Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MAGNITUDE: En fase 3-studie av NTLA-2001 hos deltakere med transthyretin amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM)

23. mars 2026 oppdatert av: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: En fase 3, multinasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til NTLA-2001 hos deltakere med transthyretin amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM)

For å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en enkeltdose av NTLA-2001 sammenlignet med placebo hos deltakere med ATTR-CM.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multinasjonal, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie med omtrent 765 deltakere, som vil bli randomisert til å motta en enkelt infusjon av enten NTLA-2001 eller placebo.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

1200

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Rekruttering
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Rekruttering
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australia
        • Rekruttering
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia
        • Rekruttering
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australia
        • Tilbaketrukket
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia
        • Rekruttering
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Rekruttering
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgia
      • Bruges, Belgia
        • Rekruttering
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgia
        • Rekruttering
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • Rekruttering
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgia
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Rekruttering
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brasil
        • Rekruttering
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brasil
        • Rekruttering
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brasil
        • Rekruttering
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brasil
        • Rekruttering
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brasil
        • Rekruttering
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasil
        • Rekruttering
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasil
        • Rekruttering
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brasil
        • Rekruttering
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Rekruttering
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Rekruttering
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Rekruttering
        • McGill University Health Centre
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Rekruttering
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90073
        • Rekruttering
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Rekruttering
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Tilbaketrukket
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Rekruttering
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43214
        • Rekruttering
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Rekruttering
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15219
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75201
        • Rekruttering
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Forente stater, 75093
        • Rekruttering
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Rekruttering
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Rekruttering
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rekruttering
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israel
        • Rekruttering
        • Sheba medical center
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italia
        • Rekruttering
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italia
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia
        • Rekruttering
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Rekruttering
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Rekruttering
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japan
        • Rekruttering
        • Toyama University Hospital
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico
        • Rekruttering
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Rekruttering
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, New Zealand
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Portugal
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Rekruttering
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore
        • Rekruttering
        • National Heart Centre
  • Spania
      • A Coruña, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Málaga, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Storbritannia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Storbritannia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Storbritannia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Storbritannia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Storbritannia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekruttering
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Rekruttering
        • University Hospital of Umeå
  • Sør -Korea
      • Gwangju, Sør -Korea
        • Tilbaketrukket
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea
        • Tilbaketrukket
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Sør -Korea
        • Tilbaketrukket
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sør -Korea
        • Tilbaketrukket
        • Seoul National University Hospital
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Rekruttering
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekruttering
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike
        • Rekruttering
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Østerrike
        • Rekruttering
        • Universitaesklinikum St. Poelten

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av ATTR amyloidose med kardiomyopati
  • Medisinsk historie med hjertesvikt (HF)
  • Symptomer på HF behandles optimalt og er klinisk stabile innen 28 dager før administrasjon av studieintervensjon
  • Screening av NT-proBNP, en blodmarkør av HF-alvorlighet, større enn eller lik 1000 pg/mL (eller større enn eller lik 2000 pg/mL hvis deltakeren har kjent atrieflimmer)

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) klasse IV HF
  • Polynevropati funksjonshemming score på IV (begrenset til rullestol eller seng)
  • Har hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon
  • Anamnese med aktiv malignitet innen 3 år før screening
  • RNA lyddemperbehandling (patisiran, inotersen og/eller eplontersen) innen 12 måneder før dosering. All tidligere bruk av vutrisiran er ikke tillatt
  • Oppstart av tafamidis innen 6 måneder før studiedosering
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
  • Leversvikt
  • Ukontrollert blodtrykk
  • Kan ikke eller vil ikke ta vitamin A-tilskudd i løpet av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NTLA-2001
Enkel intravenøs (IV) infusjon av NTLA-2001
Biologisk: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) ved IV-infusjon
Placebo komparator: Placebo
Enkel IV-infusjon av normalt saltvann
Legemiddel: Placebo
Normal saltvann (0,9 % NaCl) ved IV-infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammensatt utfall av kardiovaskulær (CV) dødelighet og CV-hendelser
Tidsramme: Maksimal studievarighet avhenger av hendelsesrater og estimeres til å være minst 18 måneder og opptil omtrent 5 år
Maksimal studievarighet avhenger av hendelsesrater og estimeres til å være minst 18 måneder og opptil omtrent 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i baseline til måned 18 i serum TTR
Tidsramme: Grunnlinje, måned 18
Grunnlinje, måned 18
Endring fra baseline til måned 18 i KCCQ-OS-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje, måned 18
Grunnlinje, måned 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Samarbeidspartnere

Regeneron Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ITL-2001-CL-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere