血友病A遺伝子治療薬の安全性と有効性の評価

包含基準:

1. 被験者は自発的にインフォームドコンセントフォームに署名します。
2. 男性 18 歳以上。
3. 被験者は臨床的に重度の血友病Aと診断されています。
4. FVIII 免疫グロブリンに関連する過敏症またはアナフィラキシーの既往歴がない。
5. 研究中は信頼できる避妊方法を使用してください。
6. カプシド抗体陰性。
7. 対象者は良好なコンプライアンスを持っています。

除外基準:

1. B 型肝炎表面抗原 (HBsAg) または B 型肝炎ウイルス DNA (HBV-DNA) が陽性であること。 C型肝炎ウイルス抗体（HCV-Ab）またはC型肝炎ウイルスRNA（HCV-RNA）が陽性である。

   B 型または C 型肝炎の病歴を持つ被験者は、少なくとも 3 か月の間隔をおいて 2 回の必要なサンプリングが実施され、前述の指標の両方の検査結果が陰性、HIV 陽性患者、または梅毒血清陽性患者である場合にのみ陰性とみなすことができます。

2. 現在、B型またはC型肝炎に対して抗ウイルス療法を受けています。
3. 血友病 A 以外の凝固障害を患っている。
4. グルココルチコイドに加えて、他の免疫抑制剤が選択前に使用されています。
5. -投与前2か月以内のワクチン接種歴、または免疫調節療法中のワクチン接種スケジュールがある。
6. 門脈圧亢進症、脾腫、肝性脳症、肝線維症（線維症ステージ3以上）の過去の診断など、潜在的な肝疾患を患っている。 B超音波によって結節または嚢胞が発見されたか、臨床検査によってα-フェトプロテインの上昇が検出されました。 異常が治験責任医師の医学的判断に関して臨床的に重大である場合、治験の参加資格がない被験者。
7. 挿入期間中またはBBM-H803注入後の52週間の研究期間中に既知または計画されている待機的大手術のスケジュール。
8. -スクリーニング前に以前の遺伝子治療研究試験に参加したことがある、またはスクリーニング前4週間以内に他の試験薬を使用したことがある、または試験薬の5半減期以内のいずれか長い方。スクリーニング前の6か月以内にエメセズマブの投与を受けている。または、研究に影響を与えると研究者によって評価された薬剤。
9. 局所使用を除き、肝機能に影響を与える可能性がある研究前または研究中の4週間に使用されたハーブ製剤（植物、鉱物、または動物由来のハーブサプリメントまたは伝統的な漢方薬）。または研究者が研究に影響を与えると評価した漢方薬。
10. アルコールまたは薬物中毒がある、または研究全体を通じて研究者のアドバイスどおりに飲酒をやめられない。
11. 研究にリスクをもたらす可能性のある急性/慢性感染症またはその他の慢性疾患を患っている、または重篤な疾患を患っている、悪性腫瘍の現在または過去の病歴がある、または精神状態が悪いおよび悪性腫瘍のリスクを含むその他の不安定な病状を患っている。研究者が研究への参加にふさわしくないと判断した自殺。
12. 研究者が研究への参加に不適当と判断したその他の条件。