Evaluering af sikkerheden og effektiviteten af hæmofili A-genterapi
13. marts 2026 opdateret af: Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af en adeno-associeret viral vektor indeholdende en ekspressionskassette af human faktor VIII transgen (BBM-H803) injektion hos patienter med hæmofili A
Dette er et multicenter, enkelt-arm, åbent, enkelt-dosis behandling klinisk studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af BBM-H803 injektion i svær hæmofili A-patienter.
BBM-H803 er en adeno-associeret viral (AAV) vektor afledt af rekombinante DNA-teknikker til at indeholde en ekspressionskassette af det humane faktor VIII-transgen og øger cirkulerende niveauer af endogen FVIII.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
55
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Wenqi Shao, Master
- Telefonnummer: 13636317441
- E-mail: ra@beliefbiomed.com
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100005
- Rekruttering
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Kontakt:
- Tienan Zhu, MD
- Telefonnummer: 18611743292
- E-mail: Zhutn@pumch.cn
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Rekruttering
- Southern Hospital, Southern Medical University
-
Kontakt:
- Jing Sun, MD
- Telefonnummer: 13316202696
- E-mail: jsun_cn@hotmail.com
-
Kontakt:
- Chongyuan Xu, MD
- Telefonnummer: 13926186470
- E-mail: nfyygcp@126.com
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550001
- Rekruttering
- Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Kontakt:
- Jiao Jin, Bachelor
- Telefonnummer: 15180802411
- E-mail: jinjiao999@163.com
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430000
- Rekruttering
- Wuhan Union Hospital Affiliated to Huazhong University of Science and Technology
-
Kontakt:
- Yu Hu, MD
- Telefonnummer: 13986183871
- E-mail: dr_huyu387@163.com
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Rekruttering
- Xiangya Hospital Central South University
-
Kontakt:
- Xielan Zhao, MD
- Telefonnummer: 13707489198
- E-mail: zhaoxl9198@163.com
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Rekruttering
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Kontakt:
- Ziqiang Yu, MD
- Telefonnummer: 13913518032
- E-mail: yuziqiang@suda.edu.cn
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, Kina, 710000
- Rekruttering
- The Affiliated Hospital of Northwest University Xi'an No.3 Hospital
-
Kontakt:
- Xiequn Chen, MD
- Telefonnummer: 13991832567
- E-mail: cxq@nwu.edu.cn
-
-
Sichuan
-
Chengde, Sichuan, Kina, 610031
- Rekruttering
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
Kontakt:
- Xiaobing Huang, MD
- Telefonnummer: 18981838236
- E-mail: hxb_trial@163.com
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
- Rekruttering
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
Kontakt:
- Lei Zhang, MD
- Telefonnummer: 0086-22-23909095
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650032
- Rekruttering
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
-
Kontakt:
- Zeping Zhou, MD
- Telefonnummer: 18788571605
- E-mail: zhouzeping@kmmu.edu.cn
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner underskriver frivilligt informeret samtykkeformular;
- Mænd ≥ 18 år;
- Forsøgspersoner er klinisk diagnosticeret med svær hæmofili A;
- Ingen tidligere overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med nogen FVIII-immunoglobulin;
- Brug en pålidelig præventionsmetode under undersøgelsen;
- Capsid-antistof negativ;
- Emner har god compliance.
Ekskluderingskriterier:
At være positiv for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B virus-DNA (HBV-DNA). At være positiv for hepatitis C virus antistof (HCV-Ab) eller hepatitis C virus RNA (HCV-RNA).
Forsøgspersoner med anamnese med hepatitis B eller C kan kun betragtes som negative, når 2 nødvendige prøveudtagninger udføres med mindst 3 måneders mellemrum, og begge testresultater af de førnævnte indikatorer er negative, HIV-positive patienter eller syfilis-seropositive patienter;
- I øjeblikket på antiviral behandling for hepatitis B eller C;
- Lider af andre koagulationsforstyrrelser end hæmofili A;
- Ud over glukokortikoider anvendes alle andre immunsuppressiva før selektion;
- Har vaccinationsanamnese inden for 2 måneder før administration eller vaccinationsplan under immunmodulerende terapi;
- Har potentielle leversygdomme, såsom tidligere diagnosticering af portal hypertension, splenomegali, hepatisk encefalopati eller leverfibrose (fibrosestadium ≥ 3); knuder eller cyster blev fundet ved B-ultralyd, eller forhøjet alfa-føtoprotein blev påvist ved laboratorietest. Forsøgspersoner, der ikke er kvalificerede til undersøgelsen, hvis abnormiteterne er klinisk signifikante i forhold til investigatorens medicinske vurdering;
- Planlægning af elektiv større operation kendt eller planlagt i indsættelsesperioden eller den 52-ugers undersøgelsesperiode efter BBM-H803-infusion;
- Har deltaget i et tidligere genterapiforskningsforsøg før screening eller har brugt andre testlægemidler inden for 4 uger før screening eller inden for 5 halveringstid af testlægemidlet, alt efter hvad der er længst; Har fået emesezumab inden for 6 måneder før screening; Eller lægemidler vurderet af forskeren for at påvirke undersøgelsen;
- Alle urtepræparater (urtetilskud eller traditionelle kinesiske lægemidler af vegetabilsk, mineralsk eller animalsk oprindelse) anvendt i løbet af de 4 uger forud for eller under undersøgelsen, som kan påvirke leverfunktionen, undtagen lokal brug; Eller enhver kinesisk urtemedicin, som forskeren vurderer påvirker undersøgelsen;
- Har alkohol- eller stofafhængighed, eller kan ikke stoppe med at drikke som anbefalet af forskeren under hele undersøgelsen;
- Har akutte/kroniske infektioner eller andre kroniske sygdomme, der kan udgøre en risiko for undersøgelsen, eller har en alvorlig sygdom, som har en nuværende eller tidligere historie med ondartede tumorer, eller som har andre ustabile medicinske tilstande, herunder dårlig mental tilstand og risiko for selvmord, som efterforskeren anser for uegnet til deltagelse i undersøgelsen;
- Eventuelle andre forhold, som investigator anser for uegnede til deltagelse i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm af BBM-H803
1×10^13 vg/kg, Enkeltdosisbehandling
|
Enkeltdosis intravenøs infusion af BBM-H803, en adeno-associeret viral (AAV) vektor afledt af rekombinante DNA-teknikker til at indeholde en ekspressionskassette af det humane faktor VIII-transgen i leveren.
Dosis af BBM-H803 vil blive beregnet efter deltagerens vægt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 1/2: Forekomst af dosisbegrænsende toksicitet (DLT)-hændelser
Tidsramme: 6 uger
|
For at få adgang til antallet af DLT-hændelser fastsat af Safety Data Review Committee (SRC) i DLT-observationsperioden efter BBM-H803-injektionsinfusion
|
6 uger
|
|
Fase 1/2: Forekomsten af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 6 uger
|
At vurdere sikkerheden af BBM-H803-injektionen ved brug af BIV og SBIV.
|
6 uger
|
|
Fase 3: Årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: 52 uger
|
For at vurdere ABR, herunder spontan blødning, traumatisk blødning og ledblødning efter administration.
|
52 uger
|
|
Fase 1/2: Antal deltagere med ændringer i alanin-aminotransferase (ALT) og aspartat-aminotransferase (AST) niveauer [leverfunktion]
Tidsramme: 6 uger
|
For at vurdere ændringer i leverfunktion før og efter behandling, inklusive alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST).
|
6 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 1/2/3: Plasma FVIII-aktivitetsniveau
Tidsramme: 52 uger
|
Alle prøver indsamlet fra deltagere til plasma FVIII-aktivitetsniveauer blev analyseret og brugt til at bestemme toppunkt- og steady-state vektor-afledte cirkulerende FVIII-aktivitetsniveauer.
|
52 uger
|
|
Fase 1/2/3: Forekomsten af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 52 uger
|
At vurdere sikkerheden af BBM-H803-injektionen ved hjælp af Bivirkninger (AEs) og Alvorlige Bivirkninger (SAEs).
|
52 uger
|
|
Fase 1/2/3: Antal deltagere med ændringer i alanin-aminotransferase (ALT) og aspartat-aminotransferase (AST) niveauer [leverfunktion]
Tidsramme: 52 uger
|
For at vurdere ændringer i leverfunktionen før og efter behandling, herunder alanin-aminotransferase (ALT) og aspartat-aminotransferase (AST).
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
3. januar 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. maj 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. maj 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. oktober 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
31. oktober 2023
Først opslået (Faktiske)
1. november 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BBM002-CLN1001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .