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規模: 心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス (ATTR-CM) の参加者を対象とした NTLA-2001 の第 3 相試験

2024年4月12日 更新者：Intellia Therapeutics

規模：心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）の参加者におけるNTLA-2001の有効性と安全性を評価するための第3相、多国籍、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

ATTR-CMの参加者を対象に、NTLA-2001の単回投与の有効性と安全性をプラセボと比較して評価する。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、約765人の参加者を対象とした多国籍、多施設の二重盲検プラセボ対照研究であり、参加者は無作為に割り付けられ、NTLA-2001またはプラセボのいずれかを1回点滴投与されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

765

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • 募集
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center
  • イギリス
      • London、イギリス
        • 募集
        • Richmond Pharmacology
  • オーストラリア
      • Garran、オーストラリア
        • 募集
        • The Canberra Hospital
      • Perth、オーストラリア
        • 募集
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead、オーストラリア
        • 募集
        • Westmead Hospital
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • 募集
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch、ニュージーランド
        • 募集
        • New Zealand Clinical Research

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 心筋症を伴うATTRアミロイドーシスの文書化された診断
  • 心不全（HF）の病歴
  • HFの症状は最適に管理され、研究介入の実施前28日以内に臨床的に安定している
  • HF重症度の血液マーカーであるNT-proBNPを1000 pg/mL以上（参加者が心房細動を患っている場合は2000 pg/mL以上）スクリーニングする

除外基準:

  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス IV HF
  • 多発性神経障害 IV の障害スコア (車椅子またはベッドでの生活が制限されている)
  • B型肝炎、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症がある
  • スクリーニング前3年以内の活動性悪性腫瘍の病歴
  • -投与前12か月以内のRNAサイレンサー療法（パチシラン、イノテルセン、および/またはエプロンター​​セン）。 ブトリシランの以前の使用は許可されません
  • -治験投与前6か月以内にタファミジの投与を開始
  • 推定糸球体濾過速度 (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2
  • 肝不全
  • 血圧がコントロールされていない
  • 研究期間中ビタミンAサプリメントを摂取できない、または摂取したくない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NTLA-2001
NTLA-2001の単回静脈内（IV）注入
生物学的：NTLA-2001
NTLA-2001 (55mg) 点滴静注による
プラセボコンパレーター：プラセボ
生理食塩水の 1 回の IV 注入
薬：プラセボ
生理食塩水 (0.9% NaCl) の IV 注入による

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
心血管（CV）死亡率とCVイベントの複合転帰
時間枠：最長研究期間はイベントの発生率によって異なり、少なくとも18か月、最長48か月と推定されています。
最長研究期間はイベントの発生率によって異なり、少なくとも18か月、最長48か月と推定されています。

二次結果の測定

結果測定
時間枠
血清TTRの18ヶ月目までのベースラインの変化
時間枠：ベースライン、18 か月目
ベースライン、18 か月目
KCCQ-OS スコアのベースラインから 18 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、18 か月目
ベースライン、18 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Intellia Therapeutics

協力者

Regeneron Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年12月13日

一次修了 (推定)

2027年12月1日

研究の完了 (推定)

2028年4月1日

試験登録日

最初に提出

2023年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月8日

最初の投稿 (実際)

2023年11月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月12日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ITL-2001-CL-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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