Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten zur Hämophilie-A-Gentherapie

Einschlusskriterien:

1. Die Probanden unterzeichnen freiwillig eine Einverständniserklärung.
2. Männer ≥ 18 Jahre;
3. Bei den Probanden wird klinisch eine schwere Hämophilie A diagnostiziert;
4. Keine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einem FVIII-Immunglobulin;
5. Verwenden Sie während der Studie eine zuverlässige Verhütungsmethode;
6. Kapsid-Antikörper negativ;
7. Die Probanden weisen eine gute Compliance auf.

Ausschlusskriterien:

1. Positiv auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder Hepatitis-B-Virus-DNA (HBV-DNA) sein. Positiv auf Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCV-Ab) oder Hepatitis-C-Virus-RNA (HCV-RNA) sein.

   Personen mit einer Krankengeschichte von Hepatitis B oder C können nur dann als negativ angesehen werden, wenn 2 erforderliche Probenahmen im Abstand von mindestens 3 Monaten durchgeführt werden und beide Testergebnisse der oben genannten Indikatoren negativ sind, HIV-positive Patienten oder Syphilis-seropositive Patienten;

2. Derzeit unter antiviraler Therapie gegen Hepatitis B oder C;
3. an anderen Gerinnungsstörungen als Hämophilie A leiden;
4. Zusätzlich zu Glukokortikoiden werden vor der Auswahl alle anderen Immunsuppressiva eingesetzt;
5. Eine Impfgeschichte innerhalb von 2 Monaten vor der Verabreichung oder einen Impfplan während der immunmodulatorischen Therapie haben;
6. Sie haben potenzielle Lebererkrankungen, wie z. B. eine frühere Diagnose von portaler Hypertonie, Splenomegalie, hepatischer Enzephalopathie oder Leberfibrose (Fibrosestadium ≥ 3); Im B-Ultraschall wurden Knötchen oder Zysten gefunden oder durch Labortests wurde ein erhöhter Alpha-Fetoprotein-Wert festgestellt. Probanden, die nicht für die Studie in Frage kommen, wenn die Anomalien im Hinblick auf das medizinische Urteil des Prüfarztes klinisch bedeutsam sind;
7. Planung elektiver größerer chirurgischer Eingriffe, die während der Einführungsphase oder der 52-wöchigen Studienphase nach der BBM-H803-Infusion bekannt oder geplant sind;
8. an einer früheren Gentherapie-Forschungsstudie vor dem Screening teilgenommen haben oder innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Testmedikaments, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, andere Testmedikamente eingenommen haben; Sie haben innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening Emesezumab erhalten; Oder Medikamente, die vom Forscher bewertet wurden, um die Studie zu beeinflussen;
9. Alle pflanzlichen Präparate (Kräuterzusätze oder traditionelle chinesische Arzneimittel pflanzlichen, mineralischen oder tierischen Ursprungs), die in den 4 Wochen vor oder während der Studie eingenommen wurden und die Leberfunktion beeinträchtigen können, mit Ausnahme der topischen Anwendung; Oder irgendein chinesisches Kräutermedikament, das nach Einschätzung des Forschers Einfluss auf die Studie hat;
10. Alkohol- oder Drogenabhängigkeit haben oder nicht mit dem Trinken aufhören können, wie vom Forscher während der gesamten Studie empfohlen;
11. Sie leiden an akuten/chronischen Infektionen oder anderen chronischen Krankheiten, die ein Risiko für die Studie darstellen können, oder leiden an einer schweren Krankheit, bei denen aktuell oder in der Vorgeschichte bösartige Tumoren aufgetreten sind oder die unter anderen instabilen Erkrankungen leiden, einschließlich eines schlechten psychischen Zustands und des Risikos, daran zu erkranken Selbstmord, den der Prüfer für eine Teilnahme an der Studie als ungeeignet erachtet;
12. Alle anderen Bedingungen, die der Prüfer für die Teilnahme an der Studie als ungeeignet erachtet.