Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MAGNITUDE: Badanie III fazy NTLA-2001 u uczestników chorych na amyloidozę transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR-CM)

23 marca 2026 zaktualizowane przez: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo NTLA-2001 u osób chorych na amyloidozę transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR-CM)

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczej dawki NTLA-2001 w porównaniu z placebo u uczestników z ATTR-CM.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, w którym wzięło udział około 765 uczestników, którzy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą infuzję NTLA-2001 lub placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

1200

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Rekrutacyjny
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia
        • Rekrutacyjny
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australia
        • Wycofane
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Fiona Stanley Hospital
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Rekrutacyjny
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Austria
        • Rekrutacyjny
        • Universitaesklinikum St. Poelten
  • Belgia
      • Bruges, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
  • Brazylia
      • Belo Horizonte, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • Fakultni Nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Rekrutacyjny
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dania
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet
  • Francja
      • Créteil, Francja
        • Rekrutacyjny
        • AP-HP Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Málaga, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Son LLatzer
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Sheba Medical Center
  • Japonia
      • Kumamoto, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • National cerebral and cardiovascular center
      • Tokyo, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • McGill University Health Centre
  • Korea Południowa
      • Gwangju, Korea Południowa
        • Wycofane
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • Wycofane
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea Południowa
        • Wycofane
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea Południowa
        • Wycofane
        • Seoul National University Hospital
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
        • Rekrutacyjny
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • New Zealand Clinical Research
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutacyjny
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Rekrutacyjny
        • National Heart Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Rekrutacyjny
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Rekrutacyjny
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90073
        • Rekrutacyjny
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Rekrutacyjny
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Rekrutacyjny
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Rekrutacyjny
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wycofane
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Rekrutacyjny
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43214
        • Rekrutacyjny
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Rekrutacyjny
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75201
        • Rekrutacyjny
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
        • Rekrutacyjny
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Rekrutacyjny
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital of Umeå
  • Tajwan
      • New Taipei City, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tajwan
        • Rekrutacyjny
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Rekrutacyjny
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Zjednoczone Królestwo
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza amyloidozy ATTR z kardiomiopatią
  • Wywiad medyczny dotyczący niewydolności serca (HF)
  • Objawy HF są optymalnie kontrolowane i stabilne klinicznie w ciągu 28 dni przed zastosowaniem badanej interwencji
  • Badanie przesiewowe NT-proBNP, markera krwi o nasileniu HF, większym lub równym 1000 pg/ml (lub większym lub równym 2000 pg/ml, jeśli u uczestnika znane było migotanie przedsionków)

Kryteria wyłączenia:

  • HF klasy IV New York Heart Association (NYHA).
  • Polineuropatia Stopień niepełnosprawności IV (przykuty do wózka inwalidzkiego lub łóżka)
  • Ma wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
  • Historia aktywnego nowotworu złośliwego w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym
  • Terapia wyciszająca RNA (patisiran, inotersen i/lub eplontersen) w ciągu 12 miesięcy przed dawkowaniem. Jakiekolwiek wcześniejsze użycie vutrisiranu jest niedozwolone
  • Rozpoczęcie stosowania tafamidisu w ciągu 6 miesięcy przed podaniem badanej dawki
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <30 mL/min/1,73m^2
  • Niewydolność wątroby
  • Niekontrolowane ciśnienie krwi
  • Niemożność lub chęć przyjmowania suplementacji witaminą A przez cały czas trwania badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NTLA-2001
Pojedynczy wlew dożylny (IV) NTLA-2001
Biologiczny: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) w infuzji dożylnej
Komparator placebo: Placebo
Pojedynczy wlew dożylny soli fizjologicznej
Lek: Placebo
Roztwór soli fizjologicznej (0,9% NaCl) w infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Złożony punkt końcowy obejmujący śmiertelność sercowo-naczyniową (CV) i zdarzenia sercowo-naczyniowe (CV)
Ramy czasowe: Maksymalny czas trwania badania zależy od wskaźników zdarzeń i szacuje się, że wynosi co najmniej 18 miesięcy i do około 5 lat
Maksymalny czas trwania badania zależy od wskaźników zdarzeń i szacuje się, że wynosi co najmniej 18 miesięcy i do około 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wartości wyjściowej na 18. miesiąc w TTR w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 18
Wartość wyjściowa, miesiąc 18
Zmiana wyniku KCCQ-OS od wartości początkowej do miesiąca 18
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 18
Wartość wyjściowa, miesiąc 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Współpracownicy

Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ITL-2001-CL-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj