Pilotní, otevřená studie luspaterceptu pro pacienty s myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem (MDS)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 18 let; jako MDS nejsou žádné významné zkušenosti s luspaterceptem u dětských pacientů
2. Skupiny č. 1 a č. 2: Diagnostika MDS podle kritérií WHO 2023 (5) as nízkým nebo int-1 rizikem pomocí IPSS nebo skóre ≤ 3,5 podle IPSS-R.(3, 22)
3. Kohorta č. 2: Pacient definovaný jako závislý na transfuzi dokumentací, který obdržel alespoň 2 jednotky komprimovaných červených krvinek (PRBC) pro hemoglobin nižší než 8,0 g/dl během 8týdenního období před zařazením do studie.
4. Skupina č. 1: Pacienti se symptomatickou anémií, kteří jsou nezávislí na transfuzi, definovaní jako pacienti, kteří nevyžadují transfuzi pro hemoglobin nižší než 8,0 g/dl během 8týdenního období před zařazením do studie.
5. Pacienti s MDS buď s počtem krevních destiček 100 K/ul a/nebo ANC 1,8 K/ul
6. Pacient musí podepsat informovaný souhlas a je ochoten se studie zúčastnit.
7. Přiměřená funkce jater s celkovým bilirubinem 3 x ULN, AST nebo ALT 3 x ULN.
8. Clearance kreatininu v séru ≥ 40 ml/min a žádné konečné/stadium renálního onemocnění (při použití Cockcroft-Gault).
9. Stav výkonu ECOG </=2.

Kritéria vyloučení:

1. Aktivní infekce adekvátně nereagující na vhodná antibiotika.
2. Předchozí léčba luspaterceptem nebo sotarceteptem
3. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
4. Pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří nejsou ochotni dodržovat požadavky na antikoncepci (včetně používání kondomu pro muže se sexuálními partnery a pro ženy: perorální antikoncepce na předpis [antikoncepční pilulky], antikoncepční injekce, nitroděložní tělíska [IUD], metoda s dvojitou bariérou [spermicidní želé nebo pěna s kondomy nebo diafragmou], antikoncepční náplast nebo chirurgická sterilizace) v průběhu studie. Reprodukční potenciál je definován jako bez předchozí chirurgické sterilizace nebo jako ženy, které nejsou po menopauze po dobu 12 měsíců.
5. Pacientky s reprodukčním potenciálem, které při screeningu nemají negativní těhotenský test na beta-lidský choriový gonadotropin (beta HCG) v moči nebo krvi.
6. Anamnéza aktivní malignity během posledních 2 let před vstupem do studia, s výjimkou: a. Adekvátně léčený in situ karcinom děložního čípku b. Adekvátně léčený bazaliom nebo lokalizovaný spinocelulární karcinom kůže nebo jakýkoli jiný zhoubný nádor s předpokládanou délkou života více než 2 roky.
7. Pacienti, kteří dostávají jakékoli jiné souběžně hodnocené činidlo nebo chemoterapii, radioterapii nebo imunoterapii (do 14 dnů od zahájení studijní léčby).