Ocena bezpieczeństwa i skuteczności leków do terapii genowej na hemofilię A

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnicy dobrowolnie podpisują formularz świadomej zgody;
2. Mężczyźni ≥ 18 lat;
3. U pacjentów zdiagnozowano klinicznie ciężką hemofilię A;
4. Brak wcześniejszej historii nadwrażliwości lub anafilaksji związanej ze stosowaniem jakiejkolwiek immunoglobuliny FVIII;
5. Podczas badania stosuj niezawodną metodę antykoncepcji;
6. Przeciwciała kapsydowe ujemne;
7. Badani wykazują dobrą zgodność.

Kryteria wyłączenia:

1. Wynik pozytywny na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub DNA wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV-DNA). Wynik pozytywny na obecność przeciwciał wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-Ab) lub RNA wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-RNA).

   Pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C w wywiadzie mogą zostać uznani za negatywnych tylko wtedy, gdy zostaną przeprowadzone 2 wymagane próbki w odstępie co najmniej 3 miesięcy i oba wyniki badań powyższych wskaźników są negatywne, pacjenci są nosicielami wirusa HIV lub pacjenci seropozytywni w kierunku kiły;

2. Obecnie leczony przeciwwirusowo na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C;
3. cierpisz na zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A;
4. Oprócz glukokortykoidów przed selekcją stosuje się inne leki immunosupresyjne;
5. Posiadać historię szczepień w ciągu 2 miesięcy przed podaniem lub harmonogram szczepień podczas terapii immunomodulacyjnej;
6. Masz potencjalne choroby wątroby, takie jak wcześniejsze rozpoznanie nadciśnienia wrotnego, powiększenia śledziony, encefalopatii wątrobowej lub zwłóknienia wątroby (stadium zwłóknienia ≥ 3); w badaniu USG typu B wykryto guzki lub cysty lub w badaniach laboratoryjnych wykryto podwyższony poziom alfa-fetoproteiny. Uczestnicy, którzy nie kwalifikują się do badania, jeśli nieprawidłowości są klinicznie istotne w ocenie lekarskiej badacza;
7. Planowanie planowej dużej operacji znanej lub planowanej w okresie założenia lub 52-tygodniowym okresie badania po infuzji BBM-H803;
8. Brałeś udział w poprzednim badaniu badawczym dotyczącym terapii genowej przed badaniem przesiewowym lub stosowałeś inne badane leki w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w ciągu 5 okresu półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; otrzymali emezumab w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym; Lub leki ocenione przez badacza pod kątem wpływu na badanie;
9. Wszelkie preparaty ziołowe (suplementy ziołowe lub tradycyjne chińskie leki pochodzenia roślinnego, mineralnego lub zwierzęcego) stosowane w ciągu 4 tygodni przed badaniem lub w jego trakcie, które mogą wpływać na czynność wątroby, z wyjątkiem stosowania miejscowego; Lub jakikolwiek chiński lek ziołowy, który według badacza ma wpływ na badanie;
10. Jesteś uzależniony od alkoholu lub narkotyków lub nie możesz przestać pić zgodnie z zaleceniami badacza przez cały czas trwania badania;
11. Czy cierpią na ostre/przewlekłe infekcje lub inne choroby przewlekłe, które mogą stanowić ryzyko dla badania, lub cierpią na poważną chorobę, u których obecnie lub w przeszłości występowały nowotwory złośliwe, lub u których występują inne niestabilne schorzenia, w tym zły stan psychiczny i ryzyko samobójstwo, które badacz uzna za nieodpowiednie do udziału w badaniu;
12. Wszelkie inne warunki, które badacz uzna za nieodpowiednie do udziału w badaniu.