A型血友病基因治疗药物的安全性和有效性评价

纳入标准：

1. 受试者自愿签署知情同意书；
2. 男性≥18岁；
3. 受试者临床诊断患有严重A型血友病；
4. 既往没有与任何 FVIII 免疫球蛋白相关的超敏反应或过敏反应史；
5. 研究期间采用可靠的避孕方法；
6. 衣壳抗体阴性；
7. 受试者具有良好的依从性。

排除标准：

1. 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 或乙型肝炎病毒 DNA (HBV-DNA) 呈阳性。 丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）或丙型肝炎病毒RNA（HCV-RNA）呈阳性。

   有乙型肝炎或丙型肝炎病史的受试者，只有间隔至少3个月进行2次规定的采样且上述指标检测结果均呈阴性、HIV阳性患者或梅毒血清阳性患者，才能视为阴性；

2. 目前正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗；
3. 患有A型血友病以外的凝血障碍；
4. 除糖皮质激素外，在选择前还使用任何其他免疫抑制剂；
5. 给药前2个月内有疫苗接种史，或免疫调节治疗期间有疫苗接种计划；
6. 有潜在的肝脏疾病，如既往诊断为门脉高压、脾肿大、肝性脑病或肝纤维化（纤维化阶段≥3期）； B超发现结节或囊肿，或实验室检查发现甲胎蛋白升高。 如果根据研究者的医学判断，异常具有临床意义，则不符合研究资格的受试者；
7. 在 BBM-H803 输注后的插入期或 52 周研究期内已知或计划的择期大手术的安排；
8. 筛选前曾参加过之前的基因治疗研究试验，或筛选前4周内或试验药物5个半衰期内使用过其他试验药物，以较长者为准；筛选前 6 个月内接受过 emesezumab；或研究者评估影响研究的药物；
9. 研究前 4 周或研究期间使用的任何可能影响肝功能的草药制剂（草药补充剂或植物、矿物或动物来源的中药），局部使用除外；或研究者评估影响研究的任何中草药；
10. 有酒精或药物成瘾，或在整个研究过程中无法按照研究人员的建议停止饮酒；
11. 患有可能对研究构成风险的急/慢性感染或其他慢性疾病，或患有重大疾病，目前或既往有恶性肿瘤病史，或有其他不稳定的医疗状况，包括精神状态不佳和有患上癌症的风险自杀，研究者认为不适合参加研究；
12. 研究者认为不适合参加研究的任何其他情况。