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Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité des médicaments de thérapie génique contre l'hémophilie A

13 mars 2026 mis à jour par: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'un vecteur viral adéno-associé contenant une cassette d'expression du transgène du facteur VIII humain (BBM-H803) injectable chez des patients atteints d'hémophilie A

Il s'agit d'une étude clinique multicentrique, à un seul bras, ouverte et à dose unique visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'injection de BBM-H803 chez les sujets atteints d'hémophilie A lourde.

BBM-H803 est un vecteur viral adéno-associé (AAV) dérivé de techniques d'ADN recombinant pour contenir une cassette d'expression du transgène du facteur VIII humain et augmenter les niveaux circulants de FVIII endogène.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

55

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100005
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:
          • Tienan Zhu, MD
          • Numéro de téléphone: 18611743292
          • E-mail: Zhutn@pumch.cn
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
        • Recrutement
        • Southern Hospital, Southern Medical University
        • Contact:
        • Contact:
          • Chongyuan Xu, MD
          • Numéro de téléphone: 13926186470
          • E-mail: nfyygcp@126.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chine, 550001
        • Recrutement
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contact:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430000
        • Recrutement
        • Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410008
        • Recrutement
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Contact:
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contact:
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Chine, 710000
        • Recrutement
        • The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
        • Contact:
          • Xiequn Chen, MD
          • Numéro de téléphone: 13991832567
          • E-mail: cxq@nwu.edu.cn
    • Sichuan
      • Chengde, Sichuan, Chine, 610031
        • Recrutement
        • Sichuan Provincial People's Hospital
        • Contact:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contact:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650032
        • Recrutement
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les sujets signent volontairement le formulaire de consentement éclairé ;
  2. Hommes ≥ 18 ans ;
  3. Les sujets reçoivent un diagnostic clinique d'hémophilie A sévère ;
  4. Aucun antécédent d'hypersensibilité ou d'anaphylaxie associé à une immunoglobuline FVIII ;
  5. Utiliser une méthode de contraception fiable pendant l'étude ;
  6. Anticorps de capside négatif ;
  7. Les sujets ont une bonne observance.

Critère d'exclusion:

  1. Être positif à l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs) ou à l'ADN du virus de l'hépatite B (ADN du VHB). Être positif aux anticorps du virus de l'hépatite C (HCV-Ab) ou à l'ARN du virus de l'hépatite C (HCV-RNA).

    Les sujets ayant des antécédents médicaux d'hépatite B ou C ne peuvent être considérés comme négatifs que lorsque 2 prélèvements requis sont effectués à au moins 3 mois d'intervalle et que les deux résultats des tests des indicateurs susmentionnés sont négatifs, patients séropositifs pour le VIH ou patients séropositifs pour la syphilis ;

  2. Actuellement sous traitement antiviral pour l’hépatite B ou C ;
  3. Souffrez de troubles de la coagulation autres que l’hémophilie A ;
  4. En plus des glucocorticoïdes, d'autres immunosuppresseurs sont utilisés avant la sélection ;
  5. Avoir des antécédents de vaccination dans les 2 mois précédant l'administration ou un calendrier de vaccination pendant le traitement immunomodulateur ;
  6. avez des maladies hépatiques potentielles, telles qu'un diagnostic antérieur d'hypertension portale, de splénomégalie, d'encéphalopathie hépatique ou de fibrose hépatique (stade de fibrose ≥ 3) ; des nodules ou des kystes ont été détectés par échographie B, ou une alpha-fœtoprotéine élevée a été détectée par des tests de laboratoire. Sujets qui ne sont pas éligibles à l'étude si les anomalies sont cliniquement significatives au regard du jugement médical de l'investigateur ;
  7. Programmation d'une intervention chirurgicale majeure élective connue ou prévue pendant la période d'insertion ou la période d'étude de 52 semaines après la perfusion de BBM-H803 ;
  8. Avoir participé à un précédent essai de recherche en thérapie génique avant le dépistage ou avoir utilisé d'autres médicaments testés dans les 4 semaines précédant le dépistage, ou dans les 5 demi-vies du médicament testé, selon la période la plus longue ; Avoir reçu de l'émésezumab dans les 6 mois précédant le dépistage ; Ou des médicaments évalués par le chercheur pour affecter l’étude ;
  9. Toute préparation à base de plantes (suppléments à base de plantes ou médicaments traditionnels chinois d'origine végétale, minérale ou animale) utilisée au cours des 4 semaines précédant ou pendant l'étude pouvant affecter la fonction hépatique, sauf utilisation topique ; Ou toute plante médicinale chinoise que le chercheur évalue comme affectant l’étude ;
  10. Souffrez d'alcoolisme ou de toxicomanie, ou ne pouvez pas arrêter de boire comme conseillé par le chercheur tout au long de l'étude ;
  11. Vous souffrez d'infections aiguës/chroniques ou d'autres maladies chroniques pouvant présenter un risque pour l'étude, ou vous souffrez d'une maladie grave, vous avez des antécédents actuels ou antérieurs de tumeurs malignes, ou vous souffrez d'autres problèmes de santé instables, notamment un mauvais état mental et un risque de suicide, que l'investigateur juge impropre à la participation à l'étude ;
  12. Toute autre condition que l'investigateur juge inappropriée pour participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras de BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Traitement en dose unique
Génétique: Injection intraveineuse d'une dose unique de BBM-H803
Perfusion intraveineuse d'une dose unique de BBM-H803, un vecteur viral adéno-associé (AAV) dérivé de techniques d'ADN recombinant pour contenir une cassette d'expression du transgène du facteur VIII humain dans le foie. La dose de BBM-H803 sera calculée en fonction du poids du participant.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 1/2 : Incidence des événements de toxicité limitant la dose (TLD)
Délai: 6 semaines
Pour accéder aux nombres d'événements de toxicité limitante dose déterminés par le Comité d'examen des données de sécurité (SRC) dans la période d'observation de la toxicité limitante dose après l'administration par perfusion de BBM-H803
6 semaines
Phase 1/2 : L'incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 6 semaines
Pour évaluer la sécurité de l'injection de BBM-H803 par les EIs et les EIGs.
6 semaines
Phase 3 : Taux de saignement annuel (TSA)
Délai: 52 semaines
Pour évaluer l'ABR, y compris les saignements spontanés, les saignements traumatiques et les saignements articulaires après administration.
52 semaines
Phase 1/2 : Nombre de participants présentant des changements dans les taux d'alanine aminotransférase (ALT) et d'aspartate aminotransférase (AST) [fonction hépatique]
Délai: 6 semaines
Pour évaluer les modifications de la fonction hépatique avant et après le traitement, y compris l'alanine aminotransférase (ALT) et l'aspartate aminotransférase (AST).
6 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 1/2/3 : Niveau d'activité du facteur VIII plasmatique
Délai: 52 semaines
Tous les échantillons prélevés sur les participants pour les taux d'activité du facteur VIII plasmatique ont été analysés et utilisés pour déterminer les pics et les taux d'activité du facteur VIII circulant dérivés du vecteur à l'état d'équilibre.
52 semaines
Phase 1/2/3 : L'incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 52 semaines
Évaluer l'innocuité de l'injection BBM-H803 par les EA et les EIG.
52 semaines
Phase 1/2/3 : Nombre de participants présentant des modifications des taux d'alanine aminotransférase (ALT) et d'aspartate aminotransférase (AST) [fonction hépatique]
Délai: 52 semaines
Pour évaluer les changements de la fonction hépatique avant et après le traitement, y compris l'alanine aminotransférase (ALT) et l'aspartate aminotransférase (AST).
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Collaborateurs

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 mai 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2023

Première publication (Réel)

1 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BBM002-CLN1001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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