Luspatercept 治疗低危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的一项试点、开放标签研究

纳入标准：

1. 年龄≥18岁；对于 MDS，尚无在儿科患者中使用 luspatercept 的重要经验
2. 第 1 组和第 2 组：根据 WHO 2023 年标准 (5) 诊断 MDS，且 IPSS 具有低风险或 int-1 风险，或 IPSS-R 评分 ≤ 3.5。(3， 22）
3. 第 2 组：根据在研究入组前 8 周内接受至少 2 单位浓缩红细胞 (PRBC) 且血红蛋白低于 8.0 g/dL 的记录，患者被定义为输血依赖性患者。
4. 第 1 组：具有输血依赖性的症状性贫血患者，定义为在研究​​入组前 8 周内血红蛋白低于 8.0 g/dL 不需要输血。
5. 血小板计数为 100 K/uL 和/或 ANC 为 1.8 K/uL 的 MDS 患者
6. 患者必须签署知情同意书并愿意参与研究。
7. 肝功能充足，总胆红素为 3 x ULN，AST 或 ALT 为 3 x ULN。
8. 血清肌酐清除率≥40mL/min且无终末期/阶段肾病（使用Cockcroft-Gault）。
9. ECOG 表现状态</=2。

排除标准：

1. 活动性感染对适当的抗生素没有充分反应。
2. 既往接受过 luspatercept 或 sotarcetept 治疗
3. 怀孕或哺乳期的女性患者。
4. 有生育潜力但不愿遵循避孕要求的患者（包括男性有性伴侣时使用安全套，女性使用安全套：处方口服避孕药[避孕药]、避孕注射剂、宫内节育器[IUD]、双屏障法[杀精胶]或用避孕套或隔膜泡沫]、避孕贴片或手术绝育）在整个研究过程中。 生殖潜力的定义是未曾进行过绝育手术或绝经后 12 个月内的女性。
5. 筛查时尿液或血液 β-人绒毛膜促性腺激素 (β HCG) 妊娠试验未呈阴性的具有生育潜力的女性患者。
6. 进入研究前过去 2 年内有活动性恶性肿瘤病史，但以下情况除外： b. 宫颈原位癌经过充分治疗。 经充分治疗的基底细胞癌或局部皮肤鳞状细胞癌或任何其他预期寿命超过 2 年的恶性肿瘤。
7. 接受任何其他同时研究药物或化疗、放疗或免疫治疗的患者（开始研究治疗后 14 天内）。