Оценка безопасности и эффективности препаратов генной терапии гемофилии А
13 марта 2026 г. обновлено: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора, содержащего кассету экспрессии трансгена человеческого фактора VIII (BBM-H803), для инъекции пациентам с гемофилией А
Это многоцентровое, индивидуальное, открытое клиническое исследование лечения однократной дозой для оценки безопасности, переносимости и эффективности инъекции BBM-H803 у пациентов с тяжелой гемофилией А.
BBM-H803 представляет собой аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, полученный с помощью методов рекомбинантной ДНК, который содержит кассету экспрессии трансгена человеческого фактора VIII и повышает циркулирующие уровни эндогенного FVIII.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
55
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Wenqi Shao, Master
- Номер телефона: 13636317441
- Электронная почта: ra@beliefbiomed.com
Места учебы
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100005
- Рекрутинг
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Контакт:
- Tienan Zhu, MD
- Номер телефона: 18611743292
- Электронная почта: Zhutn@pumch.cn
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
- Рекрутинг
- Southern Hospital, Southern Medical University
-
Контакт:
- Jing Sun, MD
- Номер телефона: 13316202696
- Электронная почта: jsun_cn@hotmail.com
-
Контакт:
- Chongyuan Xu, MD
- Номер телефона: 13926186470
- Электронная почта: nfyygcp@126.com
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Китай, 550001
- Рекрутинг
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Контакт:
- Jiao Jin, Bachelor
- Номер телефона: 15180802411
- Электронная почта: jinjiao999@163.com
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430000
- Рекрутинг
- Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
-
Контакт:
- Yu Hu, MD
- Номер телефона: 13986183871
- Электронная почта: dr_huyu387@163.com
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Китай, 410008
- Рекрутинг
- Xiangya Hospital Central South University
-
Контакт:
- Xielan Zhao, MD
- Номер телефона: 13707489198
- Электронная почта: zhaoxl9198@163.com
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Китай, 215006
- Рекрутинг
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Контакт:
- Ziqiang Yu, MD
- Номер телефона: 13913518032
- Электронная почта: yuziqiang@suda.edu.cn
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Китай, 710000
- Рекрутинг
- The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
-
Контакт:
- Xiequn Chen, MD
- Номер телефона: 13991832567
- Электронная почта: cxq@nwu.edu.cn
-
-
Sichuan
-
Chengde, Sichuan, Китай, 610031
- Рекрутинг
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
Контакт:
- Xiaobing Huang, MD
- Номер телефона: 18981838236
- Электронная почта: hxb_trial@163.com
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 300020
- Рекрутинг
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
Контакт:
- Lei Zhang, MD
- Номер телефона: 0086-22-23909095
- Электронная почта: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Китай, 650032
- Рекрутинг
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
Контакт:
- Zeping Zhou, MD
- Номер телефона: 18788571605
- Электронная почта: zhouzeping@kmmu.edu.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты добровольно подписывают форму информированного согласия;
- Мужчины ≥ 18 лет;
- У субъектов клинически диагностирована тяжелая гемофилия А;
- Отсутствие в анамнезе гиперчувствительности или анафилаксии, связанных с каким-либо иммуноглобулином FVIII;
- Во время исследования используйте надежный метод контрацепции;
- Капсидные антитела отрицательные;
- Субъекты имеют хорошую комплаентность.
Критерий исключения:
Положительный результат на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg) или ДНК вируса гепатита В (ДНК HBV). Положительный результат на антитела к вирусу гепатита С (HCV-Ab) или РНК вируса гепатита С (HCV-РНК).
Субъекты с историей болезни гепатита B или C могут считаться отрицательными только в том случае, если 2 необходимых образца взяты с интервалом не менее 3 месяцев и оба результата теста по вышеупомянутым показателям являются отрицательными, ВИЧ-положительные пациенты или серопозитивные пациенты с сифилисом;
- В настоящее время проходит противовирусную терапию гепатита В или С;
- Страдают нарушениями свертываемости крови, отличными от гемофилии А;
- Помимо глюкокортикоидов перед селекцией применяют любые другие иммунодепрессанты;
- Иметь анамнез прививок в течение 2 месяцев до введения или график вакцинации во время иммуномодулирующей терапии;
- Имеются потенциальные заболевания печени, такие как ранее диагностированная портальная гипертензия, спленомегалия, печеночная энцефалопатия или фиброз печени (стадия фиброза ≥ 3); узелки или кисты были обнаружены с помощью УЗИ B, или повышенный уровень альфа-фетопротеина был обнаружен с помощью лабораторных тестов. Субъекты, не подходящие для участия в исследовании, если отклонения, по мнению медицинского исследователя, являются клинически значимыми;
- Планирование планового крупного хирургического вмешательства известно или запланировано в течение периода введения или 52-недельного периода исследования после инфузии BBM-H803;
- Участвовали в предыдущем исследовании генной терапии перед скринингом или использовали другие тестируемые препараты в течение 4 недель до скрининга или в течение 5 периодов полувыведения тестируемого препарата, в зависимости от того, что дольше; Получали эмесезумаб в течение 6 месяцев до скрининга; Или лекарства, которые, по оценке исследователя, влияют на исследование;
- Любые растительные препараты (травяные добавки или традиционные китайские лекарства растительного, минерального или животного происхождения), используемые в течение 4 недель до или во время исследования, которые могут повлиять на функцию печени, за исключением местного применения; Или любое китайское растительное лекарственное средство, которое, по мнению исследователя, повлияет на исследование;
- Имеете алкогольную или наркотическую зависимость или не можете бросить пить в соответствии с рекомендациями исследователя на протяжении всего исследования;
- Имеют острые/хронические инфекции или другие хронические заболевания, которые могут представлять риск для исследования, или имеют серьезное заболевание, имеют в настоящее время или в анамнезе злокачественные опухоли или имеют другие нестабильные заболевания, включая плохое психическое состояние и риск самоубийство, которое следователь считает непригодным для участия в исследовании;
- Любые другие условия, которые исследователь считает неподходящими для участия в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Плечо BBM-H803
1×10^13 вг/кг, однократное введение
|
Внутривенная инфузия однократной дозы BBM-H803, вектора аденоассоциированного вируса (AAV), полученного с помощью методов рекомбинантной ДНК и содержащего кассету экспрессии трансгена человеческого фактора VIII в печени.
Доза BBM-H803 будет рассчитываться в зависимости от веса участника.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фаза 1/2: Частота событий дозолимитирующей токсичности (DLT)
Временное ограничение: 6 недель
|
Для доступа к количеству событий DLT, определенных Комитетом по обзору данных безопасности (SRC) в период наблюдения за DLT после инфузии инъекции BBM-H803
|
6 недель
|
|
Фаза 1/2: Частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 6 недель
|
Для оценки безопасности инъекции BBM-H803 по НЯ и СНЯ.
|
6 недель
|
|
Фаза 3: Годовой показатель кровотечений (ABR)
Временное ограничение: 52 недели
|
Для оценки ABR, включая спонтанные кровотечения, травматические кровотечения и кровотечения в суставах после введения.
|
52 недели
|
|
Фаза 1/2: Количество участников с изменениями уровней аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ) [функция печени]
Временное ограничение: 6 недель
|
Для оценки изменений функции печени до и после лечения, включая аланинаминотрансферазу (АЛТ) и аспартатаминотрансферазу (АСТ).
|
6 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фаза 1/2/3: Уровень активности фактора VIII плазмы
Временное ограничение: 52 недели
|
Все образцы, собранные у участников для определения уровней активности FVIII в плазме, были проанализированы и использованы для определения пиковых и стабильных уровней циркулирующей активности FVIII, полученных с помощью вектора.
|
52 недели
|
|
Фаза 1/2/3: Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 52 недели
|
Для оценки безопасности инъекции BBM-H803 по НЯ и СНЯ.
|
52 недели
|
|
Фаза 1/2/3: Количество участников с изменениями уровней аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ) [функция печени]
Временное ограничение: 52 недели
|
Для оценки изменений функции печени до и после лечения, включая аланинаминотрансферазу (ALT) и аспартатаминотрансферазу (AST).
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 января 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 мая 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 мая 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 ноября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
Другие идентификационные номера исследования
- BBM002-CLN1001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .