위험도가 낮은 골수이형성증후군(MDS) 환자를 위한 Luspatercept의 예비 공개 라벨 연구

포함 기준:

1. 연령 ≥ 18세 MDS로서 소아 환자에서 루스파터셉트에 대한 유의미한 경험은 없습니다.
2. 코호트 #1 및 #2: WHO 2023 기준(5)에 따라 MDS를 진단하고 IPSS에 따라 위험도가 낮거나 int-1이거나 IPSS-R에 따라 점수가 3.5 이하인 MDS 진단(3, 22)
3. 코호트 #2: 연구 등록 전 8주 동안 8.0g/dL 미만의 헤모글로빈에 대해 최소 2단위의 농축 적혈구(PRBC)를 받았다는 문서에 의해 수혈 의존성으로 정의된 환자.
4. 코호트 #1: 연구 등록 전 8주 동안 헤모글로빈 8.0g/dL 미만에 대해 수혈이 필요하지 않은 것으로 정의된 수혈 독립적 증상성 빈혈 환자.
5. 혈소판 수가 100K/uL 및/또는 ANC가 1.8K/uL인 MDS 환자
6. 환자는 사전 동의서에 서명해야 하며 연구에 참여할 의향이 있어야 합니다.
7. 총 빌리루빈 3 x ULN, AST 또는 ALT 3xULN으로 적절한 간 기능.
8. 혈청 크레아티닌 청소율 ≥40mL/min 및 말기/단계 신장 질환 없음(Cockcroft-Gault 사용).
9. ECOG 활동 상태 </=2.

제외 기준:

1. 적절한 항생제에 적절하게 반응하지 않는 활동성 감염.
2. Luspatercept 또는 sotarcetept로 사전 치료
3. 임신 또는 수유 중인 여성 환자.
4. 피임 요건(성 파트너가 있는 남성의 경우 콘돔 사용 포함, 여성의 경우: 처방 경구 피임약[피임약], 피임 주사, 자궁 내 장치[IUD], 이중 장벽 방법[살정제 젤리 포함)을 따르기를 꺼리는 가임 가능성이 있는 환자 또는 콘돔이나 격막을 사용한 거품], 피임 패치 또는 수술적 살균)을 연구 전반에 걸쳐 시행합니다. 생식 가능성은 이전에 불임 수술을 받지 않았거나 12개월 동안 폐경기가 되지 않은 여성으로 정의됩니다.
5. 스크리닝 시 소변 또는 혈액 베타-인간 융모성 성선 자극 호르몬(베타 HCG) 임신 검사 결과가 음성이 아닌 가임 여성 환자.
6. 다음을 제외하고 연구 시작 전 지난 2년 이내에 활성 악성종양의 병력: a. 자궁 경부의 상피내암종을 적절하게 치료함 b. 적절하게 치료된 기저 세포 암종, 피부의 국소 편평 세포 암종 또는 기타 악성 종양으로 기대 수명이 2년 이상인 경우.
7. 기타 동시 임상시험용 제제 또는 화학요법, 방사선요법 또는 면역요법을 받고 있는 환자(연구 치료 시작 후 14일 이내).