Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MAGNITUDE: Studie fáze 3 NTLA-2001 u účastníků s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR-CM)

23. března 2026 aktualizováno: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: Fáze 3, nadnárodní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti NTLA-2001 u účastníků s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR-CM)

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost jedné dávky NTLA-2001 ve srovnání s placebem u účastníků s ATTR-CM.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o nadnárodní, multicentrickou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s přibližně 765 účastníky, kteří budou randomizováni k podání jedné infuze buď NTLA-2001 nebo placeba.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

1200

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentina
        • Nábor
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Privado de Rosario
  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Nábor
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • Nábor
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Austrálie
        • Nábor
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Austrálie
        • Nábor
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
        • Nábor
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Austrálie
        • Staženo
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrálie
        • Nábor
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie
        • Nábor
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgie
      • Bruges, Belgie
        • Nábor
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgie
        • Nábor
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgie
        • Nábor
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgie
        • Nábor
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
  • Brazílie
      • Belo Horizonte, Brazílie
        • Nábor
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brazílie
        • Nábor
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brazílie
        • Nábor
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brazílie
        • Nábor
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brazílie
        • Nábor
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko
        • Nábor
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dánsko
        • Nábor
        • Rigshospitalet
  • Francie
      • Créteil, Francie
        • Nábor
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, Francie
        • Nábor
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • CHU de Toulouse - Hôpital Rangueil
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Nábor
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Holandsko
        • Nábor
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandsko
        • Nábor
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Itálie
        • Nábor
        • Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Nábor
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael
        • Nábor
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Izrael
        • Nábor
        • Sheba Medical Center
  • Japonsko
      • Kumamoto, Japonsko
        • Nábor
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japonsko
        • Nábor
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japonsko
        • Nábor
        • Toyama University Hospital
  • Jižní Korea
      • Gwangju, Jižní Korea
        • Staženo
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Staženo
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Jižní Korea
        • Staženo
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea
        • Staženo
        • Seoul National University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Nábor
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Nábor
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Nábor
        • McGill University Health Centre
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Nábor
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Nábor
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Nábor
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Nábor
        • New Zealand Clinical Research
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Nábor
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Německo
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Německo
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Německo
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Nábor
        • Centro Hospitalar Universitario de Lisboa Norte
      • Porto, Portugalsko
        • Nábor
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Nábor
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, Rakousko
        • Nábor
        • Universitaesklinikum St. Poelten
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Nábor
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur
        • Nábor
        • National Heart Centre
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Spojené království
        • Aktivní, ne nábor
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Nábor
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Nábor
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90073
        • Nábor
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • Nábor
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Nábor
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Nábor
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Nábor
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Staženo
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Nábor
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43214
        • Nábor
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Nábor
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75201
        • Nábor
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, Spojené státy, 75093
        • Nábor
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Nábor
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine
  • Tchaj-wan
      • New Taipei City, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Nábor
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Nábor
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Nábor
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Málaga, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Son LLatzer
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Nábor
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Švédsko
        • Nábor
        • University Hospital of Umeå

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza ATTR amyloidózy s kardiomyopatií
  • Lékařská anamnéza srdečního selhání (HF)
  • Symptomy srdečního selhání jsou optimálně zvládnuty a klinicky stabilní během 28 dnů před podáním studijní intervence
  • Screening NT-proBNP, krevní marker závažnosti srdečního selhání, vyšší nebo rovný 1000 pg/ml (nebo vyšší nebo rovný 2000 pg/ml, pokud má účastník známou fibrilaci síní)

Kritéria vyloučení:

  • HF třídy IV. New York Heart Association (NYHA).
  • Polyneuropatie Skóre invalidity IV (připoutané na invalidní vozík nebo postel)
  • Má infekci hepatitidou B, hepatitidou C nebo virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Anamnéza aktivní malignity do 3 let před screeningem
  • RNA tlumič (patisiran, inotersen a/nebo eplontersen) během 12 měsíců před podáním dávky. Jakékoli předchozí použití vutrisiranu není povoleno
  • Zahájení léčby tafamidisem během 6 měsíců před podáním studie
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2
  • Selhání jater
  • Nekontrolovaný krevní tlak
  • Neschopnost nebo ochotu užívat doplňky vitaminu A po dobu trvání studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NTLA-2001
Jedna intravenózní (IV) infuze NTLA-2001
Biologický: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) IV infuzí
Komparátor placeba: Placebo
Jediná IV infuze normálního fyziologického roztoku
Lék: Placebo
Normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) IV infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Složený výsledek kardiovaskulární (KV) mortality a KV příhod
Časové okno: Maximální délka studie závisí na četnosti událostí a odhaduje se na minimálně 18 měsíců a maximálně přibližně 5 let
Maximální délka studie závisí na četnosti událostí a odhaduje se na minimálně 18 měsíců a maximálně přibližně 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna výchozí hodnoty do 18. měsíce v sérovém TTR
Časové okno: Výchozí stav, 18. měsíc
Výchozí stav, 18. měsíc
Změna skóre KCCQ-OS od výchozího stavu k 18. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 18. měsíc
Výchozí stav, 18. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Intellia Therapeutics

Spolupracovníci

Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ITL-2001-CL-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NTLA-2001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit