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MAGNITUD: Un estudio de fase 3 de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM)

23 de marzo de 2026 actualizado por: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Un estudio de fase 3, multinacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM)

Evaluar la eficacia y seguridad de una dosis única de NTLA-2001 en comparación con placebo en participantes con ATTR-CM.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multinacional, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en aproximadamente 765 participantes, que serán asignados al azar para recibir una única infusión de NTLA-2001 o placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

1200

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Reclutamiento
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Reclutamiento
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Reclutamiento
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australia
        • Reclutamiento
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia
        • Reclutamiento
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Reclutamiento
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australia
        • Retirado
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia
        • Reclutamiento
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Reclutamiento
        • Fiona Stanley Hospital
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Reclutamiento
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Austria
        • Reclutamiento
        • Universitaesklinikum St. Poelten
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Reclutamiento
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brasil
        • Reclutamiento
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brasil
        • Reclutamiento
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brasil
        • Reclutamiento
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brasil
        • Reclutamiento
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Bélgica
      • Bruges, Bélgica
        • Reclutamiento
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Bélgica
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
      • Liège, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Reclutamiento
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Reclutamiento
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Reclutamiento
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Reclutamiento
        • McGill University Health Centre
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Reclutamiento
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Corea del Sur
      • Gwangju, Corea del Sur
        • Retirado
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Retirado
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sur
        • Retirado
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sur
        • Retirado
        • Seoul National University Hospital
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Rigshospitalet
  • España
      • A Coruña, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Málaga, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Reclutamiento
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Reclutamiento
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
        • Reclutamiento
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Reclutamiento
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Reclutamiento
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Reclutamiento
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Reclutamiento
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Retirado
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Reclutamiento
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43214
        • Reclutamiento
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Reclutamiento
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75201
        • Reclutamiento
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
        • Reclutamiento
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Reclutamiento
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Reclutamiento
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Francia
        • Reclutamiento
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Reclutamiento
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Reclutamiento
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Reclutamiento
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israel
        • Reclutamiento
        • Sheba medical center
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Reclutamiento
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italia
        • Reclutamiento
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Japón
      • Kumamoto, Japón
        • Reclutamiento
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japón
        • Reclutamiento
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japón
        • Reclutamiento
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japón
        • Reclutamiento
        • Toyama University Hospital
  • México
      • Mexico City, México
        • Reclutamiento
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Reclutamiento
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • New Zealand Clinical Research
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Reclutamiento
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Portugal
        • Reclutamiento
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Reino Unido
        • Activo, no reclutando
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Reclutamiento
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Reclutamiento
        • National Heart Centre
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia
        • Reclutamiento
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Suecia
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Umeå
  • Taiwán
      • New Taipei City, Taiwán
        • Reclutamiento
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • Reclutamiento
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • Reclutamiento
        • Taipai Veterans General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico documentado de amiloidosis ATTR con miocardiopatía.
  • Historia médica de insuficiencia cardíaca (IC)
  • Los síntomas de la insuficiencia cardíaca se manejan de manera óptima y son clínicamente estables dentro de los 28 días anteriores a la administración de la intervención del estudio.
  • Detección de NT-proBNP, un marcador sanguíneo de gravedad de la insuficiencia cardíaca, mayor o igual a 1000 pg/ml (o mayor o igual a 2000 pg/ml si el participante tiene fibrilación auricular conocida)

Criterio de exclusión:

  • IC de clase IV de la New York Heart Association (NYHA)
  • Polineuropatía Puntuación de discapacidad IV (confinada a silla de ruedas o cama)
  • Tiene hepatitis B, hepatitis C o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  • Historia de malignidad activa dentro de los 3 años previos a la evaluación.
  • Terapia con silenciadores de ARN (patisiran, inotersen y/o eplontersen) dentro de los 12 meses anteriores a la dosificación. No se permite ningún uso previo de vutrisiran.
  • Inicio de tafamidis en los 6 meses anteriores a la dosificación del estudio
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <30 ml/min/1,73 m^2
  • insuficiencia hepática
  • Presión arterial no controlada
  • No puede o no quiere tomar suplementos de vitamina A durante la duración del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NTLA-2001
Infusión intravenosa (IV) única de NTLA-2001
Biológico: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) por infusión intravenosa
Comparador de placebos: Placebo
Infusión intravenosa única de solución salina normal
Droga: Placebo
Solución salina normal (NaCl al 0,9%) mediante infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Resultado compuesto de mortalidad cardiovascular (CV) y eventos CV
Periodo de tiempo: La duración máxima del estudio depende de las tasas de eventos y se estima que será de al menos 18 meses y hasta aproximadamente 5 años
La duración máxima del estudio depende de las tasas de eventos y se estima que será de al menos 18 meses y hasta aproximadamente 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en el valor inicial hasta el mes 18 en la TTR sérica
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 18
Línea de base, mes 18
Cambio desde el inicio hasta el mes 18 en la puntuación KCCQ-OS
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 18
Línea de base, mes 18

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Intellia Therapeutics

Colaboradores

Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

13 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ITL-2001-CL-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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