血友病A遺伝子治療薬の安全性と有効性の評価
2026年3月13日 更新者：Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
血友病A患者におけるヒト第VIII因子導入遺伝子（BBM-H803）の発現カセットを含むアデノ随伴ウイルスベクターの注射の安全性、忍容性および有効性を評価する研究
これは、重篤な血友病 A 患者における BBM-H803 注射の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、多施設、単一群、非盲検、単回投与治療の臨床研究です。
BBM-H803 は、ヒト第 VIII 因子導入遺伝子の発現カセットを含む組換え DNA 技術から派生したアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターで、内因性 FVIII の循環レベルを上昇させます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
55
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Wenqi Shao, Master
- 電話番号：13636317441
- メール：ra@beliefbiomed.com
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100005
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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コンタクト：
- Tienan Zhu, MD
- 電話番号：18611743292
- メール：Zhutn@pumch.cn
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 募集
- Southern Hospital, Southern Medical University
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コンタクト：
- Jing Sun, MD
- 電話番号：13316202696
- メール：jsun_cn@hotmail.com
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コンタクト：
- Chongyuan Xu, MD
- 電話番号：13926186470
- メール：nfyygcp@126.com
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Guizhou
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Guiyang、Guizhou、中国、550001
- 募集
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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コンタクト：
- Jiao Jin, Bachelor
- 電話番号：15180802411
- メール：jinjiao999@163.com
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430000
- 募集
- Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
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コンタクト：
- Yu Hu, MD
- 電話番号：13986183871
- メール：dr_huyu387@163.com
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- 募集
- Xiangya Hospital Central South University
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コンタクト：
- Xielan Zhao, MD
- 電話番号：13707489198
- メール：zhaoxl9198@163.com
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- 募集
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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コンタクト：
- Ziqiang Yu, MD
- 電話番号：13913518032
- メール：yuziqiang@suda.edu.cn
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Shanxi
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Xi’an、Shanxi、中国、710000
- 募集
- The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
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コンタクト：
- Xiequn Chen, MD
- 電話番号：13991832567
- メール：cxq@nwu.edu.cn
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Sichuan
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Chengde、Sichuan、中国、610031
- 募集
- Sichuan Provincial People's Hospital
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コンタクト：
- Xiaobing Huang, MD
- 電話番号：18981838236
- メール：hxb_trial@163.com
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- 募集
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
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コンタクト：
- Lei Zhang, MD
- 電話番号：0086-22-23909095
- メール：zhanglei1@ihcams.ac.cn
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650032
- 募集
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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コンタクト：
- Zeping Zhou, MD
- 電話番号：18788571605
- メール：zhouzeping@kmmu.edu.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者は自発的にインフォームドコンセントフォームに署名します。
- 男性 18 歳以上。
- 被験者は臨床的に重度の血友病Aと診断されています。
- FVIII 免疫グロブリンに関連する過敏症またはアナフィラキシーの既往歴がない。
- 研究中は信頼できる避妊方法を使用してください。
- カプシド抗体陰性。
- 対象者は良好なコンプライアンスを持っています。
除外基準:
B 型肝炎表面抗原 (HBsAg) または B 型肝炎ウイルス DNA (HBV-DNA) が陽性であること。 C型肝炎ウイルス抗体（HCV-Ab）またはC型肝炎ウイルスRNA（HCV-RNA）が陽性である。
B 型または C 型肝炎の病歴を持つ被験者は、少なくとも 3 か月の間隔をおいて 2 回の必要なサンプリングが実施され、前述の指標の両方の検査結果が陰性、HIV 陽性患者、または梅毒血清陽性患者である場合にのみ陰性とみなすことができます。
- 現在、B型またはC型肝炎に対して抗ウイルス療法を受けています。
- 血友病 A 以外の凝固障害を患っている。
- グルココルチコイドに加えて、他の免疫抑制剤が選択前に使用されています。
- -投与前2か月以内のワクチン接種歴、または免疫調節療法中のワクチン接種スケジュールがある。
- 門脈圧亢進症、脾腫、肝性脳症、肝線維症（線維症ステージ3以上）の過去の診断など、潜在的な肝疾患を患っている。 B超音波によって結節または嚢胞が発見されたか、臨床検査によってα-フェトプロテインの上昇が検出されました。 異常が治験責任医師の医学的判断に関して臨床的に重大である場合、治験の参加資格がない被験者。
- 挿入期間中またはBBM-H803注入後の52週間の研究期間中に既知または計画されている待機的大手術のスケジュール。
- -スクリーニング前に以前の遺伝子治療研究試験に参加したことがある、またはスクリーニング前4週間以内に他の試験薬を使用したことがある、または試験薬の5半減期以内のいずれか長い方。スクリーニング前の6か月以内にエメセズマブの投与を受けている。または、研究に影響を与えると研究者によって評価された薬剤。
- 局所使用を除き、肝機能に影響を与える可能性がある研究前または研究中の4週間に使用されたハーブ製剤（植物、鉱物、または動物由来のハーブサプリメントまたは伝統的な漢方薬）。または研究者が研究に影響を与えると評価した漢方薬。
- アルコールまたは薬物中毒がある、または研究全体を通じて研究者のアドバイスどおりに飲酒をやめられない。
- 研究にリスクをもたらす可能性のある急性/慢性感染症またはその他の慢性疾患を患っている、または重篤な疾患を患っている、悪性腫瘍の現在または過去の病歴がある、または精神状態が悪いおよび悪性腫瘍のリスクを含むその他の不安定な病状を患っている。研究者が研究への参加にふさわしくないと判断した自殺。
- 研究者が研究への参加に不適当と判断したその他の条件。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：BBM-H803のアーム
1×10^13 vg/kg、単回投与治療
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肝臓にヒト第 VIII 因子導入遺伝子の発現カセットを含む、組換え DNA 技術から派生したアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターである BBM-H803 の単回静脈内注入。
BBM-H803 の投与量は参加者の体重に応じて計算されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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第1/2相：投与制限毒性（DLT）イベントの発生率
時間枠：6週間
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BBM-H803注入後のDLT観察期間において、安全性データレビュー委員会（SRC）により決定されたDLTイベント数にアクセスする
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6週間
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第1/2相：有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：6週間
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BBM-H803注射の安全性を、有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）によって評価する。
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6週間
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第3相：年間出血率（ABR）
時間枠：52週
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投与後の自然出血、外傷性出血、関節出血を含むABRを評価するため。
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52週
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Phase 1/2: アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベルに変化が認められた参加者数 [肝機能]
時間枠：6週間
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治療前後の肝機能の変化を評価するため、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）を含む。
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6週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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第1/2/3相：血漿FVIII活性レベル
時間枠：52週間
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参加者から収集したプラズマFVIII活性レベル測定用のすべてのサンプルは分析され、ピークおよび定常状態のベクター由来循環FVIII活性レベルの決定に使用されました。
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52週間
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フェーズ1/2/3：有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生率
時間枠：52週間
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BBM-H803注射の安全性を有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）によって評価する。
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52週間
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第1/2/3相：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベル[肝機能]の変化を示した参加者の数
時間枠：52週間
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治療前後の肝機能の変化を評価するため、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）を含む。
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Lei Zhang, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月3日
一次修了 (推定)
2027年5月30日
研究の完了 (推定)
2031年5月30日
試験登録日
最初に提出
2023年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月31日
最初の投稿 (実際)
2023年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月13日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BBM002-CLN1001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。