Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

MAGNITUDE: исследование 3 фазы NTLA-2001 у участников с транстиретиновым амилоидозом и кардиомиопатией (ATTR-CM)

13 мая 2024 г. обновлено: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Фаза 3, многонациональное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности NTLA-2001 у участников с транстиретиновым амилоидозом с кардиомиопатией (ATTR-CM).

Оценить эффективность и безопасность однократной дозы NTLA-2001 по сравнению с плацебо у участников с ATTR-CM.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многонациональное, многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с участием примерно 765 участников, которые будут рандомизированы для получения однократной инфузии либо NTLA-2001, либо плацебо.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

765

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
      • Garran, Австралия
        • Рекрутинг
        • The Canberra Hospital
      • Perth, Австралия
        • Рекрутинг
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Рекрутинг
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Австралия
        • Рекрутинг
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада
        • Рекрутинг
        • Alberta Health Services - University of Calgary
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • New Zealand Clinical Research
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90073
        • Рекрутинг
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Рекрутинг
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Рекрутинг
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документированный диагноз ATTR-амилоидоза с кардиомиопатией.
  • История болезни: сердечная недостаточность (СН)
  • Симптомы СН оптимально купируются и клинически стабильны в течение 28 дней до начала исследуемого вмешательства.
  • Скрининг NT-proBNP, маркера крови тяжести СН, более или равного 1000 пг/мл (или более или равного 2000 пг/мл, если у участника имеется фибрилляция предсердий)

Критерий исключения:

  • Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация (NYHA), СН IV класса
  • Полинейропатия Инвалидность IV степени (прикован к инвалидной коляске или кровати)
  • Имеет гепатит B, гепатит C или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
  • Наличие активного злокачественного новообразования в анамнезе в течение 3 лет до скрининга
  • Терапия РНК-сайленсерами (патизиран, инотерсен и/или эплонтерсен) в течение 12 месяцев до введения дозы. Любое предварительное использование вутрисирана не допускается.
  • Начало приема тафамидиса в течение 6 месяцев до введения исследуемой дозы
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 мл/мин/1,73 м^2
  • Отказ печени
  • Неконтролируемое кровяное давление
  • Невозможно или нежелание принимать добавки витамина А на протяжении всего исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: НТЛА-2001
Однократное внутривенное (ВВ) введение NTLA-2001
Биологический: НТЛА-2001
NTLA-2001 (55 мг) внутривенно
Плацебо Компаратор: Плацебо
Однократное внутривенное введение физиологического раствора
Лекарство: Плацебо
Нормальный физиологический раствор (0,9% NaCl) путем внутривенной инфузии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Комбинированный исход сердечно-сосудистой смертности и сердечно-сосудистых событий
Временное ограничение: Максимальная продолжительность исследования зависит от частоты событий и оценивается как минимум от 18 до 48 месяцев.
Максимальная продолжительность исследования зависит от частоты событий и оценивается как минимум от 18 до 48 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение исходного уровня TTR в сыворотке к 18-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень, 18 месяц
Исходный уровень, 18 месяц
Изменение показателя KCCQ-OS по сравнению с исходным уровнем к 18-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень, 18 месяц
Исходный уровень, 18 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Intellia Therapeutics

Соавторы

Regeneron Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

14 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ITL-2001-CL-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования НТЛА-2001

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jamaica

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться