Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MAGNITUDE: Et fase 3-studie af NTLA-2001 i deltagere med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM)

23. marts 2026 opdateret af: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Et fase 3, multinationalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​NTLA-2001 hos deltagere med transthyretin amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM)

At evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en enkelt dosis NTLA-2001 sammenlignet med placebo hos deltagere med ATTR-CM.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multinationalt, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med cirka 765 deltagere, som vil blive randomiseret til at modtage en enkelt infusion af enten NTLA-2001 eller placebo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

1200

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Rekruttering
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Rekruttering
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australien
        • Rekruttering
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien
        • Rekruttering
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australien
        • Trukket tilbage
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien
        • Rekruttering
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien
        • Rekruttering
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Bruges, Belgien
        • Rekruttering
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgien
        • Rekruttering
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • Rekruttering
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgien
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekruttering
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brasilien
        • Rekruttering
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Rekruttering
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Rekruttering
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brasilien
        • Rekruttering
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Rekruttering
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Rekruttering
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Rekruttering
        • McGill University Health Centre
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Det Forenede Kongerige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Rekruttering
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
        • Rekruttering
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Rekruttering
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Trukket tilbage
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Rekruttering
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43214
        • Rekruttering
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Rekruttering
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75201
        • Rekruttering
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
        • Rekruttering
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Rekruttering
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig
        • Rekruttering
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Frankrig
        • Rekruttering
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Rekruttering
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Holland
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rekruttering
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israel
        • Rekruttering
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekruttering
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Rekruttering
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Rekruttering
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japan
        • Rekruttering
        • Toyama University Hospital
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico
        • Rekruttering
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, New Zealand
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar Universitario de Lisboa Norte
      • Porto, Portugal
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Rekruttering
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore
        • Rekruttering
        • National Heart Centre
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Málaga, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Son LLatzer
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekruttering
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Rekruttering
        • University Hospital of Umeå
  • Sydkorea
      • Gwangju, Sydkorea
        • Trukket tilbage
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Trukket tilbage
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Sydkorea
        • Trukket tilbage
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea
        • Trukket tilbage
        • Seoul National University Hospital
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Rekruttering
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Rekruttering
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekruttering
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Rekruttering
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Østrig
        • Rekruttering
        • Universitaesklinikum St. Poelten

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af ATTR amyloidose med kardiomyopati
  • Sygehistorie med hjertesvigt (HF)
  • Symptomer på HF håndteres optimalt og er klinisk stabile inden for 28 dage før administration af undersøgelsesintervention
  • Screening af NT-proBNP, en blodmarkør af HF-sværhedsgrad, større end eller lig med 1000 pg/mL (eller større end eller lig med 2000 pg/mL, hvis deltageren har kendt atrieflimren)

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) klasse IV HF
  • Polyneuropati handicap score på IV (begrænset til kørestol eller seng)
  • Har hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV) infektion
  • Anamnese med aktiv malignitet inden for 3 år før screening
  • RNA-lyddæmperbehandling (patisiran, inotersen og/eller eplontersen) inden for 12 måneder før dosering. Enhver tidligere brug af vutrisiran er ikke tilladt
  • Påbegyndelse af tafamidis inden for 6 måneder før undersøgelsesdosering
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
  • Leversvigt
  • Ukontrolleret blodtryk
  • Ude af stand eller vilje til at tage vitamin A-tilskud i hele undersøgelsens varighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NTLA-2001
Enkelt intravenøs (IV) infusion af NTLA-2001
Biologisk: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) ved IV-infusion
Placebo komparator: Placebo
Enkelt IV infusion af normalt saltvand
Medicin: Placebo
Normalt saltvand (0,9% NaCl) ved IV-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammensat resultat af kardiovaskulær (CV) dødelighed og CV-hændelser
Tidsramme: Maksimal studievarighed afhænger af hændelsesrater og anslås til at være mindst 18 måneder og op til cirka 5 år
Maksimal studievarighed afhænger af hændelsesrater og anslås til at være mindst 18 måneder og op til cirka 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i baseline til måned 18 i serum TTR
Tidsramme: Baseline, måned 18
Baseline, måned 18
Ændring fra baseline til måned 18 i KCCQ-OS-score
Tidsramme: Baseline, måned 18
Baseline, måned 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Samarbejdspartnere

Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2023

Først opslået (Faktiske)

13. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ITL-2001-CL-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose (ATTR) med kardiomyopati

Kliniske forsøg med NTLA-2001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner