Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

MAGNITUDE: Um estudo de fase 3 de NTLA-2001 em participantes com amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia (ATTR-CM)

23 de março de 2026 atualizado por: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Um estudo de fase 3, multinacional, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança de NTLA-2001 em participantes com amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia (ATTR-CM)

Avaliar a eficácia e segurança de uma dose única de NTLA-2001 em comparação com placebo em participantes com ATTR-CM.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multinacional, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo em aproximadamente 765 participantes, que serão randomizados para receber uma única infusão de NTLA-2001 ou placebo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

1200

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Recrutamento
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Recrutamento
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentina
        • Recrutamento
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Recrutamento
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentina
        • Recrutamento
        • Hospital Privado de Rosario
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Recrutamento
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Austrália
        • Recrutamento
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Austrália
        • Recrutamento
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Austrália
        • Recrutamento
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália
        • Recrutamento
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Austrália
        • Retirado
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrália
        • Recrutamento
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália
        • Recrutamento
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Recrutamento
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brasil
        • Recrutamento
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brasil
        • Recrutamento
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brasil
        • Recrutamento
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brasil
        • Recrutamento
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brasil
        • Recrutamento
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasil
        • Recrutamento
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasil
        • Recrutamento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brasil
        • Recrutamento
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Bélgica
      • Bruges, Bélgica
        • Recrutamento
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Bélgica
        • Recrutamento
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Bélgica
        • Recrutamento
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Bélgica
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
      • Liège, Bélgica
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Recrutamento
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Recrutamento
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Recrutamento
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Recrutamento
        • McGill University Health Centre
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura
        • Recrutamento
        • National University Hospital
      • Singapore, Cingapura
        • Recrutamento
        • National Heart Centre
  • Coréia do Sul
      • Gwangju, Coréia do Sul
        • Retirado
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Retirado
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Retirado
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Retirado
        • Seoul National University Hospital
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Málaga, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Recrutamento
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Recrutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
        • Recrutamento
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Recrutamento
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Recrutamento
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Recrutamento
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Recrutamento
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Retirado
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Recrutamento
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43214
        • Recrutamento
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Recrutamento
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75201
        • Recrutamento
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
        • Recrutamento
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Recrutamento
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Recrutamento
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • França
      • Créteil, França
        • Recrutamento
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, França
        • Recrutamento
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, França
        • Recrutamento
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, França
        • Recrutamento
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Holanda
      • Groningen, Holanda
        • Recrutamento
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Holanda
        • Recrutamento
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holanda
        • Recrutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Recrutamento
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Recrutamento
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Recrutamento
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israel
        • Recrutamento
        • Sheba medical center
  • Itália
      • Bologna, Itália
        • Recrutamento
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Itália
        • Recrutamento
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Itália
        • Recrutamento
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Japão
      • Kumamoto, Japão
        • Recrutamento
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japão
        • Recrutamento
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japão
        • Recrutamento
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japão
        • Recrutamento
        • Toyama University Hospital
  • México
      • Mexico City, México
        • Recrutamento
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Recrutamento
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Recrutamento
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nova Zelândia
        • Recrutamento
        • New Zealand Clinical Research
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Portugal
        • Recrutamento
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Reino Unido
        • Ativo, não recrutando
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia
        • Recrutamento
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Suécia
        • Recrutamento
        • University Hospital of Umeå
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Recrutamento
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Recrutamento
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Recrutamento
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria
        • Recrutamento
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Áustria
        • Recrutamento
        • Universitaesklinikum St. Poelten

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de amiloidose ATTR com cardiomiopatia
  • História médica de insuficiência cardíaca (IC)
  • Os sintomas de IC são controlados de forma ideal e clinicamente estáveis ​​dentro de 28 dias antes da administração da intervenção do estudo
  • Triagem de NT-proBNP, um marcador sanguíneo de gravidade da IC, maior ou igual a 1.000 pg/mL (ou maior ou igual a 2.000 pg/mL se o participante tiver fibrilação atrial conhecida)

Critério de exclusão:

  • IC Classe IV da New York Heart Association (NYHA)
  • Pontuação de Incapacidade de Polineuropatia IV (confinada a cadeira de rodas ou cama)
  • Tem hepatite B, hepatite C ou infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • História de malignidade ativa nos 3 anos anteriores ao rastreio
  • Terapia com silenciador de RNA (patisiran, inotersen e/ou eplontersen) nos 12 meses anteriores à administração. Qualquer uso anterior de vutrisiran não é permitido
  • Início de tafamidis nos 6 meses anteriores à dosagem do estudo
  • Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) <30 mL/min/1,73m^2
  • Insuficiência hepática
  • Pressão arterial descontrolada
  • Incapaz ou sem vontade de tomar suplementação de vitamina A durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NTLA-2001
Infusão intravenosa única (IV) de NTLA-2001
Biológico: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) por infusão intravenosa
Comparador de Placebo: Placebo
Infusão IV única de solução salina normal
Medicamento: Placebo
Solução salina normal (NaCl a 0,9%) por infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Resultado composto de mortalidade cardiovascular (CV) e eventos CV
Prazo: A duração máxima do estudo depende das taxas de eventos e estima-se que seja de pelo menos 18 meses e até aproximadamente 5 anos
A duração máxima do estudo depende das taxas de eventos e estima-se que seja de pelo menos 18 meses e até aproximadamente 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração na linha de base até o mês 18 na TTR sérica
Prazo: Linha de base, mês 18
Linha de base, mês 18
Mudança da linha de base até o mês 18 na pontuação KCCQ-OS
Prazo: Linha de base, mês 18
Linha de base, mês 18

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Intellia Therapeutics

Colaboradores

Regeneron Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

13 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ITL-2001-CL-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever