Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MAGNITUDE: Et fase 3-studie af NTLA-2001 i deltagere med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM)

12. april 2024 opdateret af: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Et fase 3, multinationalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​NTLA-2001 hos deltagere med transthyretin amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM)

At evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en enkelt dosis NTLA-2001 sammenlignet med placebo hos deltagere med ATTR-CM.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multinationalt, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med cirka 765 deltagere, som vil blive randomiseret til at modtage en enkelt infusion af enten NTLA-2001 eller placebo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

765

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Garran, Australien
        • Rekruttering
        • The Canberra Hospital
      • Perth, Australien
        • Rekruttering
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead, Australien
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Richmond Pharmacology
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, New Zealand
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af ATTR amyloidose med kardiomyopati
  • Sygehistorie med hjertesvigt (HF)
  • Symptomer på HF håndteres optimalt og er klinisk stabile inden for 28 dage før administration af undersøgelsesintervention
  • Screening af NT-proBNP, en blodmarkør af HF-sværhedsgrad, større end eller lig med 1000 pg/mL (eller større end eller lig med 2000 pg/mL, hvis deltageren har kendt atrieflimren)

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) klasse IV HF
  • Polyneuropati handicap score på IV (begrænset til kørestol eller seng)
  • Har hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV) infektion
  • Anamnese med aktiv malignitet inden for 3 år før screening
  • RNA-lyddæmperbehandling (patisiran, inotersen og/eller eplontersen) inden for 12 måneder før dosering. Enhver tidligere brug af vutrisiran er ikke tilladt
  • Påbegyndelse af tafamidis inden for 6 måneder før undersøgelsesdosering
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
  • Leversvigt
  • Ukontrolleret blodtryk
  • Ude af stand eller vilje til at tage vitamin A-tilskud i hele undersøgelsens varighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NTLA-2001
Enkelt intravenøs (IV) infusion af NTLA-2001
Biologisk: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) ved IV-infusion
Placebo komparator: Placebo
Enkelt IV infusion af normalt saltvand
Medicin: Placebo
Normalt saltvand (0,9% NaCl) ved IV-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammensat udfald af kardiovaskulær (CV) dødelighed og CV hændelser
Tidsramme: Maksimal studievarighed afhænger af hændelsesrater og estimeres til at være mindst 18 måneder og op til 48 måneder
Maksimal studievarighed afhænger af hændelsesrater og estimeres til at være mindst 18 måneder og op til 48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i baseline til måned 18 i serum TTR
Tidsramme: Baseline, måned 18
Baseline, måned 18
Ændring fra baseline til måned 18 i KCCQ-OS-score
Tidsramme: Baseline, måned 18
Baseline, måned 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Samarbejdspartnere

Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2023

Først opslået (Faktiske)

13. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. april 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ITL-2001-CL-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose (ATTR) med kardiomyopati

Kliniske forsøg med NTLA-2001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner