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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia dei farmaci per la terapia genica dell'emofilia A

13 marzo 2026 aggiornato da: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di un vettore virale adeno-associato contenente una cassetta di espressione dell'iniezione del transgene del fattore VIII umano (BBM-H803) in pazienti con emofilia A

Si tratta di uno studio clinico multicentrico, a braccio singolo, in aperto, con trattamento a dose singola per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'iniezione di BBM-H803 in soggetti affetti da emofilia A grave.

BBM-H803 è un vettore virale adeno-associato (AAV) derivato da tecniche di DNA ricombinante per contenere una cassetta di espressione del transgene del fattore umano VIII e aumenta i livelli circolanti di FVIII endogeno.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

55

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100005
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contatto:
          • Tienan Zhu, MD
          • Numero di telefono: 18611743292
          • Email: Zhutn@pumch.cn
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Reclutamento
        • Southern Hospital, Southern Medical University
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Cina, 550001
        • Reclutamento
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contatto:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430000
        • Reclutamento
        • Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
        • Contatto:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Reclutamento
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Contatto:
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contatto:
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Cina, 710000
        • Reclutamento
        • The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
        • Contatto:
          • Xiequn Chen, MD
          • Numero di telefono: 13991832567
          • Email: cxq@nwu.edu.cn
    • Sichuan
      • Chengde, Sichuan, Cina, 610031
        • Reclutamento
        • Sichuan Provincial People's Hospital
        • Contatto:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contatto:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650032
        • Reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I soggetti firmano volontariamente il modulo di consenso informato;
  2. Maschi ≥ 18 anni;
  3. Ai soggetti viene diagnosticata clinicamente una grave emofilia A;
  4. Nessuna storia precedente di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi immunoglobulina del FVIII;
  5. Utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante lo studio;
  6. Anticorpo capside negativo;
  7. I soggetti hanno una buona compliance.

Criteri di esclusione:

  1. Essere positivi all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o al DNA del virus dell'epatite B (HBV-DNA). Essere positivi per gli anticorpi del virus dell'epatite C (HCV-Ab) o per l'RNA del virus dell'epatite C (HCV-RNA).

    Soggetti con anamnesi di epatite B o C possono essere considerati negativi solo quando vengono effettuati i 2 prelievi richiesti a distanza di almeno 3 mesi l'uno dall'altro ed entrambi i risultati dei test degli indicatori sopra menzionati sono negativi, pazienti HIV positivi o pazienti sieropositivi con sifilide;

  2. Attualmente in terapia antivirale per l'epatite B o C;
  3. Soffrono di disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia A;
  4. Oltre ai glucocorticoidi, prima della selezione viene utilizzato qualsiasi altro immunosoppressore;
  5. Avere un'anamnesi vaccinale nei 2 mesi precedenti la somministrazione o un programma di vaccinazione durante la terapia immunomodulante;
  6. Presentano potenziali malattie del fegato, come una precedente diagnosi di ipertensione portale, splenomegalia, encefalopatia epatica o fibrosi epatica (stadio della fibrosi ≥ 3); noduli o cisti sono stati rilevati mediante ecografia B oppure è stato rilevato un aumento dell'alfa-fetoproteina mediante test di laboratorio. Soggetti non idonei allo studio se le anomalie sono clinicamente significative rispetto al giudizio medico dello sperimentatore;
  7. Pianificazione di interventi di chirurgia maggiore elettiva noti o pianificati durante il periodo di inserimento o il periodo di studio di 52 settimane successivo all'infusione di BBM-H803;
  8. Aver partecipato a un precedente studio di ricerca sulla terapia genica prima dello screening o aver utilizzato altri farmaci in esame entro 4 settimane prima dello screening o entro 5 emivita del farmaco in esame, a seconda di quale periodo sia più lungo; Hanno ricevuto emesezumab entro 6 mesi prima dello screening; O farmaci valutati dal ricercatore per influenzare lo studio;
  9. Qualsiasi preparato a base di erbe (integratori a base di erbe o medicine tradizionali cinesi di origine vegetale, minerale o animale) utilizzato durante le 4 settimane precedenti o durante lo studio che possa influire sulla funzionalità epatica, ad eccezione dell'uso topico; O qualsiasi medicinale erboristico cinese che il ricercatore valuta possa influenzare lo studio;
  10. Avere dipendenza da alcol o droghe o non riuscire a smettere di bere come consigliato dal ricercatore durante lo studio;
  11. Hanno infezioni acute/croniche o altre malattie croniche che possono rappresentare un rischio per lo studio, o hanno una malattia grave, hanno una storia attuale o precedente di tumori maligni o che hanno altre condizioni mediche instabili, incluso cattivo stato mentale e rischio di suicidio, che lo sperimentatore ritiene inadatto alla partecipazione allo studio;
  12. Qualsiasi altra condizione che lo sperimentatore ritiene inadatta alla partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Trattamento a dose singola
Genetico: Iniezione endovenosa a dose singola di BBM-H803
Infusione endovenosa a dose singola di BBM-H803, un vettore virale adeno-associato (AAV) derivato da tecniche di DNA ricombinante per contenere una cassetta di espressione del transgene del fattore VIII umano nel fegato. La dose di BBM-H803 sarà calcolata in base al peso del partecipante.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1/2: Incidenza di eventi di tossicità dose limitante (DLT)
Lasso di tempo: 6 settimane
Per accedere al numero di eventi DLT determinati dal Comitato di Revisione dei Dati di Sicurezza (SRC) nel periodo di osservazione DLT dopo l'infusione di iniezione di BBM-H803
6 settimane
Fase 1/2: L'incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 6 settimane
Valutare la sicurezza dell'iniezione di BBM-H803 tramite EA e EAG.
6 settimane
Fase 3: Tasso annualizzato di sanguinamento (ABR)
Lasso di tempo: 52 settimane
Per valutare l'ABR, compreso il sanguinamento spontaneo, il sanguinamento traumatico e il sanguinamento articolare dopo la somministrazione.
52 settimane
Fase 1/2: Numero di partecipanti con variazioni nei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) [funzionalità epatica]
Lasso di tempo: 6 settimane
Per valutare le variazioni della funzionalità epatica prima e dopo il trattamento, inclusi alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST).
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1/2/3: Livello di attività del FVIII plasmatico
Lasso di tempo: 52 settimane
Tutti i campioni raccolti dai partecipanti per i livelli di attività del FVIII plasmatico sono stati analizzati e utilizzati per determinare i livelli di attività del FVIII circolante derivati dal vettore al picco e allo stato stazionario.
52 settimane
Fase 1/2/3: L'incidenza di eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutare la sicurezza dell'iniezione BBM-H803 mediante EA ed EAG.
52 settimane
Fase 1/2/3: Numero di partecipanti con cambiamenti nei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) [funzione epatica]
Lasso di tempo: 52 settimane
Per valutare le variazioni della funzionalità epatica prima e dopo il trattamento, inclusi alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST).
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Collaboratori

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 maggio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

1 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BBM002-CLN1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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