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Evaluación de la seguridad y eficacia de los medicamentos de terapia génica para la hemofilia A

13 de marzo de 2026 actualizado por: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de un vector viral adenoasociado que contiene un casete de expresión de la inyección del transgén del factor VIII humano (BBM-H803) en pacientes con hemofilia A

Este es un estudio clínico de tratamiento de dosis única, multicéntrico, de un solo brazo, abierto y para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la inyección de BBM-H803 en sujetos con hemofilia A grave.

BBM-H803 es un vector viral adenoasociado (AAV) derivado de técnicas de ADN recombinante que contiene un casete de expresión del transgén del factor VIII humano y aumenta los niveles circulantes de FVIII endógeno.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

55

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Wenqi Shao, Master
  • Número de teléfono: 13636317441
  • Correo electrónico: ra@beliefbiomed.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100005
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contacto:
          • Tienan Zhu, MD
          • Número de teléfono: 18611743292
          • Correo electrónico: Zhutn@pumch.cn
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Reclutamiento
        • Southern Hospital, Southern Medical University
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Chongyuan Xu, MD
          • Número de teléfono: 13926186470
          • Correo electrónico: nfyygcp@126.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550001
        • Reclutamiento
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contacto:
          • Jiao Jin, Bachelor
          • Número de teléfono: 15180802411
          • Correo electrónico: jinjiao999@163.com
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430000
        • Reclutamiento
        • Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
        • Contacto:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Reclutamiento
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Contacto:
          • Xielan Zhao, MD
          • Número de teléfono: 13707489198
          • Correo electrónico: zhaoxl9198@163.com
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contacto:
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, Porcelana, 710000
        • Reclutamiento
        • The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
        • Contacto:
          • Xiequn Chen, MD
          • Número de teléfono: 13991832567
          • Correo electrónico: cxq@nwu.edu.cn
    • Sichuan
      • Chengde, Sichuan, Porcelana, 610031
        • Reclutamiento
        • Sichuan Provincial People's Hospital
        • Contacto:
          • Xiaobing Huang, MD
          • Número de teléfono: 18981838236
          • Correo electrónico: hxb_trial@163.com
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 300020
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contacto:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650032
        • Reclutamiento
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los sujetos firman voluntariamente el formulario de consentimiento informado;
  2. Hombres ≥ 18 años;
  3. A los sujetos se les diagnostica clínicamente hemofilia A grave;
  4. Sin antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier inmunoglobulina de FVIII;
  5. Utilice un método anticonceptivo confiable durante el estudio;
  6. Anticuerpos de la cápside negativos;
  7. Los sujetos tienen buen cumplimiento.

Criterio de exclusión:

  1. Ser positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o el ADN del virus de la hepatitis B (ADN-VHB). Ser positivo en anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (HCV-Ab) o ARN del virus de la hepatitis C (HCV-RNA).

    Los sujetos con antecedentes médicos de hepatitis B o C pueden considerarse negativos solo cuando se realizan 2 muestreos requeridos con al menos 3 meses de diferencia y ambos resultados de las pruebas de los indicadores antes mencionados son negativos, pacientes VIH positivos o pacientes seropositivos para sífilis;

  2. Actualmente en tratamiento antiviral para la hepatitis B o C;
  3. Sufre de trastornos de la coagulación distintos de la hemofilia A;
  4. Además de los glucocorticoides, antes de la selección se utilizan otros inmunosupresores;
  5. Tener antecedentes de vacunación dentro de los 2 meses anteriores a la administración o calendario de vacunación durante la terapia inmunomoduladora;
  6. Tener posibles enfermedades hepáticas, como diagnóstico previo de hipertensión portal, esplenomegalia, encefalopatía hepática o fibrosis hepática (estadio de fibrosis ≥ 3); Se encontraron nódulos o quistes mediante ecografía B, o se detectaron niveles elevados de alfafetoproteína mediante pruebas de laboratorio. Sujetos que no son elegibles para el estudio si las anomalías son clínicamente significativas según el criterio médico del investigador;
  7. Programación de cirugía mayor electiva conocida o planificada durante el período de inserción o el período de estudio de 52 semanas después de la infusión de BBM-H803;
  8. Haber participado en un ensayo de investigación de terapia génica anterior antes de la prueba de detección o haber usado otros medicamentos de prueba dentro de las 4 semanas anteriores a la prueba de detección, o dentro de las 5 vidas medias del medicamento de prueba, lo que sea más largo; Haber recibido emesezumab dentro de los 6 meses anteriores a la selección; O medicamentos evaluados por el investigador para afectar el estudio;
  9. Cualquier preparación a base de hierbas (suplementos a base de hierbas o medicina tradicional china de origen vegetal, mineral o animal) utilizada durante las 4 semanas anteriores o durante el estudio que pueda afectar la función hepática, excepto el uso tópico; O cualquier medicina herbaria china que el investigador evalúe para afectar el estudio;
  10. Tiene adicción al alcohol o a las drogas, o no puede dejar de beber según lo aconsejado por el investigador durante todo el estudio;
  11. Tiene infecciones agudas/crónicas u otras enfermedades crónicas que puedan representar un riesgo para el estudio, o tiene una enfermedad grave, tiene antecedentes actuales o previos de tumores malignos, o tiene otras condiciones médicas inestables, incluido un mal estado mental y riesgo de suicidio, que el investigador considera inadecuado para participar en el estudio;
  12. Cualquier otra condición que el investigador considere inadecuada para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazalete de BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Tratamiento de dosis única
Genético: Inyección intravenosa de dosis única de BBM-H803
Infusión intravenosa de dosis única de BBM-H803, un vector viral adenoasociado (AAV) derivado de técnicas de ADN recombinante para contener un casete de expresión del transgén del factor VIII humano en el hígado. La dosis de BBM-H803 se calculará según el peso del participante.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1/2: Incidencia de eventos de toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 6 semanas
Para acceder a los números de eventos de DLT determinados por el Comité de Revisión de Datos de Seguridad (SRC) en el período de observación de DLT después de la infusión de inyección de BBM-H803
6 semanas
Fase 1/2: La incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: 6 semanas
Para evaluar la seguridad de la Inyección BBM-H803 mediante EA y ESA.
6 semanas
Fase 3: Tasa anualizada de hemorragia (ABR)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Para evaluar la ABR, incluyendo el sangrado espontáneo, el sangrado traumático y el sangrado articular después de la administración.
52 semanas
Fase 1/2: Número de participantes con cambios en los niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) [función hepática]
Periodo de tiempo: 6 semanas
Para evaluar los cambios en la función hepática antes y después del tratamiento, incluyendo la alanina aminotransferasa (ALT) y la aspartato aminotransferasa (AST).
6 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1/2/3: Nivel de actividad de FVIII en plasma
Periodo de tiempo: 52 semanas
Todas las muestras recogidas de los participantes para los niveles de actividad del FVIII en plasma fueron analizadas y utilizadas para determinar los niveles máximos y en estado estacionario de la actividad circulante del FVIII derivado del vector.
52 semanas
Fase 1/2/3: La incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar la seguridad de la inyección de BBM-H803 mediante EAs y EAGs.
52 semanas
Fase 1/2/3: Número de participantes con cambios en los niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) [función hepática]
Periodo de tiempo: 52 semanas
Para evaluar los cambios en la función hepática antes y después del tratamiento, incluida la alanina aminotransferasa (ALT) y la aspartato aminotransferasa (AST).
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Colaboradores

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Investigadores

  • Silla de estudio: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de mayo de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

1 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BBM002-CLN1001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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