Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen voor hemofilie-A-gentherapie

13 maart 2026 bijgewerkt door: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Een onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van een adeno-geassocieerde virale vector die een expressiecassette van het humane factor VIII-transgen (BBM-H803) bevat voor injectie bij patiënten met hemofilie A

Dit is een multicenter, eenarmig, open-label, klinisch onderzoek met een enkele dosis om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van BBM-H803-injectie bij patiënten met zware hemofilie A te evalueren.

BBM-H803 is een adeno-geassocieerde virale (AAV) vector die is afgeleid van recombinant-DNA-technieken om een ​​expressiecassette van het menselijke factor VIII-transgen te bevatten en de circulerende niveaus van endogeen FVIII te verhogen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

55

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100005
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Werving
        • Southern Hospital, Southern Medical University
        • Contact:
        • Contact:
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550001
        • Werving
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contact:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430000
        • Werving
        • Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Werving
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Contact:
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contact:
    • Shanxi
      • Xi’an, Shanxi, China, 710000
        • Werving
        • The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
        • Contact:
    • Sichuan
      • Chengde, Sichuan, China, 610031
        • Werving
        • Sichuan Provincial People's Hospital
        • Contact:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Werving
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contact:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650032
        • Werving
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen ondertekenen vrijwillig het geïnformeerde toestemmingsformulier;
  2. Mannen ≥ 18 jaar;
  3. Bij proefpersonen wordt klinisch de diagnose ernstige hemofilie A gesteld;
  4. Geen voorgeschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met een FVIII-immunoglobuline;
  5. Gebruik tijdens het onderzoek een betrouwbare anticonceptiemethode;
  6. Capside-antilichaam negatief;
  7. Onderwerpen hebben een goede naleving.

Uitsluitingscriteria:

  1. Positief zijn voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of hepatitis B-virus-DNA (HBV-DNA). Positief zijn voor antilichamen tegen het hepatitis C-virus (HCV-Ab) of RNA voor het hepatitis C-virus (HCV-RNA).

    Proefpersonen met een medische voorgeschiedenis van hepatitis B of C kunnen alleen als negatief worden beschouwd als er twee vereiste monsterafnames worden uitgevoerd met een tussenpoos van ten minste drie maanden en beide testresultaten van bovengenoemde indicatoren negatief zijn, HIV-positieve patiënten of Syfilis-seropositieve patiënten;

  2. Momenteel onder antivirale therapie voor hepatitis B of C;
  3. Lijdt aan andere stollingsstoornissen dan hemofilie A;
  4. Naast glucocorticoïden worden vóór de selectie ook andere immunosuppressiva gebruikt;
  5. Een vaccinatiegeschiedenis hebben binnen 2 maanden vóór toediening, of een vaccinatieschema tijdens immuunmodulerende therapie;
  6. Mogelijke leverziekten heeft, zoals een eerdere diagnose van portale hypertensie, splenomegalie, hepatische encefalopathie of leverfibrose (fibrosestadium ≥ 3); knobbeltjes of cysten werden gevonden met B-echografie, of verhoogd alfa-foetoproteïne werd gedetecteerd met laboratoriumtests. Proefpersonen die niet in aanmerking komen voor het onderzoek als de afwijkingen klinisch significant zijn op basis van het medisch oordeel van de onderzoeker;
  7. Planning van electieve grote operaties die bekend of gepland zijn tijdens de inbrengperiode of de onderzoeksperiode van 52 weken na de BBM-H803-infusie;
  8. Hebben deelgenomen aan een eerder onderzoek naar gentherapie vóór screening of andere testmedicijnen hebben gebruikt binnen 4 weken vóór screening, of binnen 5 halfwaardetijden van het testmedicijn, afhankelijk van welke van de twee langer is; U heeft binnen 6 maanden vóór de screening emesezumab gekregen; Of medicijnen die door de onderzoeker zijn beoordeeld en die het onderzoek beïnvloeden;
  9. Alle kruidenpreparaten (kruidensupplementen of traditionele Chinese medicijnen van plantaardige, minerale of dierlijke oorsprong) die gedurende de 4 weken voorafgaand aan of tijdens het onderzoek zijn gebruikt en die de leverfunctie kunnen beïnvloeden, behalve uitwendig gebruik; Of welk Chinees kruidengeneesmiddel dan ook waarvan de onderzoeker oordeelt dat het het onderzoek beïnvloedt;
  10. Een alcohol- of drugsverslaving heeft, of niet kan stoppen met drinken, zoals geadviseerd door de onderzoeker tijdens het onderzoek;
  11. Als u acute/chronische infecties of andere chronische ziekten heeft die een risico kunnen vormen voor het onderzoek, of als u een ernstige ziekte heeft, als u een huidige of voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren heeft, of als u andere onstabiele medische aandoeningen heeft, waaronder een slechte mentale toestand en het risico op zelfmoord, die de onderzoeker ongeschikt acht voor deelname aan het onderzoek;
  12. Eventuele overige omstandigheden die de onderzoeker ongeschikt acht voor deelname aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm van BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Eenmalige dosisbehandeling
Genetisch: Enkelvoudige dosis intraveneuze injectie van BBM-H803
Intraveneuze infusie van een enkelvoudige dosis van BBM-H803, een adeno-geassocieerde virale (AAV) vector afgeleid van recombinant-DNA-technieken om een ​​expressiecassette van het humane factor VIII-transgen in de lever te bevatten. De dosis BBM-H803 wordt berekend op basis van het gewicht van de deelnemer.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1/2: Incidentie van dosislimiterende toxiciteit (DLT)-gebeurtenissen
Tijdsspanne: 6 weken
Om de aantallen DLT-gebeurtenissen te raadplegen die door de Safety Data Review Committee (SRC) zijn vastgesteld in de DLT-observatieperiode na BBM-H803-injectie-infusie
6 weken
Fase 1/2: De incidentie van bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: 6 weken
Om de veiligheid van BBM-H803-injectie te beoordelen aan de hand van AE's en SAE's.
6 weken
Fase 3: Jaarlijks bloedingpercentage (ABR)
Tijdsspanne: 52 weken
Om ABR te beoordelen, inclusief spontane bloedingen, traumatische bloedingen en gewrichtsbloedingen na toediening.
52 weken
Fase 1/2: Aantal deelnemers met veranderingen in alanine-aminotransferase (ALT) en aspartaat-aminotransferase (AST) niveaus [leverfunctie]
Tijdsspanne: 6 weken
Om veranderingen in de leverfunctie voor en na de behandeling te beoordelen, waaronder alanine-aminotransferase (ALT) en aspartaat-aminotransferase (AST).
6 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1/2/3: Plasma FVIII-activiteitsniveau
Tijdsspanne: 52 weken
Alle bij deelnemers verzamelde monsters voor plasma FVIII-activiteitsniveaus werden geanalyseerd en gebruikt om de piek- en steady-state vectorgederiveerde circulerende FVIII-activiteitsniveaus te bepalen.
52 weken
Fase 1/2/3: De incidentie van ongewenste voorvallen (AEs) en ernstige ongewenste voorvallen (SAEs)
Tijdsspanne: 52 weken
Om de veiligheid van BBM-H803-injectie te beoordelen aan de hand van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen.
52 weken
Fase 1/2/3: Aantal deelnemers met veranderingen in alanine-aminotransferase (ALT) en aspartaat-aminotransferase (AST) spiegels [leverfunctie]
Tijdsspanne: 52 weken
Om veranderingen in de leverfunctie vóór en na de behandeling te beoordelen, waaronder alanine-aminotransferase (ALT) en aspartaat-aminotransferase (AST).
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.

Medewerkers

Shanghai Mianyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 mei 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BBM002-CLN1001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren