Пилотное открытое исследование луспатерцепта у пациентов с миелодиспластическим синдромом (МДС) низкого риска.

Критерии включения:

1. Возраст ≥ 18 лет; поскольку МДС, нет значительного опыта применения луспатерцепта у педиатрических пациентов.
2. Когорты № 1 и № 2: Диагноз МДС в соответствии с критериями ВОЗ 2023 (5) и с низким риском или риском int-1 по IPSS или оценкой ≤ 3,5 по IPSS-R. (3, 22)
3. Когорта № 2: Пациент определяется как зависимый от переливания крови на основании документации о получении как минимум 2 единиц эритроцитов (PRBC) при уровне гемоглобина менее 8,0 г/дл в течение 8-недельного периода до включения в исследование.
4. Когорта № 1: Пациенты с симптоматической анемией, не зависящей от переливания крови, определенные как не нуждающиеся в переливании крови при уровне гемоглобина менее 8,0 г/дл в течение 8-недельного периода до включения в исследование.
5. Пациенты с МДС с количеством тромбоцитов 100 к/мкл и/или АНК 1,8 к/мкл
6. Пациент должен был подписать информированное согласие и быть готовым участвовать в исследовании.
7. Адекватная функция печени: общий билирубин в 3 раза выше ВГН, АСТ или АЛТ в 3 раза выше ВГН.
8. Клиренс креатинина сыворотки ≥40 мл/мин и отсутствие терминальной/стадии заболевания почек (по методу Кокрофта-Голта).
9. Статус производительности ECOG </=2.

Критерий исключения:

1. Активная инфекция, не реагирующая адекватно на соответствующие антибиотики.
2. Предыдущее лечение луспатерцептом или сотарцептом
3. Пациентки женского пола, беременные или кормящие грудью.
4. Пациенты с репродуктивным потенциалом, не желающие соблюдать требования по контрацепции (включая использование презервативов для мужчин с половыми партнерами, а также для женщин: рецептурные оральные контрацептивы [противозачаточные таблетки], противозачаточные инъекции, внутриматочные противозачаточные средства [ВМС], метод двойного барьера [спермицидное желе) или пена с презервативами или диафрагмой], противозачаточный пластырь или хирургическая стерилизация) на протяжении всего исследования. Репродуктивный потенциал определяется как отсутствие предшествующей хирургической стерилизации или наличие у женщин постменопаузы в течение 12 месяцев.
5. Пациентки с репродуктивным потенциалом, у которых при скрининге нет отрицательного результата теста на беременность на бета-хорионический гонадотропин человека (бета-ХГЧ) в моче или крови.
6. Наличие активного злокачественного новообразования в анамнезе в течение последних 2 лет до включения в исследование, за исключением: a. Адекватное лечение рака шейки матки in situ b. Адекватно леченная базальноклеточная карцинома или локализованный плоскоклеточный рак кожи или любое другое злокачественное новообразование с ожидаемой продолжительностью жизни более 2 лет.
7. Пациенты, одновременно получающие любой другой исследуемый агент или химиотерапию, лучевую терапию или иммунотерапию (в течение 14 дней после начала исследуемого лечения).