Pilotażowe, otwarte badanie dotyczące Luspaterceptu u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) niższego ryzyka

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek ≥ 18 lat; jak MDS, nie ma znaczącego doświadczenia ze stosowaniem luspaterceptu u dzieci i młodzieży
2. Kohorty #1 i #2: Rozpoznanie MDS zgodnie z kryteriami WHO z 2023 r. (5) i ryzyko niskie lub ryzyko int-1 według IPSS lub wynik ≤ 3,5 według IPSS-R.(3, 22)
3. Kohorta nr 2: Pacjent zdefiniowany jako zależny od transfuzji na podstawie dokumentacji otrzymania co najmniej 2 jednostek koncentratu krwinek czerwonych (PRBC) na stężenie hemoglobiny poniżej 8,0 g/dl w okresie 8 tygodni przed włączeniem do badania.
4. Kohorta nr 1: Pacjenci z objawową niedokrwistością niezależną od transfuzji, zdefiniowani jako niewymagający transfuzji w przypadku stężenia hemoglobiny poniżej 8,0 g/dl w okresie 8 tygodni przed włączeniem do badania.
5. Pacjenci z MDS z liczbą płytek krwi wynoszącą 100 K/uL i/lub ANC wynoszącą 1,8 K/uL
6. Pacjent musi podpisać świadomą zgodę i wyrazić zgodę na udział w badaniu.
7. Prawidłowa czynność wątroby przy bilirubinie całkowitej 3 x GGN, AST lub ALT 3 x GGN.
8. Klirens kreatyniny w surowicy ≥40 ml/min i brak schyłkowej/stadium choroby nerek (wg skali Cockcrofta-Gaulta).
9. Stan wydajności ECOG </=2.

Kryteria wyłączenia:

1. Aktywna infekcja, która nie reaguje odpowiednio na odpowiednie antybiotyki.
2. Wcześniejsze leczenie luspaterceptem lub sotarceteptem
3. Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią.
4. Pacjentki w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać wymogów antykoncepcji (w tym stosowania prezerwatyw u mężczyzn z partnerami seksualnymi, a u kobiet: doustnych środków antykoncepcyjnych na receptę [tabletki antykoncepcyjne], zastrzyków antykoncepcyjnych, wkładek wewnątrzmacicznych [IUD], metody podwójnej bariery [w żelu plemnikobójczym lub pianka z prezerwatywami lub diafragmą], plaster antykoncepcyjny lub sterylizacja chirurgiczna) przez cały okres badania. Potencjał rozrodczy definiuje się jako brak wcześniejszej sterylizacji chirurgicznej lub kobiety, które nie są w okresie pomenopauzalnym przez 12 miesięcy.
5. Kobiety w wieku rozrodczym, które w badaniu przesiewowym nie mają ujemnego wyniku testu ciążowego na obecność beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (beta HCG) w moczu lub krwi.
6. Historia aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 2 lat przed włączeniem do badania, z wyjątkiem: a. Odpowiednio leczony rak szyjki macicy in situ b. Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub zlokalizowany rak płaskonabłonkowy skóry lub jakikolwiek inny nowotwór złośliwy, którego przewidywana długość życia przekracza 2 lata.
7. Pacjenci otrzymujący jakikolwiek inny badany lek jednocześnie lub chemioterapię, radioterapię lub immunoterapię (w ciągu 14 dni od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem).