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Avaliação da segurança e eficácia dos medicamentos de terapia genética para hemofilia A

13 de março de 2026 atualizado por: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de um vetor viral adeno-associado contendo um cassete de expressão da injeção do transgene do fator VIII humano (BBM-H803) em pacientes com hemofilia A

Este é um estudo clínico multicêntrico, de braço único, aberto e de tratamento de dose única para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da injeção de BBM-H803 em indivíduos com hemofilia A grave.

BBM-H803 é um vetor viral adeno-associado (AAV) derivado de técnicas de DNA recombinante para conter um cassete de expressão do transgene do fator VIII humano e aumenta os níveis circulantes de FVIII endógeno.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

55

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100005
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contato:
          • Tienan Zhu, MD
          • Número de telefone: 18611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Recrutamento
        • Southern Hospital, Southern Medical University
        • Contato:
        • Contato:
          • Chongyuan Xu, MD
          • Número de telefone: 13926186470
          • E-mail: nfyygcp@126.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550001
        • Recrutamento
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contato:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430000
        • Recrutamento
        • Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
        • Contato:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Recrutamento
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Contato:
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Recrutamento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contato:
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, China, 710000
        • Recrutamento
        • The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
        • Contato:
          • Xiequn Chen, MD
          • Número de telefone: 13991832567
          • E-mail: cxq@nwu.edu.cn
    • Sichuan
      • Chengde, Sichuan, China, 610031
        • Recrutamento
        • Sichuan Provincial People's Hospital
        • Contato:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contato:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650032
        • Recrutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os sujeitos assinam voluntariamente o termo de consentimento informado;
  2. Homens ≥ 18 anos;
  3. Os indivíduos são clinicamente diagnosticados com hemofilia A grave;
  4. Nenhuma história prévia de hipersensibilidade ou anafilaxia associada a qualquer imunoglobulina para FVIII;
  5. Use um método contraceptivo confiável durante o estudo;
  6. Anticorpo do capsídeo negativo;
  7. Os sujeitos têm boa conformidade.

Critério de exclusão:

  1. Ser positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) ou DNA do vírus da hepatite B (HBV-DNA). Ser positivo para anticorpo contra o vírus da hepatite C (HCV-Ab) ou RNA do vírus da hepatite C (HCV-RNA).

    Indivíduos com histórico médico de hepatite B ou C podem ser considerados negativos apenas quando 2 amostras necessárias são realizadas com pelo menos 3 meses de intervalo e ambos os resultados dos testes dos indicadores acima mencionados são negativos, pacientes HIV positivos ou pacientes soropositivos para sífilis;

  2. Atualmente em terapia antiviral para hepatite B ou C;
  3. Sofrer de distúrbios de coagulação além da hemofilia A;
  4. Além dos glicocorticóides, quaisquer outros imunossupressores estão sendo utilizados antes da seleção;
  5. Ter histórico de vacinação nos 2 meses anteriores à administração, ou esquema vacinal durante terapia imunomoduladora;
  6. Apresentar potenciais doenças hepáticas, como diagnóstico prévio de hipertensão portal, esplenomegalia, encefalopatia hepática ou fibrose hepática (estágio de fibrose ≥ 3); nódulos ou cistos foram encontrados pela ultrassonografia B, ou alfa-fetoproteína elevada foi detectada por exames laboratoriais. Sujeitos que não são elegíveis para o estudo se as anormalidades forem clinicamente significativas em relação ao julgamento médico do investigador;
  7. Agendamento de cirurgia eletiva de grande porte conhecida ou planejada durante o período de inserção ou o período de estudo de 52 semanas após a infusão de BBM-H803;
  8. Ter participado de um ensaio anterior de pesquisa em terapia genética antes da triagem ou ter usado outros medicamentos em teste nas 4 semanas anteriores à triagem ou nas 5 meias-vidas do medicamento em teste, o que for mais longo; Receberam emesezumabe 6 meses antes da triagem; Ou medicamentos avaliados pelo pesquisador para afetar o estudo;
  9. Quaisquer preparações fitoterápicas (suplementos fitoterápicos ou medicamentos tradicionais chineses de origem vegetal, mineral ou animal) usadas durante as 4 semanas anteriores ou durante o estudo que possam afetar a função hepática, exceto uso tópico; Ou qualquer medicamento fitoterápico chinês que o pesquisador avalie como afetando o estudo;
  10. Ser dependente de álcool ou drogas, ou não conseguir parar de beber conforme orientação do pesquisador ao longo do estudo;
  11. Ter infecções agudas/crônicas ou outras doenças crônicas que possam representar um risco para o estudo, ou ter uma doença grave, que tenha histórico atual ou anterior de tumores malignos, ou que tenha outras condições médicas instáveis, incluindo mau estado mental e risco de suicídio, que o investigador considere inadequado para participação no estudo;
  12. Quaisquer outras condições que o investigador considere inadequadas para participação no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Tratamento de dose única
Genético: Injeção intravenosa de dose única de BBM-H803
Infusão intravenosa de dose única de BBM-H803, um vetor viral adeno-associado (AAV) derivado de técnicas de DNA recombinante para conter um cassete de expressão do transgene do fator VIII humano no fígado. A dose de BBM-H803 será calculada de acordo com o peso do participante.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1/2: Incidência de eventos de toxicidade limitante da dose (TLD)
Prazo: 6 semanas
Para aceder ao número de eventos de DLT determinados pelo Comité de Revisão de Dados de Segurança (SRC) no período de observação de DLT após a infusão da injeção de BBM-H803
6 semanas
Fase 1/2: A incidência de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG)
Prazo: 6 semanas
Para avaliar a segurança da Injeção BBM-H803 através de EAs e EAGs.
6 semanas
Fase 3: Taxa anualizada de hemorragia (ABR)
Prazo: 52 semanas
Para avaliar ABR, incluindo hemorragia espontânea, hemorragia traumática e hemorragia articular após a administração.
52 semanas
Fase 1/2: Número de participantes com alterações nos níveis de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) [função hepática]
Prazo: 6 semanas
Para avaliar as alterações na função hepática antes e depois do tratamento, incluindo alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST).
6 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1/2/3: Nível de atividade de FVIII no plasma
Prazo: 52 semanas
Todas as amostras recolhidas dos participantes para os níveis de atividade do FVIII no plasma foram analisadas e utilizadas para determinar os níveis de atividade do FVIII circulante derivados do vetor no pico e em estado estacionário.
52 semanas
Fase 1/2/3: A incidência de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG)
Prazo: 52 semanas
Para avaliar a segurança da Injeção BBM-H803 por meio de EAs e EAGs.
52 semanas
Fase 1/2/3: Número de participantes com alterações nos níveis de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) [função hepática]
Prazo: 52 semanas
Para avaliar as alterações na função hepática antes e depois do tratamento, incluindo alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST).
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Colaboradores

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de maio de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

1 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BBM002-CLN1001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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