En öppen pilotstudie av Luspatercept för patienter med lägre risk för myelodysplastiska syndrom (MDS)
18 juni 2026 uppdaterad av: M.D. Anderson Cancer Center
Att lära sig om luspatercept är mer effektivt för att hjälpa till att minska antalet blodtransfusioner som behövs av patienter med LR-MDS.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Mål:
Primära mål:
- Att bedöma den kliniska aktiviteten och säkerheten av luspatercept hos patienter med transfusionsoberoende MDS med lägre risk
- Att bedöma den kliniska aktiviteten och säkerheten av luspatercept hos patienter med transfusionsberoende MDS med lägre risk
- Att studera effekterna på hematopoesi av luspatercept hos patienter som behandlas i denna studie
Sekundära mål:
- Att bedöma varaktigheten av svaret hos patienter som behandlats med luspatercept i denna studie
- Att bedöma den totala överlevnaden och tiden till transformation av patienter som behandlats med luspatercept i denna studie
- Att bedöma transfusionsfri överlevnadsperiod hos patienter som var transfusionsoberoende behandlade med luspatercept i denna studie
- Att mäta trender i antal neutrofiler och trombocyter hos patienter som behandlas i denna studie
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 18 år; som MDS finns det ingen signifikant erfarenhet av luspatercept hos pediatriska patienter
- Kohorter #1 och #2: Diagnos av MDS enligt WHO 2023 kriterier (5) och med låg eller int-1 risk genom IPSS eller en poäng på ≤ 3,5 av IPSS-R.(3, 22)
- Kohort #2: Patient definierad som transfusionsberoende genom dokumentation av att han fått minst 2 enheter packade röda blodkroppar (PRBC) för ett hemoglobin på mindre än 8,0 g/dL under en 8-veckorsperiod före studieregistreringen.
- Kohort #1: Patienter med symtomatisk anemi som är transfusionsoberoende definieras som att de inte kräver en transfusion för ett hemoglobin på mindre än 8,0 g/dL under en 8-veckorsperiod före studieregistreringen.
- MDS-patienter med antingen ett trombocytantal på 100 K/uL och/eller ANC på 1,8 K/uL
- Patienten måste ha undertecknat ett informerat samtycke och är villig att delta i studien.
- Adekvat leverfunktion med totalt bilirubin 3 x ULN, ASAT eller ALT 3xULN.
- Serumkreatininclearance ≥40 ml/min och ingen njursjukdom i slutet/stadiet (med Cockcroft-Gault).
- ECOG-prestandastatus </=2.
Exklusions kriterier:
- Aktiv infektion svarar inte tillräckligt på lämpliga antibiotika.
- Tidigare behandling med luspatercept eller sotarcetept
- Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.
- Patienter med reproduktionspotential som är ovilliga att följa kraven på preventivmedel (inklusive kondomanvändning för män med sexuella partners och för kvinnor: receptbelagda p-piller [p-piller], preventivmedelsinjektioner, intrauterina anordningar [IUD], dubbelbarriärmetod [spermiedödande gelé] eller skum med kondomer eller diafragma], p-plåster eller kirurgisk sterilisering) under hela studien. Reproduktionspotential definieras som ingen tidigare kirurgisk sterilisering eller kvinnor som inte är postmenopausala under 12 månader.
- Kvinnliga patienter med reproduktionspotential som inte har ett negativt urin- eller blodbeta-humant koriongonadotropin (beta-HCG) graviditetstest vid screening.
- Historik av en aktiv malignitet under de senaste 2 åren före studiestart, med undantag av: a. Tillräckligt behandlad in situ karcinom i livmoderhalsen b. Tillräckligt behandlat basalcellscancer eller lokaliserat skivepitelcancer i huden eller någon annan malignitet med en förväntad livslängd på mer än 2 år.
- Patienter som får något annat samtidig prövningsmedel eller kemoterapi, strålbehandling eller immunterapi (inom 14 dagar efter påbörjad studiebehandling).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
Deltagare med MDS-patienter med lägre risk som har symtomatisk anemi som är transfusionsoberoende (TI).
Deltagarna kommer att bli ombedda att komma till studiekliniken varje vecka under de första 3 veckorna och sedan en gång var tredje vecka efter det för att göra tester och procedurer (såsom fysiska undersökningar och blodprover).
Luspatercept kommer att administreras en gång var tredje vecka.
|
Ges av SC eller (injektion)
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 2
Deltagare med lägre risk för MDS som är transfusionsberoende (TD).
Deltagarna kommer att bli ombedda att komma till studiekliniken varje vecka under de första 3 veckorna och sedan en gång var tredje vecka efter det för att göra tester och procedurer (såsom fysiska undersökningar och blodprover).
Luspatercept kommer att administreras en gång var tredje vecka.
|
Ges av SC eller (injektion)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av biverkningar, graderad enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) Version (v) 5.0
Tidsram: genom avslutad studie; i genomsnitt 1 år.
|
genom avslutad studie; i genomsnitt 1 år.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Guillermo Garcia-Manero, M D, M.D. Anderson Cancer Center
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 mars 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
2 juni 2028
Avslutad studie (Beräknad)
2 juni 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 oktober 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 oktober 2023
Första postat (Faktisk)
2 november 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2022-1080
- NCI-2023-09312 (Annan identifierare: NCI-CTRP Clinical Trials Registry)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .