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MAGNITUDE: uno studio di fase 3 di NTLA-2001 in partecipanti affetti da amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM)

23 marzo 2026 aggiornato da: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: studio di fase 3, multinazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2001 in partecipanti affetti da amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM)

Valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola dose di NTLA-2001 rispetto al placebo nei partecipanti con ATTR-CM.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multinazionale, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo su circa 765 partecipanti, che saranno randomizzati a ricevere una singola infusione di NTLA-2001 o placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

1200

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Reclutamento
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Reclutamento
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Reclutamento
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australia
        • Reclutamento
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia
        • Reclutamento
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Reclutamento
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australia
        • Ritirato
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia
        • Reclutamento
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Reclutamento
        • Fiona Stanley Hospital
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Reclutamento
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Austria
        • Reclutamento
        • Universitaesklinikum St. Poelten
  • Belgio
      • Bruges, Belgio
        • Reclutamento
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgio
        • Reclutamento
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgio
        • Reclutamento
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgio
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgio
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
  • Brasile
      • Belo Horizonte, Brasile
        • Reclutamento
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brasile
        • Reclutamento
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brasile
        • Reclutamento
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brasile
        • Reclutamento
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brasile
        • Reclutamento
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Reclutamento
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Reclutamento
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Reclutamento
        • McGill University Health Centre
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Reclutamento
        • Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Corea del Sud
      • Gwangju, Corea del Sud
        • Ritirato
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Ritirato
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sud
        • Ritirato
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud
        • Ritirato
        • Seoul National University Hospital
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Reclutamento
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danimarca
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Reclutamento
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Francia
        • Reclutamento
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Giappone
      • Kumamoto, Giappone
        • Reclutamento
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Giappone
        • Reclutamento
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Giappone
        • Reclutamento
        • Toyama University Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Reclutamento
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israele
        • Reclutamento
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israele
        • Reclutamento
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Reclutamento
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italia
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia
        • Reclutamento
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Messico
      • Mexico City, Messico
        • Reclutamento
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
        • Reclutamento
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • New Zealand Clinical Research
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Reclutamento
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Olanda
        • Reclutamento
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Olanda
        • Reclutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar Universitario de Lisboa Norte
      • Porto, Portogallo
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Regno Unito
        • Attivo, non reclutante
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Reclutamento
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore
        • Reclutamento
        • National Heart Centre
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Málaga, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Son Llatzer
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Reclutamento
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
        • Reclutamento
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Reclutamento
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Reclutamento
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Reclutamento
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Ritirato
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Reclutamento
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43214
        • Reclutamento
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Reclutamento
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15219
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75201
        • Reclutamento
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Stati Uniti, 75093
        • Reclutamento
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Reclutamento
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Reclutamento
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Svezia
        • Reclutamento
        • University Hospital of Umeå
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Reclutamento
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Reclutamento
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di amiloidosi ATTR con cardiomiopatia
  • Anamnesi medica di insufficienza cardiaca (HF)
  • I sintomi dell'insufficienza cardiaca sono gestiti in modo ottimale e clinicamente stabili entro 28 giorni prima della somministrazione dell'intervento in studio
  • Screening NT-proBNP, un marcatore ematico di gravità dell'insufficienza cardiaca, maggiore o uguale a 1000 pg/ml (o maggiore o uguale a 2000 pg/ml se il partecipante ha conosciuto fibrillazione atriale)

Criteri di esclusione:

  • HF di classe IV della New York Heart Association (NYHA).
  • Polineuropatia Punteggio di disabilità di IV (confinato su sedia a rotelle o a letto)
  • Ha l'epatite B, l'epatite C o l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Storia di tumore maligno attivo nei 3 anni precedenti lo screening
  • Terapia con silenziatore dell'RNA (patisiran, inotersen e/o eplontersen) nei 12 mesi precedenti la somministrazione. Qualsiasi uso precedente di vutrisiran non è consentito
  • Inizio del trattamento con tafamidis entro 6 mesi prima della somministrazione dello studio
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
  • Insufficienza epatica
  • Pressione sanguigna incontrollata
  • Incapacità o riluttanza ad assumere integratori di vitamina A per la durata dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NTLA-2001
Infusione endovenosa singola (IV) di NTLA-2001
Biologico: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) mediante infusione endovenosa
Comparatore placebo: Placebo
Infusione IV singola di soluzione salina normale
Droga: Placebo
Soluzione salina normale (0,9% NaCl) mediante infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Esito composito di mortalità cardiovascolare (CV) ed eventi CV
Lasso di tempo: La durata massima dello studio dipende dai tassi di eventi ed è stimata essere di almeno 18 mesi e fino a circa 5 anni
La durata massima dello studio dipende dai tassi di eventi ed è stimata essere di almeno 18 mesi e fino a circa 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 18 del TTR sierico
Lasso di tempo: Riferimento, mese 18
Riferimento, mese 18
Variazione dal basale al mese 18 nel punteggio KCCQ-OS
Lasso di tempo: Riferimento, mese 18
Riferimento, mese 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Collaboratori

Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ITL-2001-CL-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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