Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MAGNITUDE: Een fase 3-onderzoek naar NTLA-2001 bij deelnemers met transthyretineamyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM)

23 maart 2026 bijgewerkt door: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Een fase 3, multinationaal, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van NTLA-2001 te evalueren bij deelnemers met transthyretineamyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM)

Om de werkzaamheid en veiligheid van een enkele dosis NTLA-2001 te evalueren in vergelijking met placebo bij deelnemers met ATTR-CM.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multinationaal, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek onder ongeveer 765 deelnemers, die gerandomiseerd zullen worden om een ​​enkele infusie van NTLA-2001 of placebo te krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

1200

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentinië
        • Werving
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Werving
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australië
        • Werving
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australië
        • Werving
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australië
        • Werving
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië
        • Werving
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australië
        • Ingetrokken
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australië
        • Werving
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië
        • Werving
        • Fiona Stanley Hospital
  • België
      • Bruges, België
        • Werving
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, België
        • Werving
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, België
        • Werving
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, België
        • Werving
        • UZ Leuven
      • Liège, België
        • Werving
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Brazilië
      • Belo Horizonte, Brazilië
        • Werving
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brazilië
        • Werving
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brazilië
        • Werving
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brazilië
        • Werving
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brazilië
        • Werving
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Werving
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Werving
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Werving
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Werving
        • McGill University Health Centre
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken
        • Werving
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Denemarken
        • Werving
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Werving
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Duitsland
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Duitsland
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Duitsland
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk
        • Werving
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Frankrijk
        • Werving
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Frankrijk
        • Werving
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Werving
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Werving
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël
        • Werving
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israël
        • Werving
        • Sheba medical center
  • Italië
      • Bologna, Italië
        • Werving
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italië
        • Werving
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italië
        • Werving
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italië
        • Werving
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italië
        • Werving
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Werving
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Werving
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Werving
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japan
        • Werving
        • Toyama University Hospital
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico
        • Werving
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Werving
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland
        • Werving
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland
        • Werving
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • New Zealand Clinical Research
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen
        • Werving
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Werving
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Oostenrijk
        • Werving
        • Universitaesklinikum St. Poelten
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Werving
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Portugal
        • Werving
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Werving
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore
        • Werving
        • National Heart Centre
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Málaga, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Werving
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Werving
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Werving
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • Werving
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Werving
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Werving
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90073
        • Werving
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Werving
        • Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
        • Werving
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Werving
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Werving
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • Werving
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Werving
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Ingetrokken
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Werving
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43214
        • Werving
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Werving
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15219
        • Werving
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75201
        • Werving
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Verenigde Staten, 75093
        • Werving
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
        • Werving
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Zuid -Korea
      • Gwangju, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Seoul National University Hospital
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden
        • Werving
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Zweden
        • Werving
        • University Hospital of Umeå

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie
  • Medische geschiedenis van hartfalen (HF)
  • Symptomen van HF worden optimaal onder controle gehouden en zijn klinisch stabiel binnen 28 dagen voorafgaand aan toediening van de onderzoeksinterventie
  • Screening van NT-proBNP, een bloedmarker met de ernst van HF, groter dan of gelijk aan 1000 pg/ml (of groter dan of gelijk aan 2000 pg/ml als de deelnemer atriumfibrilleren heeft gekend)

Uitsluitingscriteria:

  • New York Heart Association (NYHA) Klasse IV HF
  • Polyneuropathie Invaliditeitsscore van IV (beperkt tot rolstoel of bed)
  • Heeft een infectie met hepatitis B, hepatitis C of het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Geschiedenis van actieve maligniteit binnen 3 jaar voorafgaand aan screening
  • RNA-dempertherapie (patisiran, inotersen en/of eplontersen) binnen 12 maanden voorafgaand aan de dosering. Elk eerder gebruik van vutrisiran is niet toegestaan
  • Starten met tafamidis binnen 6 maanden vóór de onderzoeksdosering
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <30 ml/min/1,73m^2
  • Leverfalen
  • Ongecontroleerde bloeddruk
  • Kan of wil geen vitamine A-suppletie gebruiken tijdens de duur van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NTLA-2001
Enkelvoudige intraveneuze (IV) infusie van NTLA-2001
Biologisch: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) via IV-infusie
Placebo-vergelijker: Placebo
Enkelvoudige IV-infusie van normale zoutoplossing
Geneesmiddel: Placebo
Normale zoutoplossing (0,9% NaCl) via IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Samengestelde uitkomst van cardiovasculaire (CV) mortaliteit en CV-gebeurtenissen
Tijdsspanne: De maximale studieduur is afhankelijk van de gebeurtenisfrequenties en wordt geschat op minimaal 18 maanden tot ongeveer 5 jaar
De maximale studieduur is afhankelijk van de gebeurtenisfrequenties en wordt geschat op minimaal 18 maanden tot ongeveer 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in de uitgangswaarde tot maand 18 in serum-TTR
Tijdsspanne: Basislijn, maand 18
Basislijn, maand 18
Verandering van baseline tot maand 18 in KCCQ-OS-score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 18
Basislijn, maand 18

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Medewerkers

Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ITL-2001-CL-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren