En åpen, pilotstudie av Luspatercept for pasienter med lavere risiko for myelodysplastiske syndromer (MDS)

Inklusjonskriterier:

1. Alder ≥ 18 år; som MDS er det ingen signifikant erfaring med luspatercept hos pediatriske pasienter
2. Kohorter #1 og #2: Diagnose av MDS i henhold til WHO 2023-kriterier (5) og med lav eller int-1 risiko ved IPSS eller en skåre på ≤ 3,5 ved IPSS-R.(3, 22)
3. Kohort #2: Pasient definert som transfusjonsavhengig av dokumentasjon på å ha mottatt minst 2 enheter med pakkede røde blodlegemer (PRBCs) for et hemoglobin på mindre enn 8,0 g/dL i løpet av en 8-ukers periode før studieregistrering.
4. Kohort #1: Pasienter med symptomatisk anemi som er transfusjonsuavhengig definert som at de ikke trenger transfusjon for et hemoglobin på mindre enn 8,0 g/dL i løpet av en 8-ukers periode før studieregistrering.
5. MDS-pasienter med enten et blodplatetall på 100 K/uL og/eller ANC på 1,8 K/uL
6. Pasienten må ha signert et informert samtykke og være villig til å delta i studien.
7. Tilstrekkelig leverfunksjon med total bilirubin 3 x ULN, AST eller ALT 3xULN.
8. Serumkreatininclearance ≥40 ml/min og ingen nyresykdom i sluttstadiet (ved bruk av Cockcroft-Gault).
9. ECOG-ytelsesstatus </=2.

Ekskluderingskriterier:

1. Aktiv infeksjon reagerer ikke tilstrekkelig på passende antibiotika.
2. Tidligere behandling med luspatercept eller sotarcetept
3. Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende.
4. Pasienter med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene (inkludert kondombruk for menn med seksuelle partnere, og for kvinner: reseptbelagte p-piller [p-piller], prevensjonsinjeksjoner, intrauterin utstyr [IUD], dobbelbarrieremetode [spermicidal gelé] eller skum med kondomer eller diafragma], prevensjonsplaster eller kirurgisk sterilisering) gjennom hele studien. Reproduksjonspotensial er definert som ingen tidligere kirurgisk sterilisering eller kvinner som ikke er postmenopausale i 12 måneder.
5. Kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial som ikke har en negativ urin eller blod beta-humant koriongonadotropin (beta HCG) graviditetstest ved screening.
6. Historie om en aktiv malignitet de siste 2 årene før studiestart, med unntak av: a. Tilstrekkelig behandlet in situ karsinom i cervix uteri b. Tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom eller lokalisert plateepitelkarsinom i huden eller annen malignitet med en forventet levetid på mer enn 2 år.
7. Pasienter som samtidig får andre undersøkelsesmidler eller kjemoterapi, strålebehandling eller immunterapi (innen 14 dager etter påbegynt studiebehandling).