 710000
        • Rekrutacyjny
        • The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengde, Sichuan, Chiny, 610031
        • Rekrutacyjny
        • Sichuan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650032
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy dobrowolnie podpisują formularz świadomej zgody;
  2. Mężczyźni ≥ 18 lat;
  3. U pacjentów zdiagnozowano klinicznie ciężką hemofilię A;
  4. Brak wcześniejszej historii nadwrażliwości lub anafilaksji związanej ze stosowaniem jakiejkolwiek immunoglobuliny FVIII;
  5. Podczas badania stosuj niezawodną metodę antykoncepcji;
  6. Przeciwciała kapsydowe ujemne;
  7. Badani wykazują dobrą zgodność.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wynik pozytywny na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub DNA wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV-DNA). Wynik pozytywny na obecność przeciwciał wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-Ab) lub RNA wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-RNA).

    Pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C w wywiadzie mogą zostać uznani za negatywnych tylko wtedy, gdy zostaną przeprowadzone 2 wymagane próbki w odstępie co najmniej 3 miesięcy i oba wyniki badań powyższych wskaźników są negatywne, pacjenci są nosicielami wirusa HIV lub pacjenci seropozytywni w kierunku kiły;

  2. Obecnie leczony przeciwwirusowo na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C;
  3. cierpisz na zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A;
  4. Oprócz glukokortykoidów przed selekcją stosuje się inne leki immunosupresyjne;
  5. Posiadać historię szczepień w ciągu 2 miesięcy przed podaniem lub harmonogram szczepień podczas terapii immunomodulacyjnej;
  6. Masz potencjalne choroby wątroby, takie jak wcześniejsze rozpoznanie nadciśnienia wrotnego, powiększenia śledziony, encefalopatii wątrobowej lub zwłóknienia wątroby (stadium zwłóknienia ≥ 3); w badaniu USG typu B wykryto guzki lub cysty lub w badaniach laboratoryjnych wykryto podwyższony poziom alfa-fetoproteiny. Uczestnicy, którzy nie kwalifikują się do badania, jeśli nieprawidłowości są klinicznie istotne w ocenie lekarskiej badacza;
  7. Planowanie planowej dużej operacji znanej lub planowanej w okresie założenia lub 52-tygodniowym okresie badania po infuzji BBM-H803;
  8. Brałeś udział w poprzednim badaniu badawczym dotyczącym terapii genowej przed badaniem przesiewowym lub stosowałeś inne badane leki w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w ciągu 5 okresu półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; otrzymali emezumab w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym; Lub leki ocenione przez badacza pod kątem wpływu na badanie;
  9. Wszelkie preparaty ziołowe (suplementy ziołowe lub tradycyjne chińskie leki pochodzenia roślinnego, mineralnego lub zwierzęcego) stosowane w ciągu 4 tygodni przed badaniem lub w jego trakcie, które mogą wpływać na czynność wątroby, z wyjątkiem stosowania miejscowego; Lub jakikolwiek chiński lek ziołowy, który według badacza ma wpływ na badanie;
  10. Jesteś uzależniony od alkoholu lub narkotyków lub nie możesz przestać pić zgodnie z zaleceniami badacza przez cały czas trwania badania;
  11. Czy cierpią na ostre/przewlekłe infekcje lub inne choroby przewlekłe, które mogą stanowić ryzyko dla badania, lub cierpią na poważną chorobę, u których obecnie lub w przeszłości występowały nowotwory złośliwe, lub u których występują inne niestabilne schorzenia, w tym zły stan psychiczny i ryzyko samobójstwo, które badacz uzna za nieodpowiednie do udziału w badaniu;
  12. Wszelkie inne warunki, które badacz uzna za nieodpowiednie do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Leczenie jednodawkowe
Genetyczny: Pojedyncza dawka dożylna BBM-H803
Pojedyncza dawka dożylna wlewu BBM-H803, wektora adenowirusowego (AAV) pochodzącego z technik rekombinacji DNA, zawierającego kasetę ekspresyjną transgenu ludzkiego czynnika VIII w wątrobie. Dawka BBM-H803 zostanie wyliczona na podstawie wagi uczestnika.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1/2: Częstość występowania zdarzeń toksyczności ograniczającej dawkę (DLT)
Ramy czasowe: 6 tygodni
Aby uzyskać liczbę zdarzeń DLT określonych przez Komitet ds. Przeglądu Danych dotyczących Bezpieczeństwa (SRC) w okresie obserwacji DLT po wlewie infuzyjnym BBM-H803
6 tygodni
Faza 1/2: Częstość występowania działań niepożądanych (DN) i poważnych działań niepożądanych (PDN)
Ramy czasowe: 6 tygodni
W celu oceny bezpieczeństwa iniekcji BBM-H803 poprzez AE i SAE.
6 tygodni
Faza 3: Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocenić ABR, w tym spontaniczne krwawienia, krwawienia pourazowe oraz krwawienia stawowe po podaniu.
52 tygodnie
Faza 1/2: Liczba uczestników ze zmianami poziomu aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) [funkcja wątroby]
Ramy czasowe: 6 tygodni
Aby ocenić zmiany w funkcji wątroby przed i po leczeniu, w tym aminotransferazę alaninową (ALT) i aminotransferazę asparaginianową (AST).
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1/2/3: Poziom aktywności osoczowego czynnika VIII
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Wszystkie próbki pobrane od uczestników w celu oznaczenia poziomu aktywności FVIII w osoczu zostały przeanalizowane i wykorzystane do określenia szczytowych i ustalonych poziomów aktywności krążącego FVIII pochodzącego z wektora.
52 tygodnie
Faza 1/2/3: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena bezpieczeństwa preparatu BBM-H803 poprzez iniekcję na podstawie zdarzeń niepożądanych (AEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs).
52 tygodnie
Faza 1/2/3: Liczba uczestników ze zmianami w poziomach aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) [funkcja wątroby]
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Aby ocenić zmiany w funkcji wątroby przed i po leczeniu, w tym alaninę aminotransferazę (ALT) i asparaginianową aminotransferazę (AST).
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Współpracownicy

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 maja 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BBM002-CLN1001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj