MAGNITUDE: En fas 3-studie av NTLA-2001 på deltagare med transtyretin amyloidos med kardiomyopati (ATTR-CM)
23 mars 2026 uppdaterad av: Intellia Therapeutics
MAGNITUDE: En fas 3, multinationell, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av NTLA-2001 hos deltagare med transtyretin amyloidos med kardiomyopati (ATTR-CM)
För att utvärdera effektiviteten och säkerheten av en engångsdos av NTLA-2001 jämfört med placebo hos deltagare med ATTR-CM.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multinationell, multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad studie på cirka 765 deltagare, som kommer att randomiseras för att få en enda infusion av antingen NTLA-2001 eller placebo.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
1200
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Trial Manager at Intellia
- Telefonnummer: 6 1-857-285-6200
- E-post: medicalinformation@intelliatx.com
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Rekrytering
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina
- Rekrytering
- Fundacion Favalro
-
Buenos Aires, Argentina
- Rekrytering
- ICBA
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
- Rekrytering
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
- Rekrytering
- Fundacion Favaloro
-
Rosario, Argentina
- Rekrytering
- Hospital Privado de Rosario
-
-
-
-
-
Adelaide, Australien
- Rekrytering
- Royal Adelaide Hospital
-
Melbourne, Australien
- Rekrytering
- The Alfred Hospital
-
Woolloongabba, Australien
- Rekrytering
- Princess Alexandra Hospital
-
-
Australian Capital Territory
-
Garran, Australian Capital Territory, Australien
- Rekrytering
- The Canberra Hospital
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien
- Rekrytering
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Cairns, Queensland, Australien
- Indragen
- Cairns Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australien
- Rekrytering
- Eastern Health - Box Hill Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien
- Rekrytering
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Bruges, Belgien
- Rekrytering
- AZ Sint-Jan Brugge
-
Brussels, Belgien
- Rekrytering
- Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
-
Edegem, Belgien
- Rekrytering
- Antwerp University Hospital
-
Leuven, Belgien
- Rekrytering
- UZ Leuven
-
Liège, Belgien
- Rekrytering
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilien
- Rekrytering
- Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
-
Niterói, Brasilien
- Rekrytering
- Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
-
Ribeirão Preto, Brasilien
- Rekrytering
- HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
-
Ribeirão Preto, Brasilien
- Rekrytering
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
-
Salvador, Brasilien
- Rekrytering
- Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
-
São Paulo, Brasilien
- Rekrytering
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
São Paulo, Brasilien
- Rekrytering
- Hospital israelita Albert Einstein
-
São Paulo, Brasilien
- Rekrytering
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
-
São Paulo, Brasilien
- Rekrytering
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Rekrytering
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark
- Rekrytering
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike
- Rekrytering
- AP-HP Hopital Henri Mondor
-
Marseille, Frankrike
- Rekrytering
- AP-HM - Hopital de la Timone
-
Paris, Frankrike
- Rekrytering
- AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
-
Rennes, Frankrike
- Rekrytering
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Toulouse, Frankrike
- Rekrytering
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- Rekrytering
- University of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Rekrytering
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90073
- Rekrytering
- Western Greater Los Angeles VA Medical Center
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
- Rekrytering
- Stanford University
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92103
- Rekrytering
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Rekrytering
- Yale University School Of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Rekrytering
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Rekrytering
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
- Rekrytering
- Cleveland Clinic of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Rekrytering
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Rekrytering
- Indiana University Health
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- Rekrytering
- University of Kentucky Gill Heart Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Rekrytering
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Rekrytering
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Rekrytering
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Rekrytering
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Indragen
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Rekrytering
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
- Rekrytering
- St. Luke's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Rekrytering
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Rekrytering
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Rekrytering
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43214
- Rekrytering
- Ohio Health Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Rekrytering
- Oregon Health and Science University (OHSU)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
- Rekrytering
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15219
- Rekrytering
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Rekrytering
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Rekrytering
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75201
- Rekrytering
- Baylor Scott & White Research Institute
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Houston Methodist Hospital
-
Plano, Texas, Förenta staterna, 75093
- Rekrytering
- Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
- Rekrytering
- INOVA Fairfax Hospital
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Rekrytering
- Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Rekrytering
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel
- Rekrytering
- Hadassah University Hospital, Ein Karem
-
Tel Litwinsky, Israel
- Rekrytering
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Bologna, Italien
- Rekrytering
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Cona, Italien
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
-
Florence, Italien
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Genova, Italien
- Rekrytering
- Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
-
Pavia, Italien
- Rekrytering
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italien
- Rekrytering
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
-
Trieste, Italien
- Rekrytering
- Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japan
- Rekrytering
- Kumamoto University Hospital
-
Osaka, Japan
- Rekrytering
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
Tokyo, Japan
- Rekrytering
- The University of Tokyo Hospital
-
Toyama, Japan
- Rekrytering
- Toyama University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Rekrytering
- Alberta Health Services - University of Calgary
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Rekrytering
- Vancouver Coastal Health Research Institute
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Rekrytering
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Rekrytering
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko
- Rekrytering
- Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna
- Rekrytering
- University Medical Center
-
Rotterdam, Nederländerna
- Rekrytering
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederländerna
- Rekrytering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rekrytering
- Oslo University Hospital - Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- Rekrytering
- New Zealand Clinical Research
-
Christchurch, Nya Zeeland
- Rekrytering
- New Zealand Clinical Research
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Rekrytering
- Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
-
Porto, Portugal
- Rekrytering
- Centro Hospitalar Universitario do Porto
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- Rekrytering
- National University Hospital
-
Singapore, Singapore
- Rekrytering
- National Heart Centre
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitario de A Coruña
-
Barcelona, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Majadahonda, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Málaga, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Palma de Mallorca, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitario Son Llàtzer
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Aktiv, inte rekryterande
- Synexus Midlands Clinical Research Centre
-
Cardiff, Storbritannien
- Aktiv, inte rekryterande
- Synexus Wales Clinical Research Centre
-
Glasgow, Storbritannien
- Aktiv, inte rekryterande
- Synexus Scotland Clinical Research Centre
-
Hexham, Storbritannien
- Aktiv, inte rekryterande
- Synexus Hexham Clinical Research Centre
-
Liverpool, Storbritannien
- Aktiv, inte rekryterande
- Synexus Merseyside Clinical Research Centre
-
London, Storbritannien
- Rekrytering
- Richmond Pharmacology
-
Manchester, Storbritannien
- Aktiv, inte rekryterande
- Synexus Manchester Clinical Research Centre
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Rekrytering
- Karolinska University Hospital
-
Umeå, Sverige
- Rekrytering
- University Hospital of Umeå
-
-
-
-
-
Gwangju, Sydkorea
- Indragen
- Chonnam National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea
- Indragen
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Sydkorea
- Indragen
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sydkorea
- Indragen
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan
- Rekrytering
- Far Eastern Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Rekrytering
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Rekrytering
- Taipai Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- Rekrytering
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
-
Essen, Tyskland
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Essen
-
Heidelberg, Tyskland
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Würzburg, Tyskland
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Rekrytering
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike
- Rekrytering
- Medizinische Universitaet Innsbruck
-
Sankt Pölten, Österrike
- Rekrytering
- Universitaesklinikum St. Poelten
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad diagnos av ATTR amyloidos med kardiomyopati
- Medicinsk historia av hjärtsvikt (HF)
- Symtom på HF hanteras optimalt och kliniskt stabila inom 28 dagar före administrering av studieintervention
- Screening av NT-proBNP, en blodmarkör av HF svårighetsgrad, större än eller lika med 1000 pg/mL (eller större än eller lika med 2000 pg/ml om deltagaren har känt förmaksflimmer)
Exklusions kriterier:
- New York Heart Association (NYHA) klass IV HF
- Polyneuropati invaliditetspoäng på IV (begränsad till rullstol eller säng)
- Har hepatit B, hepatit C eller infektion med humant immunbristvirus (HIV).
- Tidigare aktiv malignitet inom 3 år före screening
- RNA-ljuddämpare (patisiran, inotersen och/eller eplontersen) inom 12 månader före dosering. All tidigare användning av vutrisiran är inte tillåten
- Initiering av tafamidis inom 6 månader före studiedosering
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
- Leversvikt
- Okontrollerat blodtryck
- Kan inte eller vill ta vitamin A-tillskott under hela studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: NTLA-2001
Enkel intravenös (IV) infusion av NTLA-2001
|
NTLA-2001 (55 mg) genom IV-infusion
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Enstaka IV-infusion av normal koksaltlösning
|
Normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) genom IV-infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Sammansatt utfall av kardiovaskulär (CV) mortalitet och CV-händelser
Tidsram: Den maximala studievaraktigheten är beroende av händelsefrekvensen och beräknas vara minst 18 månader och upp till cirka 5 år
|
Den maximala studievaraktigheten är beroende av händelsefrekvensen och beräknas vara minst 18 månader och upp till cirka 5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring i baslinje till månad 18 i serum-TTR
Tidsram: Baslinje, månad 18
|
Baslinje, månad 18
|
|
Ändring från baslinje till månad 18 i KCCQ-OS-poäng
Tidsram: Baslinje, månad 18
|
Baslinje, månad 18
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 december 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 april 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 november 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2023
Första postat (Faktisk)
13 november 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Hjärtsjukdom
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Proteostasbrister
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Kardiomyopatier
- Amyloidos
- Amyloidos, familjär
- Amyloidos, ärftlig, transtyretinrelaterad
- Undermåliga droger
- Farmaceutiska förberedelser
- NTLA-2001
Andra studie-ID-nummer
- ITL-2001-CL-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .