規模: 心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス (ATTR-CM) の参加者を対象とした NTLA-2001 の第 3 相試験
2026年3月23日 更新者：Intellia Therapeutics
規模：心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）の参加者におけるNTLA-2001の有効性と安全性を評価するための第3相、多国籍、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
ATTR-CMの参加者を対象に、NTLA-2001の単回投与の有効性と安全性をプラセボと比較して評価する。
調査の概要
詳細な説明
これは、約765人の参加者を対象とした多国籍、多施設の二重盲検プラセボ対照研究であり、参加者は無作為に割り付けられ、NTLA-2001またはプラセボのいずれかを1回点滴投与されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
1200
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Manager at Intellia
- 電話番号：6 1-857-285-6200
- メール：medicalinformation@intelliatx.com
研究場所
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Arizona
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- 募集
- University of Arizona
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-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90048
- 募集
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles、California、アメリカ、90073
- 募集
- Western Greater Los Angeles VA Medical Center
-
Palo Alto、California、アメリカ、94305
- 募集
- Stanford University
-
San Diego、California、アメリカ、92103
- 募集
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- 募集
- Yale University School Of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- 募集
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Weston、Florida、アメリカ、33331
- 募集
- Cleveland Clinic of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- 募集
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Indiana University Health
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- 募集
- University of Kentucky Gill Heart Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 募集
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- 募集
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- University of Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- 引きこもった
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- 募集
- St. Luke's Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10016
- 募集
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43214
- 募集
- Ohio Health Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health and Science University (OHSU)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- 募集
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15219
- 募集
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- 募集
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas、Texas、アメリカ、75201
- 募集
- Baylor Scott & White Research Institute
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Baylor College of Medicine
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Houston Methodist Hospital
-
Plano、Texas、アメリカ、75093
- 募集
- Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
-
-
Virginia
-
Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
- 募集
- INOVA Fairfax Hospital
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- 募集
- Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Buenos Aires、アルゼンチン
- 募集
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires、アルゼンチン
- 募集
- Fundacion Favalro
-
Buenos Aires、アルゼンチン
- 募集
- ICBA
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire、アルゼンチン
- 募集
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire、アルゼンチン
- 募集
- Fundacion Favaloro
-
Rosario、アルゼンチン
- 募集
- Hospital Privado de Rosario
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス
- 積極的、募集していない
- Synexus Midlands Clinical Research Centre
-
Cardiff、イギリス
- 積極的、募集していない
- Synexus Wales Clinical Research Centre
-
Glasgow、イギリス
- 積極的、募集していない
- Synexus Scotland Clinical Research Centre
-
Hexham、イギリス
- 積極的、募集していない
- Synexus Hexham Clinical Research Centre
-
Liverpool、イギリス
- 積極的、募集していない
- Synexus Merseyside Clinical Research Centre
-
London、イギリス
- 募集
- Richmond Pharmacology
-
Manchester、イギリス
- 積極的、募集していない
- Synexus Manchester Clinical Research Centre
-
-
-
-
-
Haifa、イスラエル
- 募集
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem、イスラエル
- 募集
- Hadassah University Hospital, Ein Karem
-
Tel Litwinsky、イスラエル
- 募集
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Bologna、イタリア
- 募集
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
-
Cona、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
-
Florence、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Genova、イタリア
- 募集
- Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
-
Pavia、イタリア
- 募集
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa、イタリア
- 募集
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
-
Trieste、イタリア
- 募集
- Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
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-
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Groningen、オランダ
- 募集
- University Medical Center
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Rotterdam、オランダ
- 募集
- Erasmus MC
-
Utrecht、オランダ
- 募集
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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-
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Adelaide、オーストラリア
- 募集
- Royal Adelaide Hospital
-
Melbourne、オーストラリア
- 募集
- The Alfred Hospital
-
Woolloongabba、オーストラリア
- 募集
- Princess Alexandra Hospital
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-
Australian Capital Territory
-
Garran、Australian Capital Territory、オーストラリア
- 募集
- The Canberra Hospital
-
-
New South Wales
-
Westmead、New South Wales、オーストラリア
- 募集
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Cairns、Queensland、オーストラリア
- 引きこもった
- Cairns Hospital
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-
Victoria
-
Box Hill、Victoria、オーストラリア
- 募集
- Eastern Health - Box Hill Hospital
-
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Western Australia
-
Perth、Western Australia、オーストラリア
- 募集
- Fiona Stanley Hospital
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-
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Innsbruck、オーストリア
- 募集
- Medizinische Universitaet Innsbruck
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Sankt Pölten、オーストリア
- 募集
- Universitaesklinikum St. Poelten
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Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ
- 募集
- Alberta Health Services - University of Calgary
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ
- 募集
- Vancouver Coastal Health Research Institute
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- 募集
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ
- 募集
- McGill University Health Centre
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Singapore、シンガポール
- 募集
- National University Hospital
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Singapore、シンガポール
- 募集
- National Heart Centre
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Stockholm、スウェーデン
- 募集
- Karolinska University Hospital
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Umeå、スウェーデン
- 募集
- University Hospital of Umeå
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A Coruña、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario de A Coruña
-
Barcelona、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona、スペイン
- 募集
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Majadahonda、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Málaga、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Palma de Mallorca、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Son Llàtzer
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Brno、チェコ
- 募集
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
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Aarhus、デンマーク
- 募集
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen、デンマーク
- 募集
- Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ
- 募集
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Essen、ドイツ
- 募集
- Universitaetsklinikum Essen
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Heidelberg、ドイツ
- 募集
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Würzburg、ドイツ
- 募集
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
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Auckland、ニュージーランド
- 募集
- New Zealand Clinical Research
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Christchurch、ニュージーランド
- 募集
- New Zealand Clinical Research
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Oslo、ノルウェー
- 募集
- Oslo University Hospital - Rikshospitalet
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Budapest、ハンガリー
- 募集
- Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
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Créteil、フランス
- 募集
- AP-HP Hopital Henri Mondor
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Marseille、フランス
- 募集
- AP-HM - Hopital de la Timone
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Paris、フランス
- 募集
- AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
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Rennes、フランス
- 募集
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Toulouse、フランス
- 募集
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
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Belo Horizonte、ブラジル
- 募集
- Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
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Niterói、ブラジル
- 募集
- Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
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Ribeirão Preto、ブラジル
- 募集
- HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
-
Ribeirão Preto、ブラジル
- 募集
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
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Salvador、ブラジル
- 募集
- Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
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São Paulo、ブラジル
- 募集
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
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São Paulo、ブラジル
- 募集
- Hospital israelita Albert Einstein
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São Paulo、ブラジル
- 募集
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
-
São Paulo、ブラジル
- 募集
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
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Bruges、ベルギー
- 募集
- AZ Sint-Jan Brugge
-
Brussels、ベルギー
- 募集
- Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
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Edegem、ベルギー
- 募集
- Antwerp University Hospital
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Leuven、ベルギー
- 募集
- UZ Leuven
-
Liège、ベルギー
- 募集
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
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Lisbon、ポルトガル
- 募集
- Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
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Porto、ポルトガル
- 募集
- Centro Hospitalar Universitario do Porto
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Mexico City、メキシコ
- 募集
- Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
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New Taipei City、台湾
- 募集
- Far Eastern Memorial Hospital
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Taipei、台湾
- 募集
- National Taiwan University Hospital
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Taipei、台湾
- 募集
- Taipai Veterans General Hospital
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Kumamoto、日本
- 募集
- Kumamoto University Hospital
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Osaka、日本
- 募集
- National Cerebral and Cardiovascular Center
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Tokyo、日本
- 募集
- The University of Tokyo Hospital
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Toyama、日本
- 募集
- Toyama University Hospital
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Gwangju、韓国
- 引きこもった
- Chonnam National University Hospital
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Seoul、韓国
- 引きこもった
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、韓国
- 引きこもった
- Samsung Medical Center
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Seoul、韓国
- 引きこもった
- Seoul National University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 心筋症を伴うATTRアミロイドーシスの文書化された診断
- 心不全（HF）の病歴
- HFの症状は最適に管理され、研究介入の実施前28日以内に臨床的に安定している
- HF重症度の血液マーカーであるNT-proBNPを1000 pg/mL以上（参加者が心房細動を患っている場合は2000 pg/mL以上）スクリーニングする
除外基準:
- ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス IV HF
- 多発性神経障害 IV の障害スコア (車椅子またはベッドでの生活が制限されている)
- B型肝炎、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症がある
- スクリーニング前3年以内の活動性悪性腫瘍の病歴
- -投与前12か月以内のRNAサイレンサー療法（パチシラン、イノテルセン、および/またはエプロンターセン）。 ブトリシランの以前の使用は許可されません
- -治験投与前6か月以内にタファミジの投与を開始
- 推定糸球体濾過速度 (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2
- 肝不全
- 血圧がコントロールされていない
- 研究期間中ビタミンAサプリメントを摂取できない、または摂取したくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：NTLA-2001
NTLA-2001の単回静脈内（IV）注入
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NTLA-2001 (55mg) 点滴静注による
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プラセボコンパレーター：プラセボ
生理食塩水の 1 回の IV 注入
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生理食塩水 (0.9% NaCl) の IV 注入による
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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心血管（CV）死亡と心血管イベントの複合アウトカム
時間枠：最大研究期間はイベント発生率に依存し、少なくとも18か月から最大約5年と推定されます
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最大研究期間はイベント発生率に依存し、少なくとも18か月から最大約5年と推定されます
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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血清TTRの18ヶ月目までのベースラインの変化
時間枠：ベースライン、18 か月目
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ベースライン、18 か月目
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KCCQ-OS スコアのベースラインから 18 か月目までの変化
時間枠：ベースライン、18 か月目
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ベースライン、18 か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月13日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2028年4月1日
試験登録日
最初に提出
2023年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月8日
最初の投稿 (実際)
2023年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月23日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ITL-2001-CL-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。