Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

MAGNITUDE: исследование 3 фазы NTLA-2001 у участников с транстиретиновым амилоидозом и кардиомиопатией (ATTR-CM)

23 марта 2026 г. обновлено: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Фаза 3, многонациональное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности NTLA-2001 у участников с транстиретиновым амилоидозом с кардиомиопатией (ATTR-CM).

Оценить эффективность и безопасность однократной дозы NTLA-2001 по сравнению с плацебо у участников с ATTR-CM.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многонациональное, многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с участием примерно 765 участников, которые будут рандомизированы для получения однократной инфузии либо NTLA-2001, либо плацебо.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

1200

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Рекрутинг
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Австралия
        • Рекрутинг
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Австралия
        • Рекрутинг
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Австралия
        • Рекрутинг
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия
        • Рекрутинг
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Австралия
        • Отозван
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Австралия
        • Рекрутинг
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Австралия
        • Рекрутинг
        • Fiona Stanley Hospital
  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
        • Рекрутинг
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Австрия
        • Рекрутинг
        • Universitaesklinikum St. Poelten
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Hospital Privado de Rosario
  • Бельгия
      • Bruges, Бельгия
        • Рекрутинг
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Бельгия
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
      • Liège, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Бразилия
      • Belo Horizonte, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Бразилия
        • Рекрутинг
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Бразилия
        • Рекрутинг
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Бразилия
        • Рекрутинг
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Рекрутинг
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Рекрутинг
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Дания
      • Aarhus, Дания
        • Рекрутинг
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Дания
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Рекрутинг
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Израиль
        • Рекрутинг
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Израиль
        • Рекрутинг
        • Sheba medical center
  • Испания
      • A Coruña, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Málaga, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Рекрутинг
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Италия
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Италия
        • Рекрутинг
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада
        • Рекрутинг
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • Рекрутинг
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Рекрутинг
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Рекрутинг
        • McGill University Health Centre
  • Мексика
      • Mexico City, Мексика
        • Рекрутинг
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • New Zealand Clinical Research
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия
        • Рекрутинг
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия
        • Рекрутинг
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Португалия
        • Рекрутинг
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур
        • Рекрутинг
        • National University Hospital
      • Singapore, Сингапур
        • Рекрутинг
        • National Heart Centre
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Активный, не рекрутирующий
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Рекрутинг
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Рекрутинг
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90073
        • Рекрутинг
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Рекрутинг
        • Stanford University
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
        • Рекрутинг
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Рекрутинг
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Рекрутинг
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Рекрутинг
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Отозван
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
        • Рекрутинг
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43214
        • Рекрутинг
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Рекрутинг
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15219
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75201
        • Рекрутинг
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Соединенные Штаты, 75093
        • Рекрутинг
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Соединенные Штаты, 22042
        • Рекрутинг
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Рекрутинг
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Тайвань
      • New Taipei City, Тайвань
        • Рекрутинг
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Тайвань
        • Рекрутинг
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Тайвань
        • Рекрутинг
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Франция
      • Créteil, Франция
        • Рекрутинг
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Франция
        • Рекрутинг
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • Рекрутинг
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция
        • Рекрутинг
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Швеция
        • Рекрутинг
        • University Hospital of Umeå
  • Южная Корея
      • Gwangju, Южная Корея
        • Отозван
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Южная Корея
        • Отозван
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Южная Корея
        • Отозван
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Южная Корея
        • Отозван
        • Seoul National University Hospital
  • Япония
      • Kumamoto, Япония
        • Рекрутинг
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Япония
        • Рекрутинг
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Япония
        • Рекрутинг
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Япония
        • Рекрутинг
        • Toyama University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документированный диагноз ATTR-амилоидоза с кардиомиопатией.
  • История болезни: сердечная недостаточность (СН)
  • Симптомы СН оптимально купируются и клинически стабильны в течение 28 дней до начала исследуемого вмешательства.
  • Скрининг NT-proBNP, маркера крови тяжести СН, более или равного 1000 пг/мл (или более или равного 2000 пг/мл, если у участника имеется фибрилляция предсердий)

Критерий исключения:

  • Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация (NYHA), СН IV класса
  • Полинейропатия Инвалидность IV степени (прикован к инвалидной коляске или кровати)
  • Имеет гепатит B, гепатит C или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
  • Наличие активного злокачественного новообразования в анамнезе в течение 3 лет до скрининга
  • Терапия РНК-сайленсерами (патизиран, инотерсен и/или эплонтерсен) в течение 12 месяцев до введения дозы. Любое предварительное использование вутрисирана не допускается.
  • Начало приема тафамидиса в течение 6 месяцев до введения исследуемой дозы
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 мл/мин/1,73 м^2
  • Отказ печени
  • Неконтролируемое кровяное давление
  • Невозможно или нежелание принимать добавки витамина А на протяжении всего исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: НТЛА-2001
Однократное внутривенное (ВВ) введение NTLA-2001
Биологический: НТЛА-2001
NTLA-2001 (55 мг) внутривенно
Плацебо Компаратор: Плацебо
Однократное внутривенное введение физиологического раствора
Лекарство: Плацебо
Нормальный физиологический раствор (0,9% NaCl) путем внутривенной инфузии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Комбинированный исход сердечно-сосудистой (СС) смертности и СС событий
Временное ограничение: Максимальная продолжительность исследования зависит от частоты событий и оценивается как минимум в 18 месяцев и до приблизительно 5 лет
Максимальная продолжительность исследования зависит от частоты событий и оценивается как минимум в 18 месяцев и до приблизительно 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение исходного уровня TTR в сыворотке к 18-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень, 18 месяц
Исходный уровень, 18 месяц
Изменение показателя KCCQ-OS по сравнению с исходным уровнем к 18-му месяцу
Временное ограничение: Исходный уровень, 18 месяц
Исходный уровень, 18 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Intellia Therapeutics

Соавторы

Regeneron Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ITL-2001-CL-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться