Hodnocení bezpečnosti a účinnosti léků pro genovou terapii hemofilie A
13. března 2026 aktualizováno: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti adeno-asociovaného virového vektoru obsahujícího expresní kazetu injekce transgenu lidského faktoru VIII (BBM-H803) u pacientů s hemofilií A
Toto je multicentrická, jednoramenná, otevřená klinická studie léčby s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti injekce BBM-H803 u subjektů s těžkou hemofilií A.
BBM-H803 je adeno-asociovaný virový (AAV) vektor odvozený z technik rekombinantní DNA, který obsahuje expresní kazetu transgenu lidského faktoru VIII a zvyšuje cirkulující hladiny endogenního FVIII.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
55
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Wenqi Shao, Master
- Telefonní číslo: 13636317441
- E-mail: ra@beliefbiomed.com
Studijní místa
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100005
- Nábor
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Kontakt:
- Tienan Zhu, MD
- Telefonní číslo: 18611743292
- E-mail: Zhutn@pumch.cn
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
- Nábor
- Southern Hospital, Southern Medical University
-
Kontakt:
- Jing Sun, MD
- Telefonní číslo: 13316202696
- E-mail: jsun_cn@hotmail.com
-
Kontakt:
- Chongyuan Xu, MD
- Telefonní číslo: 13926186470
- E-mail: nfyygcp@126.com
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Čína, 550001
- Nábor
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Kontakt:
- Jiao Jin, Bachelor
- Telefonní číslo: 15180802411
- E-mail: jinjiao999@163.com
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430000
- Nábor
- Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
-
Kontakt:
- Yu Hu, MD
- Telefonní číslo: 13986183871
- E-mail: dr_huyu387@163.com
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410008
- Nábor
- Xiangya Hospital Central South University
-
Kontakt:
- Xielan Zhao, MD
- Telefonní číslo: 13707489198
- E-mail: zhaoxl9198@163.com
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Kontakt:
- Ziqiang Yu, MD
- Telefonní číslo: 13913518032
- E-mail: yuziqiang@suda.edu.cn
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Čína, 710000
- Nábor
- The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
-
Kontakt:
- Xiequn Chen, MD
- Telefonní číslo: 13991832567
- E-mail: cxq@nwu.edu.cn
-
-
Sichuan
-
Chengde, Sichuan, Čína, 610031
- Nábor
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
Kontakt:
- Xiaobing Huang, MD
- Telefonní číslo: 18981838236
- E-mail: hxb_trial@163.com
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
- Nábor
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
Kontakt:
- Lei Zhang, MD
- Telefonní číslo: 0086-22-23909095
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650032
- Nábor
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
Kontakt:
- Zeping Zhou, MD
- Telefonní číslo: 18788571605
- E-mail: zhouzeping@kmmu.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty dobrovolně podepisují informovaný souhlas;
- Muži ≥ 18 let;
- U subjektů je klinicky diagnostikována závažná hemofilie A;
- Žádná předchozí anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe související s jakýmkoli imunoglobulinem FVIII;
- Během studie používejte spolehlivou metodu antikoncepce;
- Kapsidová protilátka negativní;
- Subjekty mají dobrou shodu.
Kritéria vyloučení:
Být pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo DNA viru hepatitidy B (HBV-DNA). Být pozitivní na protilátky proti viru hepatitidy C (HCV-Ab) nebo RNA viru hepatitidy C (HCV-RNA).
Subjekty s anamnézou hepatitidy B nebo C lze považovat za negativní pouze tehdy, jsou-li provedeny 2 požadované odběry s odstupem minimálně 3 měsíců a oba výsledky testů uvedených ukazatelů jsou negativní, HIV pozitivní pacienti nebo séropozitivní pacienti na syfilis;
- V současné době na antivirové léčbě hepatitidy B nebo C;
- trpí jinými poruchami koagulace než hemofilií A;
- Kromě glukokortikoidů se před selekcí používají jakákoli další imunosupresiva;
- Mít vakcinační anamnézu do 2 měsíců před podáním nebo očkovací schéma během imunomodulační léčby;
- Máte potenciální onemocnění jater, jako je předchozí diagnóza portální hypertenze, splenomegalie, jaterní encefalopatie nebo jaterní fibróza (stadium fibrózy ≥ 3); B ultrazvukem byly nalezeny uzliny nebo cysty nebo laboratorními testy zjištěn zvýšený alfafetoprotein. Subjekty, které nejsou způsobilé pro studii, pokud jsou abnormality klinicky významné s ohledem na lékařský úsudek zkoušejícího;
- Plánování plánovaného velkého chirurgického zákroku známého nebo plánovaného během období zavádění nebo 52týdenního období studie po infuzi BBM-H803;
- Zúčastnili jste se předchozího výzkumu genové terapie před screeningem nebo jste použili jiné testované léky během 4 týdnů před screeningem nebo během 5 poločasu testovaného léku, podle toho, co je delší; dostávali emesezumab během 6 měsíců před screeningem; Nebo léky hodnocené výzkumníkem, aby ovlivnily studii;
- Jakékoli rostlinné přípravky (bylinné doplňky nebo tradiční čínské léky rostlinného, minerálního nebo živočišného původu) používané během 4 týdnů před nebo během studie, které mohou ovlivnit funkci jater, s výjimkou topického použití; Nebo jakýkoli čínský bylinný lék, který výzkumník vyhodnotí jako vliv na studii;
- máte závislost na alkoholu nebo drogách nebo nemůžete přestat pít, jak radil výzkumník v průběhu studie;
- mají akutní/chronické infekce nebo jiná chronická onemocnění, která mohou představovat riziko pro studii, nebo závažné onemocnění, kteří mají současnou nebo předchozí anamnézu zhoubných nádorů nebo kteří mají jiné nestabilní zdravotní stavy, včetně špatného duševního stavu a rizika vzniku sebevraždu, kterou zkoušející považuje za nevhodnou pro účast ve studii;
- Jakékoli další podmínky, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ramě BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Jednorázová léčba
|
Jednodávková intravenózní infuze BBM-H803, adeno-asociovaného virového (AAV) vektoru odvozeného z technik rekombinantní DNA, který obsahuje expresní kazetu transgenu lidského faktoru VIII v játrech.
Dávka BBM-H803 bude vypočítána podle hmotnosti účastníka.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 1/2: Výskyt dávkově limitujících toxicit (DLT)
Časové okno: 6 týdnů
|
Pro přístup k počtu událostí DLT určených Výborem pro přezkum bezpečnostních údajů (SRC) během pozorovacího období DLT po infuzní aplikaci BBM-H803
|
6 týdnů
|
|
Fáze 1/2: Výskyt nežádoucích účinků (AEs) a závažných nežádoucích účinků (SAEs)
Časové okno: 6 týdnů
|
K posouzení bezpečnosti injekce BBM-H803 pomocí nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE).
|
6 týdnů
|
|
Fáze 3: Roční frekvence krvácení (ABR)
Časové okno: 52 týdnů
|
Pro posouzení ABR, včetně spontánního krvácení, traumatického krvácení a krvácení do kloubů po podání.
|
52 týdnů
|
|
Fáze 1/2: Počet účastníků se změnami hladin alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) [funkce jater]
Časové okno: 6 týdnů
|
Pro posouzení změn funkce jater před a po léčbě, včetně alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST).
|
6 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 1/2/3: Hladina aktivity plazmatického FVIII
Časové okno: 52 týdnů
|
Všechny vzorky odebrané od účastníků pro stanovení hladin aktivity FVIII v plazmě byly analyzovány a použity k určení špičkových a rovnovážných hladin cirkulující aktivity FVIII odvozené z vektoru.
|
52 týdnů
|
|
Fáze 1/2/3: Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 52 týdnů
|
Posoudit bezpečnost injekce BBM-H803 pomocí nežádoucích příhod (AEs) a závažných nežádoucích příhod (SAEs).
|
52 týdnů
|
|
Fáze 1/2/3: Počet účastníků se změnami hladin alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) [funkce jater]
Časové okno: 52 týdnů
|
Posoudit změny funkce jater před léčbou a po ní, včetně alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST).
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. ledna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. května 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. května 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. října 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. října 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. listopadu 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BBM002-CLN1001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .