A hemofília A génterápiás gyógyszerek biztonságosságának és hatékonyságának értékelése

Bevételi kritériumok:

1. Az alanyok önkéntesen aláírják a beleegyező nyilatkozatot;
2. Férfiak ≥ 18 év;
3. Az alanyoknál klinikailag súlyos hemofília A-t diagnosztizáltak;
4. Korábban nem fordult elő túlérzékenység vagy anafilaxia, amely FVIII immunglobulinnal társult;
5. Használjon megbízható fogamzásgátló módszert a vizsgálat során;
6. Kapszid antitest negatív;
7. Az alanyok jó megfeleléssel rendelkeznek.

Kizárási kritériumok:

1. Pozitív hepatitis B felszíni antigénre (HBsAg) vagy hepatitis B vírus-DNS-re (HBV-DNS). Pozitív a hepatitis C vírus antitestére (HCV-Ab) vagy a hepatitis C vírus RNS-ére (HCV-RNS).

   Azok az alanyok, akiknek a kórtörténetében hepatitis B vagy C szerepel, csak akkor tekinthető negatívnak, ha 2 szükséges mintavételt legalább 3 hónapos időközzel végeznek, és a fent említett indikátorok mindkét vizsgálati eredménye negatív, HIV pozitív betegek vagy szifilisz szeropozitív betegek;

2. Jelenleg hepatitis B vagy C vírusellenes terápiájában részesül;
3. A hemofílián kívül más véralvadási rendellenességben szenved;
4. A glükokortikoidokon kívül bármilyen más immunszuppresszánst is alkalmaznak a szelekció előtt;
5. a beadást megelőző 2 hónapon belül rendelkezik oltási előzményekkel, vagy az immunmoduláns terápia során be van oltva;
6. Lehetséges májbetegsége van, például portális hipertónia, splenomegalia, hepatikus encephalopathia vagy májfibrózis (fibrózis stádium ≥ 3); B-ultrahanggal csomókat vagy cisztákat találtak, vagy laboratóriumi vizsgálattal emelkedett alfa-fetoproteint mutattak ki. Olyan alanyok, akik nem alkalmasak a vizsgálatra, ha a rendellenességek klinikailag jelentősek a vizsgáló orvosi megítélése szerint;
7. A beillesztési időszakban vagy a BBM-H803 infúziót követő 52 hetes vizsgálati időszak alatt ismert vagy tervezett elektív nagy műtét ütemezése;
8. Részt vett egy korábbi génterápiás kutatási kísérletben a szűrés előtt, vagy használt más tesztgyógyszert a szűrést megelőző 4 héten belül, vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb; emesezumabot kapott a szűrés előtti 6 hónapon belül; Vagy a kutató által értékelt gyógyszerek befolyásolják a vizsgálatot;
9. A vizsgálatot megelőző 4 hétben vagy a vizsgálat során használt gyógynövénykészítmények (növényi, ásványi vagy állati eredetű gyógynövény-kiegészítők vagy hagyományos kínai gyógyszerek), amelyek befolyásolhatják a májfunkciót, kivéve a helyi alkalmazást; Vagy bármilyen kínai gyógynövényből készült gyógyszer, amelyet a kutató úgy értékel, hogy befolyásolja a vizsgálatot;
10. Alkohol- vagy kábítószer-függősége van, vagy nem tudja abbahagyni az ivást, ahogyan a kutató tanácsa a vizsgálat során végigkíséri;
11. Akut/krónikus fertőzése vagy egyéb krónikus betegsége van, amely kockázatot jelenthet a vizsgálat szempontjából, vagy súlyos betegsége van, akiknek jelenleg vagy korábban volt rosszindulatú daganata, vagy egyéb instabil egészségügyi állapota van, beleértve a rossz mentális állapotot és a öngyilkosság, amelyet a vizsgáló alkalmatlannak ítél a vizsgálatban való részvételre;
12. Minden egyéb olyan körülmény, amelyet a vizsgáló alkalmatlannak ítél a vizsgálatban való részvételre.