Evaluering av sikkerheten og effekten av hemofili A-genterapimedisiner
13. mars 2026 oppdatert av: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
En studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til en adeno-assosiert viral vektor som inneholder en ekspresjonskassett av human faktor VIII-transgenet (BBM-H803)-injeksjon hos pasienter med hemofili A
Dette er en multisenter, enarms, åpen klinisk studie med enkeltdosebehandling for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av BBM-H803-injeksjon hos tunge hemofili A-personer.
BBM-H803 er en adeno-assosiert viral (AAV) vektor avledet fra rekombinante DNA-teknikker for å inneholde en ekspresjonskassett av det humane faktor VIII-transgenet og øker sirkulerende nivåer av endogen FVIII.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
55
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Wenqi Shao, Master
- Telefonnummer: 13636317441
- E-post: ra@beliefbiomed.com
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100005
- Rekruttering
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Ta kontakt med:
- Tienan Zhu, MD
- Telefonnummer: 18611743292
- E-post: Zhutn@pumch.cn
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Rekruttering
- Southern Hospital, Southern Medical University
-
Ta kontakt med:
- Jing Sun, MD
- Telefonnummer: 13316202696
- E-post: jsun_cn@hotmail.com
-
Ta kontakt med:
- Chongyuan Xu, MD
- Telefonnummer: 13926186470
- E-post: nfyygcp@126.com
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550001
- Rekruttering
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Ta kontakt med:
- Jiao Jin, Bachelor
- Telefonnummer: 15180802411
- E-post: jinjiao999@163.com
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430000
- Rekruttering
- Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
-
Ta kontakt med:
- Yu Hu, MD
- Telefonnummer: 13986183871
- E-post: dr_huyu387@163.com
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Rekruttering
- Xiangya Hospital Central South University
-
Ta kontakt med:
- Xielan Zhao, MD
- Telefonnummer: 13707489198
- E-post: zhaoxl9198@163.com
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Rekruttering
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Ta kontakt med:
- Ziqiang Yu, MD
- Telefonnummer: 13913518032
- E-post: yuziqiang@suda.edu.cn
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Kina, 710000
- Rekruttering
- The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
-
Ta kontakt med:
- Xiequn Chen, MD
- Telefonnummer: 13991832567
- E-post: cxq@nwu.edu.cn
-
-
Sichuan
-
Chengde, Sichuan, Kina, 610031
- Rekruttering
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Xiaobing Huang, MD
- Telefonnummer: 18981838236
- E-post: hxb_trial@163.com
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
- Rekruttering
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
Ta kontakt med:
- Lei Zhang, MD
- Telefonnummer: 0086-22-23909095
- E-post: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650032
- Rekruttering
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
Ta kontakt med:
- Zeping Zhou, MD
- Telefonnummer: 18788571605
- E-post: zhouzeping@kmmu.edu.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersoner signerer frivillig samtykkeskjema;
- menn ≥ 18 år;
- Personer er klinisk diagnostisert med alvorlig hemofili A;
- Ingen tidligere historie med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med noen FVIII-immunoglobulin;
- Bruk en pålitelig prevensjonsmetode under studien;
- Kapsid antistoff negativ;
- Emner har god etterlevelse.
Ekskluderingskriterier:
Å være positiv for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B-virus-DNA (HBV-DNA). Å være positiv for hepatitt C-virus-antistoff (HCV-Ab) eller hepatitt C-virus-RNA (HCV-RNA).
Personer med sykehistorie med hepatitt B eller C kan kun betraktes som negative når 2 nødvendige prøvetakinger utføres med minst 3 måneders mellomrom og begge testresultatene av indikatorene ovenfor er negative, HIV-positive pasienter eller syfilis-seropositive pasienter;
- For tiden på antiviral terapi for hepatitt B eller C;
- Lider av andre koagulasjonsforstyrrelser enn hemofili A;
- I tillegg til glukokortikoider, brukes alle andre immundempende midler før seleksjon;
- Ha vaksinasjonshistorie innen 2 måneder før administrering, eller vaksinasjonsplan under immunmodulerende terapi;
- Har potensielle leversykdommer, slik som tidligere diagnose av portalhypertensjon, splenomegali, hepatisk encefalopati eller leverfibrose (fibrosestadium ≥ 3); knuter eller cyster ble funnet ved B-ultralyd, eller forhøyet alfa-fetoprotein ble oppdaget ved laboratorietester. Forsøkspersoner som ikke er kvalifisert for studien hvis unormalitetene er klinisk signifikante i forhold til etterforskerens medisinske vurdering;
- Planlegging av elektiv større kirurgi kjent eller planlagt i løpet av innsettingsperioden eller den 52 uker lange studieperioden etter BBM-H803-infusjon;
- Har deltatt i en tidligere genterapiforskningsutprøving før screening eller har brukt andre testlegemidler innen 4 uker før screening, eller innen 5 halveringstid av testmedikamentet, avhengig av hva som er lengst; Har mottatt emesezumab innen 6 måneder før screening; Eller medisiner vurdert av forskeren for å påvirke studien;
- Eventuelle urtepreparater (urtetilskudd eller tradisjonelle kinesiske medisiner av plante-, mineral- eller animalsk opprinnelse) brukt i løpet av de 4 ukene før eller under studien som kan påvirke leverfunksjonen, unntatt lokal bruk; Eller hvilken som helst kinesisk urtemedisin som forskeren vurderer å påvirke studien;
- Har alkohol- eller narkotikaavhengighet, eller kan ikke slutte å drikke som anvist av forskeren gjennom hele studien;
- Har akutte/kroniske infeksjoner eller andre kroniske sykdommer som kan utgjøre en risiko for studien, eller har en alvorlig sykdom, som har en nåværende eller tidligere historie med ondartede svulster, eller som har andre ustabile medisinske tilstander, inkludert dårlig mental tilstand og risiko for selvmord, som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse i studien;
- Eventuelle andre forhold som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm av BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Enkeltdosebehandling
|
Enkeltdose intravenøs infusjon av BBM-H803, en adenoassosiert viral (AAV) vektor avledet fra rekombinante DNA-teknikker for å inneholde en ekspresjonskassett av det humane faktor VIII-transgenet i leveren.
Dosen av BBM-H803 vil bli beregnet i henhold til deltakerens vekt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 1/2: Forekomst av dosebegrensende toksisitet (DLT)-hendelser
Tidsramme: 6 uker
|
For å få tilgang til antallet DLT-hendelser fastsatt av Safety Data Review Committee (SRC) i DLT-observasjonsperioden etter BBM-H803-injeksjonsinfusjon
|
6 uker
|
|
Fase 1/2: Forekomsten av bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 6 uker
|
For å vurdere sikkerheten til BBM-H803-injeksjonen gjennom BVs og alvorlige BVs.
|
6 uker
|
|
Fase 3: Årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: 52 uker
|
For å vurdere ABR, inkludert spontan blødning, traumatisk blødning og leddblødning etter administrering.
|
52 uker
|
|
Fase 1/2: Antall deltakere med endringer i alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST)-nivåer [leverfunksjon]
Tidsramme: 6 uker
|
For å vurdere endringer i leverfunksjon før og etter behandling, inkludert alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST).
|
6 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 1/2/3: Plasma FVIII-aktivitetnivå
Tidsramme: 52 uker
|
Alle prøver samlet inn fra deltakere for plasma FVIII-aktivitet ble analysert og brukt til å bestemme topp- og stabil tilstand vektor-avledet sirkulerende FVIII-aktivitet.
|
52 uker
|
|
Fase 1/2/3: Forekomsten av bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 52 uker
|
Å vurdere sikkerheten til BBM-H803-injeksjon ved AE og SAE.
|
52 uker
|
|
Fase 1/2/3: Antall deltakere med endringer i alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST)-nivåer [leverfunksjon]
Tidsramme: 52 uker
|
For å vurdere endringer i leverfunksjon før og etter behandling, inkludert alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST).
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. januar 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. mai 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. mai 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. oktober 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. oktober 2023
Først lagt ut (Faktiske)
1. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BBM002-CLN1001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .