Hemofilia A -geeniterapialääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi
perjantai 13. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
Tutkimus ihmisen tekijä VIII -siirtogeenin ekspressiokasetin (BBM-H803) sisältävän virusvektorin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi hemofilia A -potilailla
Tämä on monikeskus, yksihaarainen, avoin, kerta-annoshoidon kliininen tutkimus, jossa arvioidaan BBM-H803-injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa raskaassa hemofilia A -potilaissa.
BBM-H803 on adeno-assosioitunut virusvektori (AAV), joka on johdettu yhdistelmä-DNA-tekniikoista ja joka sisältää ihmisen tekijä VIII -siirtogeenin ilmentymiskasetin ja nostaa endogeenisen FVIII:n tasoja verenkierrossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
55
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Wenqi Shao, Master
- Puhelinnumero: 13636317441
- Sähköposti: ra@beliefbiomed.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100005
- Rekrytointi
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Tienan Zhu, MD
- Puhelinnumero: 18611743292
- Sähköposti: Zhutn@pumch.cn
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Rekrytointi
- Southern Hospital, Southern Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Jing Sun, MD
- Puhelinnumero: 13316202696
- Sähköposti: jsun_cn@hotmail.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Chongyuan Xu, MD
- Puhelinnumero: 13926186470
- Sähköposti: nfyygcp@126.com
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kiina, 550001
- Rekrytointi
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Jiao Jin, Bachelor
- Puhelinnumero: 15180802411
- Sähköposti: jinjiao999@163.com
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430000
- Rekrytointi
- Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
-
Ottaa yhteyttä:
- Yu Hu, MD
- Puhelinnumero: 13986183871
- Sähköposti: dr_huyu387@163.com
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Rekrytointi
- Xiangya Hospital Central South University
-
Ottaa yhteyttä:
- Xielan Zhao, MD
- Puhelinnumero: 13707489198
- Sähköposti: zhaoxl9198@163.com
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
- Rekrytointi
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Ottaa yhteyttä:
- Ziqiang Yu, MD
- Puhelinnumero: 13913518032
- Sähköposti: yuziqiang@suda.edu.cn
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Kiina, 710000
- Rekrytointi
- The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Xiequn Chen, MD
- Puhelinnumero: 13991832567
- Sähköposti: cxq@nwu.edu.cn
-
-
Sichuan
-
Chengde, Sichuan, Kiina, 610031
- Rekrytointi
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Xiaobing Huang, MD
- Puhelinnumero: 18981838236
- Sähköposti: hxb_trial@163.com
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
Ottaa yhteyttä:
- Lei Zhang, MD
- Puhelinnumero: 0086-22-23909095
- Sähköposti: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650032
- Rekrytointi
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Zeping Zhou, MD
- Puhelinnumero: 18788571605
- Sähköposti: zhouzeping@kmmu.edu.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavat allekirjoittavat vapaaehtoisesti tietoisen suostumuslomakkeen;
- Miehet ≥ 18 vuotta;
- Koehenkilöillä on kliinisesti diagnosoitu vaikea hemofilia A;
- Ei aikaisempaa FVIII-immunoglobuliiniin liittyvää yliherkkyyttä tai anafylaksiaa;
- Käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana;
- kapsidivasta-ainenegatiivinen;
- Aineilla on hyvä noudattaminen.
Poissulkemiskriteerit:
Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti B -viruksen DNA:lle (HBV-DNA). Positiivinen hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle (HCV-Ab) tai hepatiitti C -viruksen RNA:lle (HCV-RNA).
Koehenkilöt, joilla on ollut hepatiitti B tai C, voidaan katsoa negatiivisiksi vain, kun 2 vaadittua näytettä on otettu vähintään 3 kuukauden välein ja molemmat edellä mainittujen indikaattorien testitulokset ovat negatiivisia, HIV-positiiviset potilaat tai kuppapotilaat;
- Tällä hetkellä B- tai C-hepatiittiviruksen vastaisessa hoidossa;
- kärsivät muista hyytymishäiriöistä kuin hemofilia A;
- Glukokortikoidien lisäksi muita immunosuppressantteja käytetään ennen valintaa;
- sinulla on rokotushistoria 2 kuukauden sisällä ennen antoa tai rokotusohjelma immunomodulatorisen hoidon aikana;
- sinulla on mahdollisia maksasairauksia, kuten aiemmin diagnosoitu portaalihypertensio, splenomegalia, hepaattinen enkefalopatia tai maksafibroosi (fibroosivaihe ≥ 3); kyhmyjä tai kystaa löydettiin B-ultraäänellä tai kohonnut alfafetoproteiini havaittiin laboratoriokokeissa. Koehenkilöt, jotka eivät ole kelvollisia tutkimukseen, jos poikkeamat ovat kliinisesti merkittäviä tutkijan lääketieteellisen arvion mukaan;
- Elektiivisen suuren leikkauksen aikataulu, joka tunnetaan tai suunnitellaan BBM-H803-infuusion jälkeisen asennusjakson tai 52 viikon tutkimusjakson aikana;
- olet osallistunut aiempaan geeniterapiatutkimukseen ennen seulontaa tai käyttänyt muita testilääkkeitä 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai 5 testilääkkeen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi; olet saanut emesetsumabia 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa; Tai lääkkeet, jotka tutkija on arvioinut vaikuttavan tutkimukseen;
- Kaikki yrttivalmisteet (kasvi-, kivennäis- tai eläinperäiset kasviperäiset lisäravinteet tai perinteiset kiinalaiset lääkkeet), joita on käytetty 4 viikkoa ennen tutkimusta tai sen aikana ja jotka voivat vaikuttaa maksan toimintaan, paitsi paikalliseen käyttöön; Tai mikä tahansa kiinalainen kasviperäinen lääke, jonka tutkija arvioi vaikuttavan tutkimukseen;
- sinulla on alkoholi- tai huumeriippuvuus tai et pysty lopettamaan juomista tutkijan neuvojen mukaisesti koko tutkimuksen ajan;
- sinulla on akuutteja/kroonisia infektioita tai muita kroonisia sairauksia, jotka voivat aiheuttaa riskin tutkimukselle, tai sinulla on vakava sairaus, sinulla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia tai joilla on muita epävakaita sairauksia, mukaan lukien huono henkinen tila ja riski saada itsemurha, jonka tutkija pitää sopimattomana osallistumaan tutkimukseen;
- Kaikki muut ehdot, jotka tutkija pitää sopimattomina tutkimukseen osallistumiselle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BBM-H803:n haara
1×10^13 vg/kg, Kerta-annoshoito
|
Yhden annoksen suonensisäinen infuusio BBM-H803:ta, adeno-assosioitunutta virusvektoria (AAV), joka on johdettu yhdistelmä-DNA-tekniikoista ja joka sisältää ihmisen tekijä VIII -siirtogeenin ekspressiokasetin maksassa.
BBM-H803:n annos lasketaan osallistujan painon mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 1/2: Annosrajoittavan myrkyllisyyden (DLT) tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Saadakseen käyttöön turvallisuustietojen tarkastelukomitean (SRC) määrittämien DLT-tapahtumien lukumäärät BBM-H803-injektion infuusion jälkeisenä DLT-seurantajaksona
|
6 viikkoa
|
|
Vaihe 1/2: Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Arvioida BBM-H803-injektion turvallisuutta haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien perusteella.
|
6 viikkoa
|
|
Vaihe 3: Vuotuinen verenvuodonopeus (ABR)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
ABR:n arvioimiseksi, mukaan lukien spontaani verenvuoto, traumaperäinen verenvuoto ja nivelverenvuoto annoksen antamisen jälkeen.
|
52 viikkoa
|
|
Vaihe 1/2: Osallistujien määrä alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) tasojen muutoksilla [maksatoiminta]
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Arvioida maksan toiminnan muutoksia ennen ja jälkeen hoidon, mukaan lukien alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST).
|
6 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 1/2/3: Plasma-FVIII-aktiivisuustaso
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Kaikki osallistujilta kerätyt näytteet plasman FVIII-aktiivisuustasoja varten analysoitiin ja käytettiin määrittämään huippu- ja tasapainotilan vektoripohjaiset kiertävät FVIII-aktiivisuustasot.
|
52 viikkoa
|
|
Vaihe 1/2/3: Haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
BBM-H803-injektion turvallisuuden arvioiminen haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) perusteella.
|
52 viikkoa
|
|
Vaihe 1/2/3: Osallistujien määrä, joilla on muutoksia alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja asparagiiniaminotransferaasi (AST) tasoissa [maksatoiminta]
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida maksan toiminnan muutoksia ennen ja jälkeen hoidon, mukaan lukien alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST).
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 3. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. toukokuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 27. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BBM002-CLN1001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .