Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MAGNITUDE: NTLA-2001:n vaiheen 3 tutkimus osallistujilla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia (ATTR-CM)

maanantai 23. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Vaihe 3, monikansallinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus NTLA-2001:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia (ATTR-CM)

Arvioida yhden NTLA-2001-annoksen tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna osallistujilla, joilla oli ATTR-CM.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikansallinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, johon osallistuu noin 765 osallistujaa, jotka satunnaistetaan saamaan yksittäinen infuusio joko NTLA-2001:tä tai lumelääkettä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1200

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrytointi
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Rekrytointi
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australia
        • Rekrytointi
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia
        • Rekrytointi
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Rekrytointi
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australia
        • Peruutettu
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia
        • Rekrytointi
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • Rekrytointi
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgia
      • Bruges, Belgia
        • Rekrytointi
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgia
        • Rekrytointi
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgia
        • Rekrytointi
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgia
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Brasilia
      • Belo Horizonte, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brasilia
        • Rekrytointi
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brasilia
        • Rekrytointi
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Málaga, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
  • Etelä -Korea
      • Gwangju, Etelä -Korea
        • Peruutettu
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Peruutettu
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Peruutettu
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Peruutettu
        • Seoul National University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rekrytointi
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytointi
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israel
        • Rekrytointi
        • Sheba medical center
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Rekrytointi
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italia
        • Rekrytointi
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia
        • Rekrytointi
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta
        • Rekrytointi
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Itävalta
        • Rekrytointi
        • Universitaesklinikum St. Poelten
  • Japani
      • Kumamoto, Japani
        • Rekrytointi
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japani
        • Rekrytointi
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japani
        • Rekrytointi
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japani
        • Rekrytointi
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Rekrytointi
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Rekrytointi
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrytointi
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Rekrytointi
        • McGill University Health Centre
  • Meksiko
      • Mexico City, Meksiko
        • Rekrytointi
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Norja
      • Oslo, Norja
        • Rekrytointi
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali
        • Rekrytointi
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Portugali
        • Rekrytointi
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Ranska
      • Créteil, Ranska
        • Rekrytointi
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Ranska
        • Rekrytointi
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
        • Rekrytointi
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Ruotsi
        • Rekrytointi
        • University Hospital of Umeå
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Rekrytointi
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Rekrytointi
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore
        • Rekrytointi
        • National Heart Centre
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrytointi
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska
        • Rekrytointi
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Tanska
        • Rekrytointi
        • Rigshospitalet
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • Rekrytointi
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Rekrytointi
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Rekrytointi
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Uusi Seelanti
        • Rekrytointi
        • New Zealand Clinical Research
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Rekrytointi
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Rekrytointi
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90073
        • Rekrytointi
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Stanford University
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • Rekrytointi
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Rekrytointi
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • Rekrytointi
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Rekrytointi
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Peruutettu
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
        • Rekrytointi
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43214
        • Rekrytointi
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
        • Rekrytointi
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15219
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75201
        • Rekrytointi
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Yhdysvallat, 75093
        • Rekrytointi
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
        • Rekrytointi
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Rekrytointi
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu diagnoosi ATTR-amyloidoosista ja kardiomyopatiasta
  • Sydämen vajaatoiminnan (HF) sairaushistoria
  • HF:n oireet hoidetaan optimaalisesti ja ovat kliinisesti stabiileja 28 päivän sisällä ennen tutkimustoimenpiteen antamista
  • NT-proBNP-seulonta, HF:n vaikeusasteen veren merkkiaine, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 1000 pg/ml (tai suurempi tai yhtä suuri kuin 2000 pg/ml, jos osallistujalla on tiedossa eteisvärinä)

Poissulkemiskriteerit:

  • New York Heart Associationin (NYHA) luokan IV HF
  • Polyneuropatia Vammaisuuspisteet IV (rajoittuu pyörätuoliin tai sänkyyn)
  • Hänellä on hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
  • Aktiivinen pahanlaatuisuus 3 vuoden aikana ennen seulontaa
  • RNA-vaimenninhoito (patisiran, inotersen ja/tai eplotersen) 12 kuukauden sisällä ennen annostelua. Vutrisiranin aiempi käyttö ei ole sallittua
  • Tafamidiksen hoito aloitetaan 6 kuukauden sisällä ennen tutkimusannostusta
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
  • Maksan vajaatoiminta
  • Hallitsematon verenpaine
  • Ei pysty tai halua ottaa A-vitamiinilisää tutkimuksen ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NTLA-2001
Yksi suonensisäinen (IV) NTLA-2001-infuusio
Biologinen: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) IV-infuusiona
Placebo Comparator: Plasebo
Yksi IV-infuusio normaalia suolaliuosta
Lääke: Plasebo
Normaali suolaliuos (0,9 % NaCl) IV-infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Komposiittitulos sydän- ja verisuonisairauksista johtuvasta kuolleisuudesta ja sydän- ja verisuonitapahtumista
Aikaikkuna: Suurin tutkimuskesto riippuu tapahtumamääristä ja arvioidaan olevan vähintään 18 kuukautta ja enintään noin 5 vuotta
Suurin tutkimuskesto riippuu tapahtumamääristä ja arvioidaan olevan vähintään 18 kuukautta ja enintään noin 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteessa kuukauteen 18 seerumin TTR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 18
Perustaso, kuukausi 18
Muutos lähtötasosta kuukauteen 18 KCCQ-OS-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 18
Perustaso, kuukausi 18

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Intellia Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ITL-2001-CL-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa