규모: 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 참가자를 대상으로 한 NTLA-2001의 3상 연구
2026년 3월 23일 업데이트: Intellia Therapeutics
규모: 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 참가자를 대상으로 NTLA-2001의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 다국적, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
ATTR-CM 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 NTLA-2001 단일 용량의 효능과 안전성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이는 약 765명의 참가자를 대상으로 한 다국적, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 연구로, 이들은 무작위로 NTLA-2001 또는 위약을 1회 주입받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
1200
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Manager at Intellia
- 전화번호: 6 1-857-285-6200
- 이메일: medicalinformation@intelliatx.com
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- 모병
- University Medical Center
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Rotterdam, 네덜란드
- 모병
- Erasmus MC
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Utrecht, 네덜란드
- 모병
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Oslo, 노르웨이
- 모병
- Oslo University Hospital - Rikshospitalet
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Auckland, 뉴질랜드
- 모병
- New Zealand Clinical Research
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Christchurch, 뉴질랜드
- 모병
- New Zealand Clinical Research
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New Taipei City, 대만
- 모병
- Far Eastern Memorial Hospital
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Taipei, 대만
- 모병
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, 대만
- 모병
- Taipai Veterans General Hospital
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Gwangju, 대한민국
- 빼는
- Chonnam National University Hospital
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Seoul, 대한민국
- 빼는
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, 대한민국
- 빼는
- Samsung Medical Center
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Seoul, 대한민국
- 빼는
- Seoul National University Hospital
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Aarhus, 덴마크
- 모병
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, 덴마크
- 모병
- Rigshospitalet
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Berlin, 독일
- 모병
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
-
Essen, 독일
- 모병
- Universitaetsklinikum Essen
-
Heidelberg, 독일
- 모병
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Würzburg, 독일
- 모병
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
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-
-
-
Mexico City, 멕시코
- 모병
- Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, 미국, 85724
- 모병
- University of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90048
- 모병
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, 미국, 90073
- 모병
- Western Greater Los Angeles VA Medical Center
-
Palo Alto, California, 미국, 94305
- 모병
- Stanford University
-
San Diego, California, 미국, 92103
- 모병
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- 모병
- Yale University School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- 모병
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Weston, Florida, 미국, 33331
- 모병
- Cleveland Clinic of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University Health
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- 모병
- University of Kentucky Gill Heart Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- 모병
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- 빼는
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- 모병
- St. Luke's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10016
- 모병
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, 미국, 43214
- 모병
- Ohio Health Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health and Science University (OHSU)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- 모병
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15219
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, 미국, 75201
- 모병
- Baylor Scott & White Research Institute
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Houston Methodist Hospital
-
Plano, Texas, 미국, 75093
- 모병
- Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, 미국, 22042
- 모병
- Inova Fairfax Hospital
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
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-
Bruges, 벨기에
- 모병
- AZ Sint-Jan Brugge
-
Brussels, 벨기에
- 모병
- Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
-
Edegem, 벨기에
- 모병
- Antwerp University Hospital
-
Leuven, 벨기에
- 모병
- UZ Leuven
-
Liège, 벨기에
- 모병
- Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
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Belo Horizonte, 브라질
- 모병
- Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
-
Niterói, 브라질
- 모병
- Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
-
Ribeirão Preto, 브라질
- 모병
- HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
-
Ribeirão Preto, 브라질
- 모병
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
-
Salvador, 브라질
- 모병
- Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
-
São Paulo, 브라질
- 모병
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
São Paulo, 브라질
- 모병
- Hospital Israelita Albert Einstein
-
São Paulo, 브라질
- 모병
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
-
São Paulo, 브라질
- 모병
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
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Stockholm, 스웨덴
- 모병
- Karolinska University Hospital
-
Umeå, 스웨덴
- 모병
- University Hospital of Umeå
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A Coruña, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario de A Coruña
-
Barcelona, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, 스페인
- 모병
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Majadahonda, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Málaga, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Palma de Mallorca, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Son LLatzer
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Singapore, 싱가포르
- 모병
- National University Hospital
-
Singapore, 싱가포르
- 모병
- National Heart Centre
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Buenos Aires, 아르헨티나
- 모병
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, 아르헨티나
- 모병
- Fundacion Favalro
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Buenos Aires, 아르헨티나
- 모병
- ICBA
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, 아르헨티나
- 모병
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, 아르헨티나
- 모병
- Fundacion Favaloro
-
Rosario, 아르헨티나
- 모병
- Hospital Privado de Rosario
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Birmingham, 영국
- 모집하지 않고 적극적으로
- Synexus Midlands Clinical Research Centre
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Cardiff, 영국
- 모집하지 않고 적극적으로
- Synexus Wales Clinical Research Centre
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Glasgow, 영국
- 모집하지 않고 적극적으로
- Synexus Scotland Clinical Research Centre
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Hexham, 영국
- 모집하지 않고 적극적으로
- Synexus Hexham Clinical Research Centre
-
Liverpool, 영국
- 모집하지 않고 적극적으로
- Synexus Merseyside Clinical Research Centre
-
London, 영국
- 모병
- Richmond Pharmacology
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Manchester, 영국
- 모집하지 않고 적극적으로
- Synexus Manchester Clinical Research Centre
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Innsbruck, 오스트리아
- 모병
- Medizinische Universitaet Innsbruck
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Sankt Pölten, 오스트리아
- 모병
- Universitaesklinikum St. Poelten
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Haifa, 이스라엘
- 모병
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, 이스라엘
- 모병
- Hadassah University Hospital, Ein Karem
-
Tel Litwinsky, 이스라엘
- 모병
- Sheba Medical Center
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Bologna, 이탈리아
- 모병
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
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Cona, 이탈리아
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
-
Florence, 이탈리아
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Genova, 이탈리아
- 모병
- Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
-
Pavia, 이탈리아
- 모병
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, 이탈리아
- 모병
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
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Trieste, 이탈리아
- 모병
- Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
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Kumamoto, 일본
- 모병
- Kumamoto University Hospital
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Osaka, 일본
- 모병
- National cerebral and cardiovascular center
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Tokyo, 일본
- 모병
- The University of Tokyo Hospital
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Toyama, 일본
- 모병
- Toyama University Hospital
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Brno, 체코
- 모병
- Fakultni Nemocnice u sv. Anny v Brne
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- 모병
- Alberta Health Services - University of Calgary
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
- 모병
- Vancouver Coastal Health Research Institute
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- 모병
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- 모병
- McGill University Health Centre
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Lisbon, 포르투갈
- 모병
- Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
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Porto, 포르투갈
- 모병
- Centro Hospitalar Universitario do Porto
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Créteil, 프랑스
- 모병
- AP-HP Hôpital Henri Mondor
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Marseille, 프랑스
- 모병
- AP-HM - Hopital de la Timone
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Paris, 프랑스
- 모병
- AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
-
Rennes, 프랑스
- 모병
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Toulouse, 프랑스
- 모병
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
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Budapest, 헝가리
- 모병
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
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Adelaide, 호주
- 모병
- Royal Adelaide Hospital
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Melbourne, 호주
- 모병
- The Alfred Hospital
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Woolloongabba, 호주
- 모병
- Princess Alexandra Hospital
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Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, 호주
- 모병
- The Canberra Hospital
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주
- 모병
- Westmead Hospital
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Queensland
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Cairns, Queensland, 호주
- 빼는
- Cairns Hospital
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Victoria
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Box Hill, Victoria, 호주
- 모병
- Eastern Health - Box Hill Hospital
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Western Australia
-
Perth, Western Australia, 호주
- 모병
- Fiona Stanley Hospital
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증의 문서화된 진단
- 심부전(HF)의 병력
- HF의 증상은 연구 개입 전 28일 이내에 최적으로 관리되고 임상적으로 안정적입니다.
- 1000 pg/mL 이상(또는 참가자가 심방세동을 알고 있는 경우 2000 pg/mL 이상)의 HF 중증도 혈액 지표인 NT-proBNP 스크리닝
제외 기준:
- 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 IV HF
- 다발신경병증 장애 점수 IV(휠체어 또는 침대에만 국한)
- B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 있는 경우
- 스크리닝 전 3년 이내에 활동성 악성종양의 병력
- 투여 전 12개월 이내에 RNA 침묵제 요법(파티시란, 이노테르센 및/또는 에플론터센). 이전에 vutrisiran을 사용하는 것은 허용되지 않습니다.
- 연구 투여 전 6개월 이내에 타파미디스 투여 시작
- 추정 사구체 여과율(eGFR) <30mL/분/1.73m^2
- 간부전
- 조절되지 않는 혈압
- 연구 기간 동안 비타민 A 보충제를 섭취할 수 없거나 복용할 의사가 없는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: NTLA-2001
NTLA-2001의 단일 정맥내(IV) 주입
|
IV 주입에 의한 NTLA-2001(55mg)
|
|
위약 비교기: 위약
일반 식염수의 단일 IV 주입
|
IV 주입에 의한 생리식염수(0.9% NaCl)
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
심혈관(CV) 사망률과 CV 사건의 복합 결과
기간: 최대 연구 기간은 이벤트 발생률에 따라 달라지며, 최소 18개월에서 최대 약 5년까지로 추정됩니다.
|
최대 연구 기간은 이벤트 발생률에 따라 달라지며, 최소 18개월에서 최대 약 5년까지로 추정됩니다.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
혈청 TTR의 기준선에서 18개월까지의 변화
기간: 기준선, 18개월
|
기준선, 18개월
|
|
KCCQ-OS 점수 기준선에서 18개월차까지의 변화
기간: 기준선, 18개월
|
기준선, 18개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 12월 13일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 8일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ITL-2001-CL-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .